A uniQure anuncia dados provisórios positivos que demonstram o abrandamento da progressão da doença nos ensaios de fase I/II do AMT-130 para a DH

"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo, dependente da dose, da progressão da doença de Huntington e uma redução do NfL no LCR aos 24 meses", declarou Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da uniQure. "Acreditamos que este é o primeiro ensaio clínico de qualquer medicamento experimental para a doença de Huntington a mostrar evidências de um potencial benefício clínico a longo prazo e redução de um marcador chave de neurodegeneração. Para além disso, dada a administração única do AMT-130, estamos numa posição única para continuar a acumular resultados a longo prazo nos doentes dos estudos de Fase I/II para apoiar o benefício terapêutico emergente. Esperamos realizar uma reunião RMAT inicial e multidisciplinar com a FDA no final deste ano para discutir o potencial de desenvolvimento clínico acelerado do AMT-130".

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