
Firma uniQure ogłasza aktualizację danych dotyczących kohorty niskich dawek w badaniu klinicznym fazy I/II terapii genowej AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona
~ Leczenie było ogólnie dobrze tolerowane, bez istotnych kwestii bezpieczeństwa związanych z AMT-130 u leczonych pacjentów przez rok obserwacji ~ ~ Średnia redukcja zmutowanego HTT o 53,8%








