No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Um resultado semelhante foi observado no líquido cefalorraquidiano, onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou num abrandamento notável da progressão dos sintomas motores no mês 12, tal como avaliado pelo Total Motor Score (2,0 pontos de agravamento para 5 mg e 1,3 pontos de agravamento para 10 mg vs. 4,9 pontos de agravamento para o placebo).
O Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen, afirma: "Estas são notícias muito interessantes! É ótimo ver resultados desta magnitude, e mais ainda porque o PTC518 é um medicamento oral fácil de administrar e com uma tolerabilidade favorável. Parabéns e obrigado à PTC Therapeutics pelo trabalho que estão a fazer. Aguardamos com expetativa o seu estudo de eficácia de Fase 3. Não pode ser suficientemente rápido".
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