A descoberta representa uma nova esperança para os doentes de DH

Cientistas do Instituto Weizmann, em Israel, publicaram os resultados de um estudo em animais que é extremamente promissor para o tratamento da doença de Huntington. Descobriram que duas pequenas moléculas, denominadas SPI-24 e SPI-77, podem reduzir eficazmente a expressão da huntingtina mutante no cérebro, deixando inalterada a expressão do gene normal. Estes compostos atravessam a barreira hemato-encefálica, o que os torna adequados para administração direta no cérebro através de administração oral ou injeção subcutânea. 

Num modelo de rato, a administração de SPI-24 e SPI-77 resultou em melhoria das funções motoras e emocionais, bem como um atraso na progressão da doença. É importante salientar que a utilização a longo prazo não revelou efeitos secundários adversos ou alterações globais na expressão genética. 

Ao anunciar os resultados, a Professora Rivka Dikstein, do Instituto Weizmann, afirmou: "Estes resultados sugerem que as SPI são superiores a outras abordagens de redução da Htt em termos de seletividade do alelo mutante, métodos de administração (sem cirurgia) e custo". Svein Olaf Olsen, Presidente do IHA, congratulou-se com os resultados, afirmando: "São, de facto, excelentes notícias. Embora ainda seja cedo, estas descobertas são tremendamente importantes e darão uma enorme esperança às famílias com DH".   

Ligação para o comunicado de imprensa: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Ligação ao artigo de investigação: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y