Wave Life Sciences ogłasza pozytywną aktualizację wyników badania SELECT-HD fazy 1b/2a z wstępnymi wynikami wskazującymi na zaangażowanie celu selektywnego pod względem alleli z WVE-003 w chorobę Huntingtona
20 września 2022 o 7:30 AM EDT PDF Version Pojedyncze dawki WVE-003 wydają się ogólnie bezpieczne i dobrze tolerowane Białko zmutowanej Huntingtoniny (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym zostało zredukowane po podaniu pojedynczej dawki 30 lub 60 mg; średnia redukcja mHTT w obu kohortach wyniosła 22% (mediana redukcji 30%) w stosunku do wartości wyjściowej 85 dni po podaniu pojedynczej dawki. Czytaj dalej...