A PTC Therapeutics celebra um acordo global de licença e colaboração com a Novartis para o programa PTC518 relativo à doença de Huntington

2 de dezembro de 2024

- A PTC receberá $1.0B em numerário na altura do fecho -
- A PTC é elegível para receber até $1.9B em marcos de desenvolvimento, regulamentação e vendas -
- A PTC partilhará os lucros nos Estados Unidos e cobrará royalties escalonadas de dois dígitos sobre as vendas líquidas fora dos Estados Unidos -
- A Novartis assumirá as responsabilidades globais de desenvolvimento, fabrico e comercialização após a conclusão da parte controlada por placebo do estudo PIVOT-HD em curso -
- A PTC organizará uma teleconferência no dia 2 de dezembro de 2024, às 8h30 EST-

WARREN, N.J., 2 de dezembro de 2024 /PRNewswire/ - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje a assinatura de um acordo global exclusivo de licença e colaboração com a Novartis Pharmaceuticals Corporation, uma subsidiária da Novartis AG (NYSE: NVS), para seu programa PTC518 para a doença de Huntington, que inclui moléculas relacionadas. Nos termos do acordo, a PTC receberá um pagamento inicial de $1,0 mil milhões, até $1,9 mil milhões em marcos de desenvolvimento, regulamentação e vendas, uma participação nos lucros nos EUA e royalties escalonadas de dois dígitos sobre as vendas fora dos EUA.

"O PTC518 é a principal terapia oral modificadora da doença em desenvolvimento para a doença de Huntington e a economia deste acordo é consistente com a promessa deste tratamento", disse Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. "Esta colaboração combina a experiência da PTC no desenvolvimento de terapias de splicing de pequenas moléculas com a experiência da Novartis no desenvolvimento global e comercialização de terapias de neurociência. Estamos entusiasmados por colaborar com a Novartis para acelerar o potencial do PTC518 para as centenas de milhares de doentes de DH em todo o mundo que necessitam de uma terapia concebida para ser bem tolerada e uma terapia eficaz de modificação da doença. A PTC utilizará os lucros desta transação para expandir a nossa plataforma de splicing, bem como para apoiar as actividades comerciais e de desenvolvimento do portfólio."

"A doença de Huntington é uma doença devastadora, fatal e familiar. Este acordo com a PTC destina-se a reforçar a nossa linha de neurociências e reflecte o nosso enfoque estratégico e o nosso compromisso de explorar abordagens novas e potencialmente transformadoras para doenças neurodegenerativas com grandes necessidades não satisfeitas", afirmou Vas Narasimhan, CEO da Novartis. "Estamos ansiosos por desenvolver os nossos conhecimentos em doenças neurodegenerativas e a nossa experiência na DH com a intenção de fazer avançar esta potencial primeira terapia oral da classe para a comunidade da DH."

O PTC518 foi descoberto a partir da plataforma de splicing validada da PTC e está atualmente a ser estudado no ensaio de Fase 2 PIVOT-HD em curso. Os resultados intercalares comunicados em junho de 2024 demonstraram que o tratamento com PTC518 resultou numa redução duradoura e dependente da dose dos níveis da proteína Huntingtina mutante (HTT) no sangue e no líquido cefalorraquidiano (LCR), bem como em sinais precoces de benefício dependente da dose nas principais medições clínicas aos 12 meses.¹ É importante salientar que o PTC518 continua a demonstrar um perfil de segurança e tolerabilidade favorável.¹

A Novartis assumirá a responsabilidade pelo desenvolvimento, fabrico e comercialização do PTC518, após a conclusão da parte controlada por placebo do PIVOT-HD, que deverá ocorrer no primeiro semestre de 2025.  

As empresas partilharão os lucros e as perdas nos EUA, numa base de 40/60 (40% PTC e 60% Novartis).

O fecho da transação está sujeito às condições habituais de fecho, incluindo a autorização regulamentar. As partes prevêem que o acordo seja concluído no primeiro trimestre de 2025.