Archiwa

Kronika nieustających poszukiwań: Tworzenie Fundacji

Należę do trzeciego pokolenia rodziny dotkniętej chorobą Huntingtona, ale dopiero w 2024 roku, dzięki niestrudzonym wysiłkom mojego drugiego ojca, F. Cooka, [...]

IROS, Prilenia i International Huntington's Disease Association współpracują nad pierwszym w historii badaniem choroby Huntingtona (HD) w regionie MENA.

Abu Zabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie; 19 czerwca 2024 r.: IROS, kontraktowa organizacja badawcza z siedzibą w Abu Zabi (część grupy M42), nawiązała współpracę z Prilenia Therapeutics, firmą biotechnologiczną na etapie klinicznym, oraz Międzynarodową [...]

uniQure ogłasza pozytywną aktualizację danych okresowych wykazujących spowolnienie progresji choroby w badaniach fazy I/II AMT-130 dla HD

"Jesteśmy bardzo zadowoleni z tych nowych danych wykazujących statystycznie istotne, zależne od dawki spowolnienie postępu choroby Huntingtona i obniżenie NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 miesiącach", [...].

Wave Life Sciences ogłasza pozytywne wyniki badania fazy 1b/2a SELECT-HD, w którym po raz pierwszy wykazano kliniczne działanie obniżające stężenie zmutowanej huntingtyny w chorobie Huntingtona.

Wave Life Sciences ogłosiła dziś pozytywne wyniki SELECT-HD, naszego badania fazy 1b/2a kontrolowanego placebo oceniającego badaną terapię WVE-003. Wyniki te pokazują, że WVE-003 selektywnie obniża toksyczną, zmutowaną huntingtynę (mHTT) [...]

PTC ogłosiła dziś obiecujące 12-miesięczne wyniki badania fazy 2 PIVOT-HD doustnego PTC518  

W 12. miesiącu zmutowana Huntingtyna (mHTT) we krwi została obniżona o 22% i 43% odpowiednio dla dawek 5 mg i 10 mg. Podobny wynik zaobserwowano w płynie mózgowo-rdzeniowym, gdzie [...]

Badanie fazy 2 firmy Sage Therapeutics potwierdza wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze

Na początku tego tygodnia firma Sage Therapeutics ogłosiła wyniki badania SURVEYOR, w którym określono wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze. Za pomocą HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) zmierzono różnicę [...]

Aktualne informacje z Bliskiego Wschodu i Afryki Północnej

Prezydent IHA Svein Olaf Olsen był głównym mówcą na temat choroby Huntingtona podczas Kongresu Chorób Rzadkich na Bliskim Wschodzie w Abu Zabi w zeszłym miesiącu. Mówił o pilnej potrzebie [...]

FDA przyznaje uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation.

Dzisiaj jesteśmy bardzo szczęśliwi w społeczności Huntingtona. Uniqure ogłosiło, że firma otrzymała tytuł Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

Istniejemy: Tanita Allen opowiada o swojej walce o dostęp do testów genetycznych w Stanach Zjednoczonych

W swoim pamiętniku "We Exist" Tanita Allen opowiada o trudnościach, jakie miała z prawidłowym zdiagnozowaniem objawów choroby Huntingtona. Raz po raz stawiano jej błędną diagnozę, ponieważ lekarze odmawiali [...]

Darmowy program psychoterapii online dla osób z HD

Lekarze z Uniwersytetu w Reading (Wielka Brytania) opracowali bezpłatny program psychoterapii online dla osób z chorobą Huntingtona. Jest to część projektu badawczego, który bada, w jaki sposób ludzie [...]