Skyhawk apresenta dados sobre a Coorte C

Hoje cedo, a Skyhawk forneceu a seguinte atualização sobre a Parte C do seu ensaio de Fase 1 SKY-0515.

--Carta da Comunidade...

Caros amigos e colegas da Skyhawk,

Temos o prazer de anunciar hoje os primeiros resultados provisórios da coorte de doentes da Parte C do nosso ensaio clínico de Fase 1 SKY-0515 para o tratamento da doença de Huntington. Abaixo e com link aqui está o comunicado de imprensa.

Como se pode ver na imagem acima, no Dia 84 os doentes que recebem SKY-0515 demonstram reduções dependentes da dose da proteína mHTT no sangue, incluindo 62% na dose oral diária de 9 mg, com o tratamento em curso.

O tratamento com SKY-0515 também resulta numa importante redução do ARNm PMS1 dependente da dose e demonstra uma excelente penetração no sistema nervoso central. O fármaco foi geralmente bem tolerado em ambos os níveis de dose testados, apoiando o desenvolvimento clínico contínuo, e o nosso ensaio FALCON-HD de Fase 2/3 em doentes está agora a ser inscrito na Austrália e na Nova Zelândia.

"O SKY-0515 está a reduzir a proteína mHTT da forma mais impressionante que vimos até agora em doentes e, o que é crucial, os dados clínicos e de biomarcadores não revelam preocupações de segurança até agora em qualquer dose testada", disse Ed Wild, Professor de Neurologia da University College London. "É ótimo que estejamos também a observar uma redução substancial do PMS1, o que deverá constituir uma combinação potente para o tratamento da doença de Huntington através de dois dos seus principais mecanismos patogénicos. Este é o aspeto do sucesso aos 3 meses, preparando o terreno para um impacto significativo para as pessoas que vivem com a DH em todo o mundo - para as quais um tratamento de redução da huntingtina administrado oralmente, como o SKY-0515, seria verdadeiramente transformador".

"A força da resposta dos biomarcadores do SKY-0515 após apenas 84 dias de tratamento ressalta seu potencial como uma terapia transformadora para a DH", disse Sergey Paushkin, chefe de P&D da Skyhawk Therapeutics. "Estes dados provisórios representam um marco importante para o SKY-0515 e destacam o poder da plataforma da Skyhawk para fornecer pequenas moléculas de primeira classe para doenças devastadoras sem terapias modificadoras da doença aprovadas".

A Skyhawk planeia colocar na clínica, até ao final de 2027, uma série de novos medicamentos adicionais para doenças neurológicas raras sem terapias modificadoras da doença. O primeiro está a caminho de iniciar os ensaios em meados de 2026.

Estamos entusiasmados com os progressos no sentido de ajudar os doentes e agradecemos o vosso apoio!

Com os nossos melhores cumprimentos,

Maura e a equipa Skyhawk~