Wave Life Sciences anuncia resultados positivos do ensaio de fase 1b/2a SELECT-HD com a primeira demonstração clínica da redução da huntingtina mutante selectiva por alelo na doença de Huntington

Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a controlado por placebo que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a proteína huntingtina mutante tóxica (mHTT) e preserva a proteína huntingtina saudável e de tipo selvagem (wtHTT) em indivíduos com doença de Huntington.

Resultados do ensaio
Na análise, foram comparados os participantes tratados com três doses intratecais de 30 mg de WVE-003
a cada 8 semanas em relação aos participantes que receberam placebo e observaram o seguinte:

• Redução significativa e duradoura do mHTT até 46%.
• Preservação de um tecido saudável, wtHTT.
• O WVE-003 foi geralmente seguro e bem tolerado.
• Correlação estatisticamente significativa da redução da mHTT com o abrandamento da perda de caudado, que
  é um biomarcador de imagem que é preditivo de resultados clínicos.
• Embora este estudo não tenha sido desenvolvido para resultados clínicos, o abrandamento do declínio foi
  observada para o Total Motor Score (TMS).

O que é que acontece a seguir?
Com base no êxito do estudo SELECT-HD, as próximas etapas do WVE-003 serão informadas por reuniões
com as entidades reguladoras para discutir a via de desenvolvimento do WVE-003, que incluirá um potencial para
aprovação acelerada, bem como um estudo de extensão de rótulo aberto (OLE) para o SELECT-HD.

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