ADORE-DH - Potencial terapia com células estaminais

O ADORE-DH foi um ensaio de Fase II de uma potencial terapia com células estaminais para a DH.

Patrocinado pela AZIDUS Brasil (uma organização de pesquisa clínica de serviço completo), este estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo teve como objetivo avaliar a segurança e a eficácia da NestaCell® em pacientes com DH. NestaCell® é uma terapia baseada em células estaminais da polpa dentária humana (hDPSC), contendo células estaminais da polpa dentária de dentes de leite de crianças saudáveis. A polpa dentária é a camada mais interna de um dente, contendo células estaminais que podem amadurecer em vários tipos de células, incluindo células nervosas. O ADORE-DH foi financiado pela empresa Cellavita, responsável pelo desenvolvimento do NestaCell®.

35 participantes foram aleatorizados neste ensaio, realizado num único local no Brasil. Os participantes foram distribuídos numa proporção de 2:2:1 para receber hDPSCs numa dose mais baixa (1 milhão de células/kg), hDPSCs numa dose mais elevada (2 milhões de células/kg) ou placebo. Foram administradas nove perfusões do produto do estudo por via intravenosa durante um período de 11 meses. 32 participantes completaram o ensaio.

O objetivo primário do ensaio foi a alteração da Pontuação Motora Total (TMS) da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS). Os resultados secundários incluíram a capacidade funcional total da UHDRS (TFC), a pontuação total de coreia (TCS), a lista de verificação funcional (FC) e a quantificação da substância branca com base na ressonância magnética (MRI). A segurança foi avaliada através da monitorização de eventos adversos e parâmetros laboratoriais.

Ambas as doses demonstraram um perfil de segurança favorável, sem aumento da frequência de eventos adversos em comparação com o placebo. Nenhum acontecimento adverso grave foi considerado como estando relacionado com o tratamento.

Ambas as doses mostraram melhorias no UHDRS-TMS em comparação com o placebo, e o grupo de dose mais elevada também mostrou melhorias no UHDRS-TFC. Foram observadas melhorias adicionais na TCS e na FC. A análise por ressonância magnética indicou uma tendência para um declínio mais lento da substância branca e cinzenta do sistema nervoso central nos participantes tratados.

Globalmente, NestaCell® foi bem tolerado e mostrou melhorias nos resultados motores e funcionais em doentes com DH. Está planeado um ensaio de Fase III para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo num grupo maior de participantes.