Wave Life Sciences ogłasza pozytywną aktualizację wyników badania SELECT-HD fazy 1b/2a z wstępnymi wynikami wskazującymi na zaangażowanie celu selektywnego pod względem alleli z WVE-003 w chorobę Huntingtona

20 września 2022 o 7:30 AM EDT PDF Version Pojedyncze dawki WVE-003 wydają się ogólnie bezpieczne i dobrze tolerowane Białko zmutowanej Huntingtoniny (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym zostało zredukowane po podaniu pojedynczych dawek 30 lub 60 mg; średnia redukcja mHTT w obu kohortach wynosiła Czytaj dalej...

Firma uniQure ogłasza aktualizację danych dotyczących kohorty niskich dawek w badaniu klinicznym fazy I/II terapii genowej AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona

~ ~ Leczenie ogólnie dobrze tolerowane, bez istotnych problemów bezpieczeństwa związanych z AMT-130 u leczonych pacjentów w ciągu jednego roku obserwacji ~ ~ Średnia redukcja 53,8% zmutowanego HTT (mHTT) obserwowana w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) w ciągu 12 miesięcy Czytaj dalej...

pl_PLPolish

Logowanie

Przejdź do treści