UniQure ogłasza uzgodnienie z FDA kluczowych elementów przyspieszonej ścieżki zatwierdzania dla AMT-130

Wczoraj firma uniQure wydała komunikat prasowy, w którym ogłosiła uzgodnienie z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) kluczowych elementów przyspieszonej ścieżki zatwierdzania programu AMT-130 firmy uniQure w chorobie Huntingtona [...].
"The Present", film dokumentalny z udziałem Dimitri Poffé, jest już dostępny na Youtube

Dimitri Poffé jest już znanym członkiem społeczności HD. Po pozytywnym wyniku testu na chorobę Huntingtona, Dimitri podjął się rowerowej podróży przez Amerykę Południową. W tym projekcie, nazwanym Explore [...]
PTC Therapeutics zawiera globalną umowę licencyjną i umowę o współpracy z Novartis w zakresie programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona

2 grudnia 2024 r. - PTC otrzyma $1.0B w gotówce w momencie zamknięcia -- PTC jest uprawniona do otrzymania do $1.9B w ramach etapów rozwoju, regulacyjnych i sprzedażowych -- PTC podzieli się zyskami w USA i [...]
Sage Therapeutics zaprzestaje rozwoju dalzanemdoru w HD

Badanie fazy 2 DIMENSION nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego Dalzanemdor był ogólnie dobrze tolerowany; nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów bezpieczeństwa Na podstawie tych danych firma nie planuje [...]
Siła partnerstwa. Szwajcaria i Chiny dają przykład.

W tym filmie profesor Jean-Marc Burgunder, szef centrum choroby Huntingtona (HD) w Bernie w Szwajcarii, oraz Xi Cao, prezes Chińskiego Stowarzyszenia HD, opowiadają o korzyściach płynących z [...]
Livable Lives - nowa książka, która przedstawia historie ludzi dotkniętych HD na całym świecie.

PRESS RELEASE - 25 października 2024 r., Moskwa, Idaho, USAZ przyjemnością ogłaszamy premierę nowej książki o chorobie Huntingtona (HD) zatytułowanej Livable Lives: Conversations with the Huntington's [...]
LoQus23 Therapeutics ogłasza finansowanie w wysokości 35 milionów funtów na rozwój nowego leku mającego na celu zahamowanie ekspansji somatycznej w chorobie Huntingtona.

Cambridge, Wielka Brytania, 2 października 2024 r. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), prywatna firma biotechnologiczna badająca leki małocząsteczkowe, które mogą zatrzymać niestabilność DNA i spowolnić neurodegenerację w chorobie Huntingtona, dystrofii miotonicznej [...]
Kongres Chorób Rzadkich na Bliskim Wschodzie i w Afryce Północnej
Kongres HDYO
FDA przyznaje oznaczenie Fast Track dla programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona

PTC518 to doustny lek, który zmniejsza produkcję zmutowanego białka Huntingtina, które powoduje postęp choroby. Programy z oznaczeniem Fast Track mogą korzystać z wczesnych interakcji z FDA i mogą być [...]