PTC Therapeutics partilha dados provisórios positivos do ensaio clínico PIVOT-HD em doentes com doença de Huntington

21 de junho de 2023

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- Dose - redução dependente dos níveis de proteína Huntingtina (HTT) no sangue às 12 semanas –
- Perfil de tolerabilidade favorável, sem acontecimentos adversos graves relacionados com o tratamento ou Picos de NfL – 

- Teleconferência e webcast a realizar 21 de junho^de às 8:00 EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 de junho de 2023 /PRNewswire/ - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) compartilhou hoje dados provisórios da parte de 12 semanas do estudo PIVOT-HD Fase 2 do PTC518 em pacientes com doença de Huntington (HD). O estudo demonstrou uma redução dependente da dose dos níveis de proteína Huntingtin (HTT) nas células do sangue periférico, atingindo uma redução média de 30% nos níveis de HTT mutante na dose de 10mg. Além disso, a exposição do PTC518 no líquido cefalorraquidiano (LCR) foi consistente ou superior aos níveis de fármaco não ligado ao plasma.

O tratamento com PTC518 também demonstrou ser bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados com o tratamento, sem relatos de neuropatia periférica ou toxicidades limitadoras da dose. Além disso, não se registaram picos de proteína de cadeia leve de neurofilamento (NfL) no LCR relacionados com o tratamento, com uma tendência geral para a redução dos níveis de NfL no LCR após 12 semanas de tratamento com PTC518.

"Estamos muito satisfeitos com os dados encorajadores da análise provisória do PIVOT-HD, que demonstram uma redução da HTT dependente da dose, uma exposição desejada no LCR e um perfil de tolerabilidade favorável sem evidência de acontecimentos adversos graves relacionados com o tratamento ou picos de NfL no LCR", afirmou o Dr. Matthew Klein, Diretor Executivo da PTC Therapeutics, Inc.

O PIVOT-HD é um estudo global, controlado por placebo, e consiste em duas partes: uma fase inicial de 12 semanas, controlada por placebo, centrada na farmacologia e no efeito farmacodinâmico do PTC518, seguida de uma parte de 9 meses, controlada por placebo. O estudo incluirá inicialmente dois níveis de dose, 5 miligramas e 10 miligramas, com a possibilidade de incluir um terceiro nível de dose de até 20 miligramas.

Teleconferência e Webcast de hoje 
A PTC realizará uma teleconferência às 8:00 EDT de hoje para discutir esta notícia. Para aceder à chamada por telefone, por favor clique aqui para se registar e ser-lhe-ão fornecidos os detalhes da ligação. Para evitar atrasos, recomendamos que os participantes liguem para a teleconferência 15 minutos antes do início da mesma. A teleconferência por webcast pode ser acedida na secção Investidor do sítio Web da PTC em https://ir.ptcbio.com/events-presentations. A repetição da chamada estará disponível aproximadamente duas horas após a conclusão da chamada e será arquivada no sítio Web da empresa durante 30 dias após a chamada.

Sobre o PTC518
A PTC está a desenvolver um potencial tratamento para a doença de Huntington com base na nossa tecnologia de plataforma de splicing. O PTC518, uma pequena molécula que pode ser tomada por via oral, reduz a produção da proteína Huntingtin mutada que leva à lesão e morte do neurónio, o que resulta na progressão da doença. A pequena molécula biodisponível por via oral penetra na barreira hemato-encefálica, é selectiva, titulável e não sofre efluxo - que são propriedades-chave de diferenciação.

Sobre a doença de Huntington
A doença de Huntington (DH) é uma doença genética rara, hereditária, do sistema nervoso central.¹ É causada por um gene defeituoso. Este gene produz uma proteína, chamada Huntingtin, que está envolvida no funcionamento das células nervosas do cérebro (neurónios). Quando o gene é defeituoso, produz uma proteína Huntingtin anormal (ou mutada) que é tóxica e causa danos e morte dos neurónios.² A DH apresenta-se normalmente em pessoas que estão na casa dos 30 ou 40 anos. Os sintomas podem surgir mais cedo na vida, o que se designa por DH juvenil.^2,3 Existem também casos de DH infantil, quando os sintomas se desenvolvem em crianças com menos de 10 anos de idade.² Embora os sintomas variem de pessoa para pessoa, a doença afecta principalmente o cérebro e resulta em movimentos anormais, dificuldades na fala, na deglutição e na marcha, bem como numa série de outros sintomas, incluindo sintomas comportamentais, cognitivos e motores. ^4,5 Embora existam terapias aprovadas para sintomas específicos da doença, atualmente, não existe cura para a DH e não existem medicamentos aprovados que atrasem o aparecimento ou retardem a progressão da doença.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global centrada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a doentes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento num pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é proporcionar o acesso aos melhores tratamentos da sua classe a doentes que têm poucas ou nenhumas opções de tratamento. A estratégia da PTC consiste em tirar partido da sua sólida experiência científica e clínica e da sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos doentes. A PTC acredita que isto lhe permite maximizar o valor para todos os seus accionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

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Declaração prospetiva
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Os resultados, desempenho ou realizações efectivos da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que faz em resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo os relacionados com: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para os produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da indústria, mercado, condições económicas, políticas ou regulamentares; alterações na legislação, regulamentos, taxas e políticas fiscais e outras; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; a suficiência dos recursos de caixa da PTC e a sua capacidade de obter financiamento adequado no futuro para as suas despesas operacionais e despesas de capital previsíveis e imprevisíveis; e os factores discutidos na secção "Factores de Risco" do mais recente Relatório Anual da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer actualizações a estes factores de risco apresentadas periodicamente noutros documentos da PTC junto da SEC. Recomenda-se que considere cuidadosamente todos esses factores.

Tal como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulamentar e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receba ou mantenha a aprovação regulamentar em qualquer território, ou que seja comercialmente bem sucedido. 

As declarações prospectivas aqui contidas representam as opiniões da PTC apenas à data deste comunicado de imprensa e a PTC não se compromete nem planeia atualizar ou rever quaisquer declarações prospectivas para refletir os resultados reais ou alterações nos planos, perspectivas, pressupostos, estimativas ou projecções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado de imprensa, exceto nos casos em que tal seja exigido por lei. 

Referências:

1. Organização Mundial de Saúde, 2020. 8A01.10 Doença de Huntington. Disponível em: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Acedido em outubro de 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.