A FDA concede a designação de via rápida ao programa PTC518 para a doença de Huntington

O PTC518 é um medicamento oral que reduz a produção da proteína Huntingtin mutada que causa a progressão da doença. Os programas com a designação Fast Track podem beneficiar de interações precoces com a FDA e podem ser elegíveis para revisão prioritária e aprovação acelerada. Isto segue-se à divulgação de dados provisórios de 12 meses do estudo de Fase 2 da PTC, que mostrou que os participantes que receberam PTC518 tiveram uma redução dependente da dose até 43% da proteína Huntingtin mutante no sangue. 

 "A concessão da designação Fast Track ao programa PTC518 apoia ainda mais o potencial do PTC518 para fornecer uma terapia modificadora da doença aos pacientes com doença de Huntington", disse Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. 

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