Prilenia Atinge Última Visita do Doente na Fase 3 Estudo Clínico PROOF-HD para a Doença de Huntington

PROOF-HD é o único estudo em fase tardia da doença de Huntington que visa a progressão clínica; resultados de topline esperados no início do segundo trimestre de 2023

NAARDEN, Países Baixos e WALTHAM, Mass., 28 de Março de 2023 – Prilenia Therapeutics B.V.A PROOF-HD, uma empresa de biotecnologia em fase clínica centrada na missão urgente de desenvolver uma nova terapêutica para retardar a progressão de doenças neurodegenerativas e perturbações do desenvolvimento neurológico, anunciou hoje que o último participante no PROOF-HD, um estudo global de Fase 3 da doença de Huntington (HD), completou a última visita planeada do período de tratamento cego, marcando a conclusão do estudo principal. Quase todos os doentes (98%) que foram elegíveis foram eleitos para continuar na extensão do PROOF-HD em curso. Os resultados do estudo PROOF-HD são esperados no início do segundo trimestre de 2023.

O estudo PROOF-HD foi realizado com a Grupo de Estudo Huntington (HSG), um líder mundial em investigação clínica para HD e valiosa colaboradora para a Prilenia.

"Há uma necessidade urgente de tratamentos que possam alterar o curso da DH e trazer esperança aos indivíduos e famílias atingidos pela doença", disse o Dr. Michael R. Hayden, CEO e Fundador da Prilenia. "A nossa equipa está a trabalhar diligentemente para trazer resultados concretos para a comunidade o mais rapidamente possível. Agradecemos ao Grupo de Estudo Huntington e aos seus parceiros, investigadores de estudo, e mais importante ainda aos participantes e suas famílias, pela sua contribuição para esta importante investigação". 

PROOF-HD é um estudo de Fase 3, aleatório, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança e eficácia da pridopidina (45 mg duas vezes por dia durante 65 a 78 semanas), um agonista de investigação oral, altamente selectivo e potente receptor sigma-1 (S1R), em indivíduos com HD. O objectivo do estudo é avaliar a capacidade da pridopidina para preservar a capacidade funcional dos indivíduos que vivem com a DH, com um ponto final primário de uma mudança em relação à linha de base na pontuação Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) com 65 semanas. O ensaio inscreveu 499 indivíduos e foi realizado nos EUA, Canadá, Áustria, República Checa, França, Alemanha, Itália, Holanda, Polónia, Espanha e Reino Unido. O estudo foi concluído a tempo e como planeado.

Sobre a Pridopidina

Pridopidina (45 mg duas vezes por dia) é um agonista de investigação S1R oral, altamente selectivo e potente, que tem demonstrado um perfil de segurança e tolerabilidade semelhante ao placebo em estudos clínicos até à data. A proteína S1R é altamente expressa no cérebro e na medula espinal, onde regula vários processos chave que são comummente prejudicados em várias doenças neurodegenerativas. A activação da S1R pela pridopidina estimula múltiplas vias celulares, incluindo a autofagia, o transporte axonal, a produção de energia mitocondrial, e a homeostase do cálcio que são essenciais para a função neuronal e sobrevivência e podem levar a efeitos neuroprotectores.

A Prilenia detém a designação de Medicamento Órfão para a pridopidina em HD e ALS nos EUA e UE. Além disso, a pridopidina recebeu a designação Fast Track pela U.S. Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento da DH.

Sobre a Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Fundado em 1993 em Rochester, NY, o Huntington Study Group (HSG) é uma organização sem fins lucrativos composta pela primeira e maior rede mundial de colaboração de mais de 800 especialistas na doença de Huntington em mais de 130 sítios de investigação credenciados pelo HSG em todo o mundo. A HSG Clinical Research, Inc., uma subsidiária integral da HSG, é uma organização de investigação clínica de serviço completo especializada na realização de ensaios HD. A HSG oferece também serviços educacionais para profissionais de saúde e prestadores de cuidados sobre o tratamento de pacientes com DH. Para mais informações, visite www.huntingtonstudygroup.org.

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Contacto Prilenia
Kristina Coppola
Chefe de Comunicação Empresarial
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