~ Tratamento geralmente bem tolerado sem problemas significativos de segurança relacionados com o AMT-130 em pacientes tratados durante um ano de seguimento ~

~ Uma redução média de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observada no fluido espinal cerebral (LCR) aos 12 meses em pacientes avaliados tratados com AMT-130 ~

~ Cadeia ligeira de neurofilamento (NfL) no LCR próximo da linha de base aos 12 meses em doentes tratados com AMT-130 ~

~ Dados biomarcadores e clínicos incluindo acompanhamento de 24 meses na coorte americana de baixa dose e acompanhamento de 12 meses na coorte americana de alta dose esperada na primeira metade de 2023 ~

~ Conferência telefónica e webcast do investidor hoje às 8:30 ET ~

LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM, 23 de Junho de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia genética que promove terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje dados de segurança e biomarcadores de 10 pacientes inscritos na coorte de baixas doses do ensaio clínico em curso da Fase I/II do AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington. Seis dos 10 pacientes inscritos receberam AMT-130, e quatro pacientes receberam um procedimento cirúrgico de imitação neste ensaio clínico aleatório e cego que está a ser realizado nos Estados Unidos.

"Estamos encorajados com esta actualização de 12 meses sobre os pacientes inscritos na coorte de baixas doses", declarou Ricardo Dolmetsch, Ph.D., presidente de investigação e desenvolvimento da uniQure. "Até agora, no ensaio clínico, o AMT-130 tem sido bem tolerado, não se tendo registado eventos adversos graves relacionados com a terapia genética e os níveis de NfL a aproximarem-se da linha de base. Temos também o prazer de observar tendências que sugerem o envolvimento de alvos que são apoiados pela redução da proteína mHTT em pacientes avaliáveis que recebem AMT-130. Esperamos ansiosamente apresentar dados clínicos adicionais, incluindo resultados funcionais, sobre todos os pacientes deste importante estudo no próximo ano".

Observações de um ano sobre a Cohort de baixa dose de AMT-130

Os 10 pacientes inscritos na coorte de baixa dose foram todos clinicamente diagnosticados com a doença de Huntington em fase inicial com CAG que se repete entre 40-44, pontuação de capacidade funcional total de 10-13, e pontuação motora total de 7-23. Quatro pacientes eram do sexo masculino e seis do feminino com idades compreendidas entre os 34-58 anos. A demografia dos seis pacientes tratados era geralmente consistente com a dos quatro pacientes de controlo.

Dez pacientes foram avaliados para medições de NfL. Quatro pacientes tratados e três pacientes de controlo foram avaliados para a proteína mHTT nas medições do LCR. Os restantes dois pacientes tratados e um paciente de controlo não tinham um valor de base do LCR mHTT mensurável.

As principais observações aos 12 meses de seguimento da coorte americana de baixa dose incluem:

  • AMT-130 foi geralmente bem tolerada em doentes tratados na dose mais baixa de 6×1012 genomas vectoriais.
    • Não foram relatados acontecimentos adversos graves relacionados com o AMT-130 nestes doentes. Dois acontecimentos adversos graves não relacionados com a AMT-130 ocorreram: uma trombose de veia profunda no cotovelo num paciente que foi resolvida com anticoagulantes e um delírio pós-operatório transitório num segundo paciente que foi resolvido através de cuidados de apoio.
    • Não foram notificadas reacções adversas de drogas ou reacções adversas graves inesperadas.
    • A ressonância magnética estrutural não revelou quaisquer resultados de segurança clinicamente significativos em pacientes tratados com um ano de seguimento.
  • As medidas do LCR NfL, um biomarcador chave dos danos neuronais, aumentaram como esperado após o procedimento cirúrgico AMT-130 e aproximaram-se da linha de base aos 12 meses.
    • Dois dos seis pacientes tratados estavam na linha de base ou abaixo dela aos 12 meses, com um paciente adicional abaixo da linha de base aos 15 e 18 meses.
    • Nos seis pacientes tratados, o aumento do LCR NfL médio atingiu o seu pico um mês após o procedimento cirúrgico. Posteriormente, o LCR NfL médio diminuiu e aos 12 meses mostrou um aumento de 8% em comparação com a linha de base (intervalo 46% aumento para 14% diminuição).
    • Nos quatro pacientes de controlo, o LCR NfL médio manteve-se estável ou diminuiu ligeiramente ao longo de 12 meses (intervalo 1% aumenta para 35% diminui).
  • As medições da proteína mHTT no LCR de pacientes tratados avaliáveis mostraram diminuições em comparação com a linha de base ao longo de 12 meses.
    • Nos quatro pacientes tratados com dados avaliáveis, os níveis médios de MHTT do LCR diminuíram em comparação com a linha de base em todos os timepoints disponíveis. Aos 12 meses após o tratamento, o TMRS médio do LCR mHTT diminuiu 53,8% em comparação com a linha de base (intervalo 44% diminuiu para 71% diminuiu).
    • Nos três pacientes de controlo com dados avaliáveis, o LCR mHTT médio mostrou um aumento em relação à linha de base a um, três, seis e nove meses, e diminuiu 16,8% em relação à linha de base a 12 meses (intervalo 35% aumento para 47% diminuição).

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Todos os 26 pacientes foram inscritos no ensaio clínico dos EUA, incluindo os 10 pacientes da coorte de dose baixa e os 16 pacientes da coorte de dose alta. No ensaio europeu com rótulo aberto, todos os 6 pacientes da coorte de baixas doses e 4 dos 9 pacientes da coorte de altas doses receberam AMT-130.

"Fizemos excelentes progressos na nossa investigação clínica do AMT-130 e temos agora um total de 36 pacientes inscritos nos nossos dois estudos clínicos de Fase I/II nos EUA e na Europa", declarou Matt Kapusta, director executivo da uniQure. "A inscrição na coorte de alta dose do nosso estudo europeu com rótulo aberto está bem encaminhada e espera-se que esteja concluída até ao final deste ano. Esperamos continuar a colaborar com a comunidade da doença de Huntington para fazer avançar o AMT-130 como tratamento potencial para aqueles que vivem com a doença de Huntington".

Teleconferência de Investidores e Informação de Webcast

A direcção da uniQure irá organizar uma conferência telefónica e um webcast para investidores hoje, quinta-feira, 23 de Junho de 2022, às 8:30 ET. O acesso à conferência telefónica pode ser feito marcando (833) 962-1472 para chamadas nacionais e (442) 268-1254 para chamadas internacionais. A identificação da chamada em conferência é 3873647. Favor especificar ao operador que gostaria de aderir à "chamada em conferência uniQure". Se estiver a juntar-se à chamada em conferência, por favor marque 15 minutos antes da hora de início. O webcast da chamada em conferência também pode ser acedido através do Secção de investidores e sala de imprensa do sítio web da uniQure. Após o webcast ao vivo, uma repetição da chamada será arquivada durante várias semanas.

Sobre a Fase I/II do Programa Clínico da AMT-130

O ensaio clínico de Fase I/II de AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington nos EUA está a explorar os sinais de segurança, tolerabilidade e eficácia em 26 doentes totais com doença de Huntington manifestada precocemente divididos em 10 doentes, de baixa dose, seguidos de 16 doentes, de alta dose; os doentes são aleatorizados para tratamento com AMT-130 ou para uma cirurgia de imitação (simulacro). O ensaio multicêntrico consiste num período de estudo central cego de 12 meses, seguido de um seguimento cego a longo prazo durante cinco anos. Um total de 16 pacientes no ensaio clínico receberão uma única administração de AMT-130 através de ressonância magnética guiada por um sistema neurocirúrgico estereotáxico de alta convecção directamente no striatum (caudato e putamen). Detalhes adicionais estão disponíveis em www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

A uniQure planeia também iniciar um terceiro coorte no ensaio clínico em curso nos EUA da Fase I/II que irá explorar o uso de sistemas alternativos de navegação estereotáxica para simplificar a colocação de cateteres para infusões de AMT-130. Isto será explorado em duas etapas e incluirá até 18 pacientes aleatorizados adicionais que receberão a dose mais elevada de 6×1013 vg. uniQure espera completar a inscrição de pacientes nesta terceira coorte até ao final de 2023.

O estudo europeu, de fase aberta Ib/II do AMT-130 irá inscrever 15 doentes com a doença de Huntington manifestada precocemente em duas coortes de dose. A coorte de baixa dose de seis pacientes completou o registo em Março de 2022. Juntamente com o estudo americano, o estudo europeu pretende estabelecer a segurança, a prova de conceito, e a dose óptima de AMT-130 para avançar para o desenvolvimento da Fase III ou para um estudo de confirmação, caso seja viável uma via de registo acelerado. 

AMT-130 é o primeiro programa clínico da uniQure centrado no sistema nervoso central (SNC) incorporando a sua miQURE proprietária® plataforma.

Sobre a doença de Huntington

A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa rara, herdada, que leva a sintomas motores, incluindo a coréia, e a anomalias comportamentais e declínio cognitivo que resultam numa deterioração física e mental progressiva. A doença é uma condição autossómica dominante com uma expansão recorrente do CAG causador da doença no primeiro exão do gene Huntington que leva à produção e agregação de proteínas anormais no cérebro. Apesar da etiologia clara da doença de Huntington, não existem actualmente terapias aprovadas para atrasar o início ou retardar a progressão da doença.

Sobre a uniQure

A uniQure está a cumprir a promessa da terapia genética - tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. Estamos a aproveitar a nossa plataforma tecnológica modular e validada para fazer avançar rapidamente uma oleoduto de terapias genéticas proprietárias para tratar pacientes com hemofilia B, doença de Huntington, epilepsia do lobo temporal refractário, doença de Fabry, e outras doenças. www.uniQure.com

uniQure Declarações Prospectivas
Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas. Todas as declarações que não sejam declarações de factos históricos são declarações prospectivas, que são frequentemente indicadas por termos tais como "antecipar", "acreditar", "poderia", "estimar", "esperar", "objectivo", "pretender", "aguardar", "pode", "planear", "potencial", "prever", "projecto", "deveria", "irá", "faria" e expressões semelhantes. As declarações prospectivas baseiam-se nas crenças e pressupostos da direcção e em informações disponíveis à direcção apenas a partir da data do presente comunicado de imprensa. Estas declarações prospectivas incluem, mas não se limitam a, se seremos capazes de avaliar dados sobre um maior número de pacientes ou durante um período mais longo durante o estudo em curso; se os dados completos de segurança e eficácia do ensaio clínico de Fase I/II estarão disponíveis para os coortes 1 e 2 na primeira metade de 2023 ou nunca; se 16 pacientes ou quaisquer pacientes no ensaio clínico receberão uma dose mais elevada de administração de AMT-130; se iniciaremos um terceiro coorte na U em curso.S. Fase I/II de ensaio clínico na segunda metade de 2022 ou nunca; se o estudo europeu estabelecerá segurança, prova de conceito, ou a dose óptima de AMT-130 para avançar para o desenvolvimento da Fase III ou para um estudo de confirmação ou para qualquer fim; e se será exequível ou disponível uma via de registo acelerado. Os nossos resultados reais podem diferir materialmente dos previstos nestas declarações prospectivas por muitas razões, incluindo, sem limitação, os riscos associados ao impacto da pandemia COVID-19 em curso na nossa Empresa e no sistema mais vasto de economia e cuidados de saúde, nas nossas actividades de desenvolvimento clínico, nos resultados clínicos e nos acordos de colaboração dos nossos colaboradores, reorganizações empresariais e mudanças estratégicas, supervisão regulamentar, comercialização de produtos e reclamações de propriedade intelectual, bem como os riscos, incertezas e outros factores descritos sob o título "Factores de Risco" nos registos periódicos de títulos da uniQure, incluindo o seu Relatório Anual no Formulário 10-K arquivado a 25 de Fevereiro de 2022 e o Relatório Trimestral no Formulário 10-Q arquivado a 2 de Maio de 2022. Dados estes riscos, incertezas, e outros factores, não deve depositar confiança indevida nestas declarações prospectivas, e não assumimos qualquer obrigação de actualizar estas declarações prospectivas, mesmo que novas informações se tornem disponíveis no futuro. 


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