uniQure anunciou que estão a retomar a inscrição do paciente ao nível de dose mais alta no ensaio AMT-130

Uma mensagem da uniQure para a Comunidade da Doença de Huntington

Caros Membros da Comunidade da Doença de Huntington,

Esta manhã, a uniQure emitiu um comunicado de imprensa que incluía uma actualização sobre o nosso ensaio clínico de
AMT-130 (o nome do medicamento em estudo) para a Doença de Huntington (HD.) Após uma breve pausa
anunciou no passado mês de Agosto a inscrição de doentes ao nível de doses mais elevadas na fase europeia
I/II ensaio clínico de AMT-130, o Data Safety Monitoring Board (DSMB) do ensaio tem
recomendou que a inscrição dos pacientes fosse retomada com esta dose mais elevada. Isto significa que a
grupo independente de médicos especialistas em HD analisou toda a informação disponível para eles
e considerou o risco-benefício da AMT-130 digno de ser prosseguido.

As partes europeia e norte-americana deste programa clínico são concebidas para avaliar a segurança e
tolerabilidade do AMT-130, além de ajudar a determinar a dose ideal (quanto da
é necessário) para avançar para um ensaio clínico em fase avançada. O estudo também servirá como um
avaliação da capacidade da AMT-130 de baixar a proteína da caça e qualquer efeito relacionado que isto possa
têm sobre a doença.

No Verão passado, a uniQure foi alertada para algumas reacções severas inesperadas pouco depois
a administração de AMT-130 no grupo de dose mais alta no ensaio. Nessa altura, o DSMB reuniu-se
e decidiu parar a inscrição no grupo de doses mais elevadas para investigar os eventos de segurança e
determinar quaisquer medidas de atenuação. Após uma investigação exaustiva, o DSMB está a levantar a pausa como
acima referido. Mais detalhes podem ser encontrados no comunicado de imprensa da uniQure emitido esta manhã. É o seguinte
importante notar que todos os eventos de segurança inesperados nos três pacientes foram totalmente resolvidos.

Gostaríamos de estender a nossa mais profunda gratidão aos pacientes, famílias e locais clínicos que têm
juntou-se a nós na nossa viagem para investigar o AMT-130 como um possível tratamento para o HD. Sem o seu
participação, a nossa missão de proporcionar terapias transformadoras não seria possível. Procuramos
para continuar o trabalho com a comunidade HD e continuará a partilhar actualizações sobre
o programa clínico AMT-130.

Sinceramente,

Daniel Leonard
Director Sénior da Global Patient Advocacy, uniQure

Ver o documento aqui.