UniQure anuncia que a designação de terapia inovadora da FDA foi concedida ao AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington

~ Designação de terapia inovadora com base em provas clínicas de ensaios de fase I/II que demonstram um abrandamento significativo da progressão da doença

~ Atualização regulamentar adicional e orientações sobre a apresentação do Pedido de Licença Biológica 

prevista para o segundo trimestre de 2025 ~ 

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃO, April 17, 2025(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia genética que avança com terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação de Breakthrough Therapy ao AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington, uma doença neurodegenerativa hereditária rara para a qual não existem atualmente terapias modificadoras da doença disponíveis. Esta designação vem juntar-se à designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), à designação de Medicamento Órfão e à designação de Via Rápida, todas anteriormente concedidas pela FDA ao AMT-130.

"Receber a designação de Terapia Inovadora sublinha a necessidade urgente de tratamentos eficazes para a doença de Huntington e os dados provisórios encorajadores que demonstram que o AMT-130 tem o potencial de retardar a progressão da doença", afirmou Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da uniQure. "É um reconhecimento poderoso da promessa do AMT-130 e do importante progresso que fizemos. Valorizamos profundamente o compromisso contínuo da FDA com o avanço de terapias genéticas inovadoras para pacientes com necessidades críticas não atendidas, e esperamos trabalhar em estreita colaboração com a agência para levar o AMT-130 à comunidade de pacientes com doença de Huntington o mais rápido possível."

A designação Breakthrough Therapy é apoiada por dados clínicos dos ensaios de Fase I/II em curso do AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington. Em julho de 2024, a uniQure apresentou dados provisórios aos 24 meses que mostraram um abrandamento dependente da dose da progressão da doença com base na cUHDRS dos doentes tratados em comparação com uma história natural ponderada pela propensão. Até à data, um total de 45 doentes receberam AMT-130.

A designação de Terapia Inovadora destina-se a acelerar o desenvolvimento e a análise de candidatos a terapêuticas experimentais que se destinam a tratar uma doença grave e as provas clínicas preliminares indicam que o medicamento pode demonstrar uma melhoria substancial em relação à terapêutica disponível num ou mais parâmetros clinicamente significativos. Em geral, a evidência clínica preliminar deve mostrar uma clara vantagem sobre a terapia disponível. Um medicamento que receba a designação de Terapia Inovadora é elegível para todas as caraterísticas da designação Fast Track, orientação intensiva sobre um programa eficiente de desenvolvimento de medicamentos e o compromisso da FDA envolvendo gestores seniores¹.

Ler o comunicado de imprensa completo aqui.

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