A FDA concede à uniQure a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu o prémio Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"A designação da terapia genética experimental AMT-130 na doença de Huntington é mais do que prometedora", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" da RMAT baseia-se em três critérios. O terceiro critério é o que observamos na família Huntington, nomeadamente que os resultados obtidos até agora no ensaio devem ser promissores. Sabemos que o anúncio e a decisão da FDA se baseiam em 29 pessoas que participaram num ensaio clínico em que o doente foi injetado diretamente no cérebro e na área que a doença de Huntington "devasta" no início do desenvolvimento da doença. Tivemos muitos contratempos ao longo dos anos. 

"Esperemos que o anúncio da uniQure seja o início de uma boa reação por parte da indústria farmacêutica. De facto, merecemo-lo", afirma Svein.

Ao fazer o anúncio, Daniel Leonard, Diretor Sénior de Defesa Global dos Doentes da uniQure, afirmou: "Estamos ansiosos por continuar a nossa parceria com a comunidade da DH para fazer avançar o programa AMT-130 o mais rapidamente possível!"

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