Badania

Czy kiedykolwiek zastanawiałeś się, jaka jest prawdziwa wartość partnerstwa między przemysłem, grupami pacjentów i społecznością pacjentów w zakresie opracowywania leków? Jako osoba, która była zaangażowana w każdy z tych obszarów w różnych okresach mojego życia, mogę powiedzieć z pierwszej ręki, że to bardzo ważna sprawa. Grupy pacjentów i społeczność muszą być uwzględniane na wszystkich etapach opracowywania leków, jeśli naprawdę chcemy rozwijać badania kliniczne.

Moja własna przygoda z rzecznictwem pacjentów rozpoczęła się w wieku 15 lat, kiedy po raz pierwszy dowiedziałem się o zdiagnozowaniu u mojej mamy choroby Huntingtona (HD) po tym, jak przez pierwsze 5-7 lat jej życia była błędnie diagnozowana. Lekarze początkowo zdiagnozowali u niej poważną depresję i wahania nastroju, podczas gdy sąsiedzi sądzili, że pije w ciągu dnia z powodu słabej równowagi i chwiejnych ruchów. Wszystkie te objawy okazały się być symptomami HD.

Po kilku latach radzenia sobie z tą nową normalnością, postanowiłem zaangażować się w życie społeczności, organizując zbiórki pieniędzy i podnosząc świadomość na temat HD. Ostatecznie przyjąłem różne role przywódcze w grupach pacjentów, aby pomóc wspierać niezaspokojone potrzeby społeczności HD. W pewnym momencie założyłem nawet organizację pacjentów zajmującą się wspieraniem młodych dorosłych z rzadkimi i przewlekłymi chorobami.

Szybko przeszedłem do dnia dzisiejszego, w którym mam zaszczyt nadzorować działania na rzecz pacjentów i ich zaangażowania w małej firmie biotechnologicznej pracującej w HD. Oto czego się nauczyłem:

1. Grupy pacjentów i członkowie społeczności pacjentów odgrywają kluczową rolę w opracowywaniu leków. To oni mają doświadczenie życiowe i rozumieją chorobę w sposób, którego nie można znaleźć w podręcznikach ani w laboratorium.

2. Dzieląc się swoimi doświadczeniami z firmami biotechnologicznymi i farmaceutycznymi, pacjenci mogą pomóc w kształtowaniu prowadzonych badań, w tym na jakie choroby zwraca się uwagę, jakie punkty końcowe są badane w badaniach i jak wygląda sukces z perspektywy pacjenta. Informacje zwrotne mogą być przekazywane poprzez gościnne wystąpienia dla pracowników firmy, projektowanie badań klinicznych, materiały edukacyjne, sposoby informowania o udziale w badaniach klinicznych i wiele innych możliwości!

3. Wkład pacjentów ma znaczenie na każdym etapie opracowywania leków, od ich odkrycia po zatwierdzenie: pomaga badaczom zrozumieć chorobę, przyczynia się do projektowania i strategii rekrutacji do badań klinicznych, opowiada się za dostępem do terapii, jeśli zostaną zatwierdzone, i dzieli się doświadczeniami z zatwierdzonymi terapiami.

Aby partnerstwo odniosło sukces, grupa pacjentów i członkowie społeczności muszą się zaangażować, zadając pytania lub podnosząc rękę, aby pomóc w popychaniu badań do przodu. Rzucanie firmom wyzwań dotyczących ich wiedzy na temat chorób i stanu ich prac. Z pewnością potrzeba wioski, aby napędzać innowacje, zwłaszcza w przypadku rzadkich chorób. Jeszcze więcej chorób, na które nie ma leczenia. Dla tych z Was, którzy są już zaangażowani w niektóre z tych możliwości - dziękujemy za dalsze wspieranie, aby pomóc zmienić rozwój leków!

Seth Rotberg jest uznanym w kraju liderem pacjentów, profesjonalistą w branży opieki zdrowotnej i prelegentem TEDx. Po 17-letniej walce jego matki z chorobą Huntingtona (HD), Seth postawił sobie za misję poprawę doświadczeń pacjentów w opiece zdrowotnej. Obecnie nadzoruje działania na rzecz pacjentów i ich zaangażowania w Prilenia, a poglądy wyrażone w tym artykule są poglądami pracownika Prilenia.

Uwaga dla tego gościa Wpis na blogu jest sponsorowany przez Prilenia.