Ontem, a uniQure emitiu um comunicado de imprensa anunciando o alinhamento com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre os elementos-chave de uma via de aprovação acelerada para o programa AMT-130 da uniQure na doença de Huntington. As principais conclusões são as seguintes:
- A U.S. Food and Drug Administration (FDA) concorda que os dados dos estudos de Fase I/II em curso, comparados com um controlo externo da história natural, podem servir de base principal para um Pedido de Licença Biológica (BLA) para Aprovação Acelerada
- A FDA concorda que a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (cUHDRS) composta pode servir como um parâmetro clínico intermédio para a Aprovação Acelerada
Pode ler o comunicado de imprensa na íntegra aqui.
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