LoQus23 Therapeutics anuncia um financiamento de 35 milhões de libras para fazer avançar um novo medicamento destinado a inibir a expansão somática na doença de Huntington

• Financiamento liderado pela empresa líder de capital de risco no sector das ciências da vida Forbion, com a participação dos investidores existentes SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) e Novartis Venture Fund (NVF)
• O programa principal que visa o MutSβ deverá entrar na clínica em 2026, oferecendo uma terapia potencialmente modificadora da doença de Huntington
• O sócio geral da Forbion, Rogier Rooswinkel, entra para o Conselho de Administração

Cambridge, Reino Unido, 2 de outubro de 2024 - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), uma empresa privada de biotecnologia que investiga fármacos de pequenas moléculas que podem travar a instabilidade do ADN e abrandar a neurodegeneração na doença de Huntington, na distrofia miotónica de tipo 1 e em doenças semelhantes de expansão de repetições triplas, anuncia hoje o fecho com êxito do seu financiamento de Série A no valor de 35 milhões de libras (cerca de 4,43 milhões de euros). A ronda de financiamento foi liderada pela Forbion, juntamente com os investidores existentes SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) e Novartis Venture Fund (NVF). O sócio geral da Forbion, Rogier Rooswinkel, juntar-se-á ao Conselho de Administração da LoQus23.

LoQus23 foi fundada em 2019 por Empreendedores em Residência na DDF Dr. David Reynolds, Dra. Caroline Benn e Dra. Ruth McKernan CBE, FMedSci e semeada pelo Fundo de Descoberta de Demência da SV. Recebeu financiamento inicial adicional da NVF em 2021. Desde então, a empresa estabeleceu uma plataforma de ensaios e uma série de pequenas moléculas de inibidores MutSα e MutSβ que são terapeuticamente relevantes em até 30 doenças de repetição tripla, incluindo a doença de Huntington.

Os ramos de Reparação de Desajustes (MMR) do sistema de Reparação de Danos no ADN (DDR) reparam inserções, deleções e erros de incorporação do ADN durante a transcrição e/ou replicação celular, com duas vias principais dependentes do tamanho do desajuste - MutSα para pequenos desajustes e MutSβ para laços de inserção/deleção maiores.

A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa autossómica dominante para a qual não existe atualmente qualquer tratamento modificador da doença e que conta com 30 000 doentes só nos EUA. Ao visar a expansão somática, a LoQus23 espera retardar ou mesmo parar o aparecimento e a progressão da doença de Huntington, um conceito apoiado por estudos genéticos e recentemente reforçado por modelos pré-clínicos.

As receitas do financiamento da Série A serão utilizadas principalmente para apoiar o desenvolvimento pré-clínico e os estudos clínicos iniciais do programa principal da LoQus23, um inibidor alostérico de pequenas moléculas MutSβ. A empresa está a preparar o seu programa principal para entrar na clínica em 2026.

O Dr. David Reynolds, Diretor Executivo da LoQus23 Therapeutics, afirmou: "Este financiamento permitir-nos-á desenvolver dados clínicos essenciais para apoiar o desenvolvimento do nosso entusiasmante programa principal. O conjunto cada vez maior de dados que apontam para a expansão somática, causada por uma reparação aberrante da incompatibilidade do ADN, como sendo a principal responsável pela doença de Huntington, apoia fortemente a ideia de que a nossa abordagem de desenvolvimento de terapias orais com pequenas moléculas será transformadora para os doentes com esta terrível doença hereditária. Damos as boas-vindas à Forbion como o principal investidor desta ronda, juntamente com os nossos actuais investidores de alto calibre, e esperamos beneficiar do seu apoio e experiência".

Rogier Rooswinkel, Sócio Geral da Forbion e recentemente nomeado membro do Conselho de Administração da LoQus23, comentou: "A expansão somática é um fator-chave das doenças de repetição tripla como a doença de Huntington. Na expansão somática, o MutSβ parece ser o alvo mais promissor e melhor validado, com o potencial de interromper a progressão da doença. A LoQus23 está a liderar o desenvolvimento de pequenas moléculas alostéricas contra o MutSβ, e estamos ansiosos por trabalhar com eles para fazer progredir as suas moléculas para a clínica e, em última análise, para beneficiar os doentes".

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