A Prilenia e a Ferrer fornecem informações actualizadas sobre o processo regulamentar europeu para a pridopidina na doença de Huntington

25 de julho de 2025

NAARDEN, Holanda & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Espanha-(BUSINESS WIRE)- A Prilenia Therapeutics B.V. e a Ferrer anunciaram hoje que o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a recusa da autorização de comercialização do pedido de autorização de comercialização da pridopidina para a doença de Huntington (DH).

Estamos desapontados, mas não nos deixamos intimidar pelo nosso compromisso de levar aos doentes o que acreditamos ser uma terapia eficaz e exploraremos todas as opções em colaboração com as entidades reguladoras.

A Prilenia e a Ferrer estão empenhadas em levar a pridopidina às pessoas que vivem com DH e esclerose lateral amiotrófica (ELA) em todo o mundo o mais rapidamente possível. Existem planos a curto prazo para iniciar um estudo global potencialmente registável da DH, para confirmar os resultados anteriormente observados da pridopidina, e um estudo global fundamental de Fase 3 da ELA, com o recrutamento para ambos a começar o mais rapidamente possível.

Sobre a pridopidina

A pridopidina (45 mg duas vezes por dia) é um agonista potente e seletivo do recetor sigma-1 (S1R), administrado por via oral, que estimula os principais mecanismos neuroprotectores frequentemente comprometidos em doenças neurodegenerativas como a DH e a ELAi.

O extenso programa de desenvolvimento da pridopidina envolveu aproximadamente 1.600 pessoas, demonstrando benefícios clinicamente significativos e sustentados na progressão da doença, cognição, capacidade motora e qualidade de vida dos doentes, com um perfil de segurança e tolerabilidade favorável.

Para além da DH, a pridopidina está em fase final de desenvolvimento clínico para a ELA, com a Prilenia e a Ferrer a planearem iniciar um único ensaio principal de Fase 3 na ELA o mais cedo possível, com base nos resultados obtidos na população com doença de progressão rápida e precoce do ensaio de Fase 2 da Plataforma HEALEY ALS.

A pridopidina tem a designação de Medicamento Órfão para a DH e ELA nos EUA e na UE, e a designação Fast Track da FDA para o tratamento da DHii.

Nurzigma® (pridopidina) é uma marca registada da Prilenia.

Sobre a doença de Huntington

A doença de Huntington (DH) é uma doença neurodegenerativa rara, hereditária, autossómica dominante, que resulta em sintomas funcionais, motores, cognitivos e comportamentais. A DH é causada por uma mutação no gene da huntingtinaii e cada filho de um progenitor com DH tem 50% de hipóteses de desenvolver a doença.iv

A DH afecta aproximadamente 4,88 em cada 100.000 pessoas em todo o mundo, com mais 300.000 pessoas em risco de desenvolver DHv,vi. É normalmente diagnosticada entre os 30 e os 50 anos de idade, embora a DH possa ocorrer em qualquer idade, incluindo em crianças e jovens adultos (conhecida como DH de início juvenil ou DHJ). A doença progride lentamente ao longo de 15 a 20 anos, com os doentes a perderem lentamente a capacidade de trabalhar, comunicar, gerir a vida quotidiana e cuidar de si próprios. Esta incapacidade crescente leva à dependência total de um prestador de cuidados e, por fim, à morte.

Os únicos tratamentos atualmente disponíveis para a DH centram-se no alívio sintomático e nos cuidados paliativos, sem qualquer impacto nas medidas de progressão global.

Sobre a Prilenia

A Prilenia é uma empresa biofarmacêutica privada impulsionada por um compromisso inabalável com a excelência científica e a aceleração do progresso para as pessoas afectadas pela doença de Huntington (DH), esclerose lateral amiotrófica (ELA) e outras crianças e adultos com doenças neurodegenerativas. A nossa missão é simples mas urgente: desenvolver e proporcionar um acesso sustentável a medicamentos transformadores para as pessoas afectadas por doenças neurodegenerativas devastadoras.

Em 28 de abril de 2025, a Prilenia celebrou um acordo de colaboração e licença com a Ferrer para a comercialização e co-desenvolvimento da pridopidina na Europa e noutros mercados selecionados, mantendo todos os direitos de comercialização e desenvolvimento da pridopidina na América do Norte, Japão e Ásia-Pacífico.

A empresa está constituída nos Países Baixos e é apoiada por investidores líderes no sector das ciências da vida.

Para mais informações, por favor visite www.prilenia.com e ligue-se a nós no LinkedIn ou no X (Twitter).

Sobre a Ferrer

Na Ferrer, utilizamos a atividade empresarial para lutar pela justiça social. Há muito tempo que somos uma empresa que quer fazer as coisas de forma diferente; em vez de maximizar o retorno dos acionistas, reinvestimos grande parte do nosso lucro em iniciativas que devolvem à sociedade. De volta ao seu lugar. Vamos além da conformidade e somos guiados pelos mais altos padrões de sustentabilidade, ética e integridade. Como tal, desde 2022, somos uma B Corp.

Fundada em Barcelona em 1959, a Ferrer oferece soluções transformadoras para doenças potencialmente fatais em mais de cem países. De acordo com o nosso objetivo, concentramo-nos cada vez mais nas doenças pulmonares vasculares pulmonares e intersticiais e nas doenças neurológicas raras em adultos e crianças. A nossa equipa de 1800 pessoas é movida por uma convicção clara: o nosso negócio não é um fim em si mesmo, mas uma forma de mudar vidas.

Nós somos Ferrer. Ferrer para sempre. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, SI et al. O recetor Sigma-1 medeia o resgate da função mitocondrial pela pridopidina em modelos de doença de Huntington. Neuroterapêutica 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Reunião Anual da AAN, 6-9 de abril de 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. A pridopidina protege os neurónios da toxicidade da mutante-huntingtina através do recetor sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep; 129: 118-129. doi: 10.1016 / j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 maio 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genética da doença de Huntington. NeuroRx. 2004 Abr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dez; 37 (12): 2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: Uma revisão de 150 anos de pesquisa sobre a doença de Huntington. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

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Prilenia Contactar a equipa de comunicação info@prilenia.com

Ferrer Contacto Alba Soler, Diretora de Comunicação asolerc@ferrer.com

Fonte: Prilenia Therapeutics B.V.