PTC518 to doustny lek, który zmniejsza produkcję zmutowanego białka Huntingtina, które powoduje postęp choroby. Programy z oznaczeniem Fast Track mogą korzystać z wczesnych interakcji z FDA i mogą być
Prilenia, firma biotechnologiczna w fazie klinicznej, koncentrująca się na pilnej misji opracowania nowych środków terapeutycznych w celu spowolnienia postępu chorób neurodegeneracyjnych i zaburzeń neurorozwojowych, złożyła wniosek o dopuszczenie do obrotu w Europie.
Należę do trzeciego pokolenia rodziny dotkniętej chorobą Huntingtona, ale dopiero w 2024 r., dzięki niestrudzonym wysiłkom mojego drugiego ojca, F. Cooka, udało mi się odkryć, że choroba Huntingtona nie jest już chorobą.
Abu Zabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie; 19 czerwca 2024 r.: IROS, kontraktowa organizacja badawcza z siedzibą w Abu Zabi (część grupy M42), nawiązała współpracę z Prilenia Therapeutics, firmą biotechnologiczną na etapie klinicznym, oraz International
"Jesteśmy bardzo zadowoleni z tych nowych danych wykazujących statystycznie istotne, zależne od dawki spowolnienie postępu choroby Huntingtona i obniżenie stężenia NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 miesiącach".
Wave Life Sciences ogłosiła dziś pozytywne wyniki SELECT-HD, naszego badania fazy 1b/2a kontrolowanego placebo oceniającego badaną terapię WVE-003. Wyniki te pokazują, że WVE-003 selektywnie obniża toksyczną, zmutowaną huntingtynę (mHTT)
W 12. miesiącu zmutowana Huntingtyna (mHTT) we krwi została obniżona o 22% i 43% odpowiednio dla dawek 5 mg i 10 mg. Podobny wynik zaobserwowano w płynie mózgowo-rdzeniowym, gdzie
Na początku tego tygodnia firma Sage Therapeutics ogłosiła wyniki badania SURVEYOR, w którym określono wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze. Wykorzystując HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), zmierzono różnicę w poziomie funkcji poznawczych u pacjentów z chorobą Huntingtona.
Prezydent IHA Svein Olaf Olsen był głównym mówcą na temat choroby Huntingtona podczas Kongresu Chorób Rzadkich MENA w Abu Zabi w zeszłym miesiącu. Mówił o pilnej potrzebie
Społeczność Huntingtona jest dziś bardzo szczęśliwa. Firma Uniqure ogłosiła, że otrzymała tytuł Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130" (Oznaczenie dla Badawczej Terapii Genowej AMT-130).
PTC518 to doustny lek, który zmniejsza produkcję zmutowanego białka Huntingtina, które powoduje postęp choroby. Programy z oznaczeniem Fast Track mogą korzystać z wczesnych interakcji z FDA i mogą być
Prilenia, firma biotechnologiczna w fazie klinicznej, koncentrująca się na pilnej misji opracowania nowych środków terapeutycznych w celu spowolnienia postępu chorób neurodegeneracyjnych i zaburzeń neurorozwojowych, złożyła wniosek o dopuszczenie do obrotu w Europie.
Należę do trzeciego pokolenia rodziny dotkniętej chorobą Huntingtona, ale dopiero w 2024 r., dzięki niestrudzonym wysiłkom mojego drugiego ojca, F. Cooka, udało mi się odkryć, że choroba Huntingtona nie jest już chorobą.
Abu Zabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie; 19 czerwca 2024 r.: IROS, kontraktowa organizacja badawcza z siedzibą w Abu Zabi (część grupy M42), nawiązała współpracę z Prilenia Therapeutics, firmą biotechnologiczną na etapie klinicznym, oraz International
"Jesteśmy bardzo zadowoleni z tych nowych danych wykazujących statystycznie istotne, zależne od dawki spowolnienie postępu choroby Huntingtona i obniżenie stężenia NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 miesiącach".
Wave Life Sciences ogłosiła dziś pozytywne wyniki SELECT-HD, naszego badania fazy 1b/2a kontrolowanego placebo oceniającego badaną terapię WVE-003. Wyniki te pokazują, że WVE-003 selektywnie obniża toksyczną, zmutowaną huntingtynę (mHTT)
W 12. miesiącu zmutowana Huntingtyna (mHTT) we krwi została obniżona o 22% i 43% odpowiednio dla dawek 5 mg i 10 mg. Podobny wynik zaobserwowano w płynie mózgowo-rdzeniowym, gdzie
Na początku tego tygodnia firma Sage Therapeutics ogłosiła wyniki badania SURVEYOR, w którym określono wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze. Wykorzystując HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), zmierzono różnicę w poziomie funkcji poznawczych u pacjentów z chorobą Huntingtona.
Prezydent IHA Svein Olaf Olsen był głównym mówcą na temat choroby Huntingtona podczas Kongresu Chorób Rzadkich MENA w Abu Zabi w zeszłym miesiącu. Mówił o pilnej potrzebie
Społeczność Huntingtona jest dziś bardzo szczęśliwa. Firma Uniqure ogłosiła, że otrzymała tytuł Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130" (Oznaczenie dla Badawczej Terapii Genowej AMT-130).
English English 
العربية
Български
简体中文
Čeština
Dansk
Nederlands
Eesti
Suomi
Français
Deutsch
Ελληνικά
Magyar
Bahasa Indonesia
Italiano
日本語
Latviešu valoda
Lietuvių kalba
Polski
Português
Română
Русский
Slovenčina
Slovenščina
Español
Svenska
Türkçe
Українська
