A PRILENIA ANUNCIA OS RESULTADOS DO ESTUDO PROOF-HD: RESULTADOS PROMETEDORES, MAS MISTOS!

Hoje, 25 de Abril, a Prilenia anunciou os resultados da PROOF-HD ensaio clínico para a doença de Huntington. Alguns dos participantes mostraram benefícios significativos com o medicamento Pridopidina, enquanto outros não tiveram qualquer benefício. 

Isto é promissor porque, pela primeira vez, temos um medicamento que demonstra efeitos na progressão da doença e nos sintomas cognitivos e motores. - É um óptimo passo em frente", afirma Astri Arnesen, Presidente da EHA. -No entanto, o facto de nem todos os participantes que receberam o tratamento terem tido o efeito positivo é também, de certa forma, decepcionante.

Quais são as principais mensagens dos resultados do estudo Prilenia?

"Estamos a avançar na direcção certa", afirma o Presidente do Associação Internacional de HuntingtonSvein Olaf Olsen. Os resultados do estudo Prilenia sugerem que a sua abordagem terapêutica é segura e que tem benefícios em medidas clínicas importantes, como os sintomas motores e cognitivos da DH.

No entanto, é importante notar que o estudo demonstrou que não se obtém a melhoria/efeito desejado da Pridopidina nos sintomas da DH se a misturarmos com outros medicamentos, como os neurolépticos. "Mas também é preciso ter em conta que a Pridopidina não é um medicamento concebido para combater todas as consequências que a doença de Huntington acarreta", afirma Svein Olaf Olsen.

Além disso, o ensaio do Prilenia não atingiu o seu parâmetro de avaliação primário, que foi uma melhoria na capacidade funcional medida pela Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington - Capacidade Funcional Total, e também não atingiu um parâmetro de avaliação secundário chave, que foi uma melhoria na Escala Composta Unificada de Avaliação da Doença de Huntington. A empresa sugere que a falta de um efeito significativo nestes parâmetros pode estar relacionada com os outros medicamentos tomados pelos participantes no ensaio.

Num comunicado de imprensa de 25 de Abril, a Prilenia informa:

• As análises pré-especificadas no PROOF-HD, excluindo os doentes que tomam neurolépticos e medicamentos para a coreia, mostraram benefícios clinicamente significativos e nominalmente significativos e melhorias a partir da linha de base da pridopidina em comparação com o placebo nas medidas de progressão da doença, resultados motores e cognitivos.
• O Q-Motor, uma medida objectiva da função motora, mostrou efeitos benéficos robustos para os participantes tratados com pridopidina no PROOF-HD em vários momentos.
• Tanto no ensaio PROOF-HD como no ensaio HEALEY ALS Platform, a pridopidina foi bem tolerada, sem acontecimentos adversos graves relacionados com o tratamento.
• No entanto, o parâmetro de avaliação primário do PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) e o parâmetro de avaliação secundário principal (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) não atingiram significância estatística, com o efeito mascarado por medicamentos concomitantes.
• A empresa está empenhada em fazer avançar a pridopidina na doença de Huntington e na esclerose lateral amiotrófica (ELA).

O que é que isto significa para a comunidade da DH? Será que vamos ter um medicamento no mercado?

"É demasiado cedo para tirar uma conclusão final", afirma Svein Olaf Olsen. "A DH é uma doença complexa, com características múltiplas e impactantes. O facto de a Pridopidina não ter revelado melhorias em todas as frentes significa que a empresa não está certamente totalmente satisfeita com o resultado. Mas talvez as expectativas fossem um pouco elevadas. Portanto, não vamos ter um medicamento que resolva todos os sintomas da DH ou que seja capaz de parar a doença, mas podemos ter um medicamento que pode ajudar, por exemplo, a aliviar algumas das alterações cognitivas ou motoras associadas à doença. E isto são boas notícias", afirma Olsen.

"Isto é semelhante à procura de tratamento para o cancro, uma vez que ainda não existe um comprimido que ajude todos os tipos de cancro. Mas estamos a desenvolver novos medicamentos terapêuticos para a DH. Estamos a caminho", acrescenta Olsen.

Está desiludido? 

"Não, de todo. Estava à espera de algo mais. Eu, como todos os meus amigos, esperava "O corte final!" "A solução final". Estou convencido de que um dia teremos um comprimido ou uma injecção para curar a DH, mas talvez no início o tratamento da DH seja mais como uma mistura de diferentes medicamentos e teremos medicamentos que não são adequados para todos. O ponto mais importante do comunicado de imprensa da Prilenia é o facto de termos um medicamento que pode ser útil. E, com certeza, a empresa continuará a trabalhar arduamente para colocar o medicamento no mercado", conclui Svein Olaf Olsen.