A uniQure fornece informações regulamentares actualizadas sobre o AMT-130 para a doença de Huntington

3 de novembro de 2025

Cara comunidade da doença de Huntington,

Emitimos hoje um comunicado de imprensa anunciando que a uniQure recebeu feedback da U.S. Food and Drug Administration (FDA) durante uma recente reunião de pré-Aplicação de Licença Biológica (BLA) relativa ao AMT-130, uma terapia genética experimental para a doença de Huntington (HD). A FDA define um BLA como “uma submissão abrangente à FDA solicitando a aprovação para distribuir comercialmente um produto biológico”. Uma reunião pré-BLA destina-se à empresa e à FDA para alinharem os requisitos e as expectativas da candidatura.

Embora a ata final da reunião não tenha sido recebida, a uniQure acredita que a FDA indicou que os dados do estudo de Fase I/II em curso do AMT-130, em comparação com um controlo externo, já não podem servir de base principal para a apresentação de um BLA. Embora o momento da apresentação do BLA para o AMT-130 não seja agora claro, A uniQure continua totalmente empenhada em trabalhar com a FDA para determinar o melhor caminho a seguir para levar o AMT-130 aos doentes e às suas famílias.

“Estamos surpresos com o feedback preliminar da FDA na reunião pré-BLA, que é uma mudança drástica em relação à orientação que a FDA forneceu em novembro de 2024, onde concordou que os dados dos estudos de Fase I / II em andamento, em comparação com um controle externo de história natural, podem servir como base primária para uma submissão de BLA sob a via de aprovação acelerada ”, disse Matt Kapusta, CEO da uniQure. “Esta notícia é inesperada e estamos verdadeiramente desapontados com as pessoas que vivem com a DH, que não têm opções de tratamento para esta doença devastadora. Acreditamos firmemente que o AMT-130 pode proporcionar benefícios substanciais aos pacientes e continuamos totalmente empenhados em trabalhar com a FDA para determinar o melhor caminho a seguir para levar rapidamente o AMT-130 aos pacientes e suas famílias nos EUA”.”

Compreendemos o quão difícil será para os doentes e para as suas famílias ouvir esta notícia inesperada. Asseguramos-vos que trabalharemos incansavelmente em parceria com a FDA para estabelecer um caminho para o AMT-130. Estabelecemos uma parceria com a comunidade da DH ao longo de todo este programa de desenvolvimento clínico e estamos profundamente gratos por essa colaboração. Continuaremos a comunicar de forma transparente e a trabalhar em parceria com a comunidade à medida que ultrapassamos esta situação desafiante.

Se tiver mais perguntas, não hesite em enviar um e-mail para medinfo@uniqure.com ou ligue para 1-866-520-1257.

Atenciosamente, Daniel Leonard Diretor Executivo da Defesa Global dos Doentes

-Divulgação à imprensa-

3 de novembro de 2025

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃO, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia genética que avança em terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que recebeu feedback da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA durante uma recente reunião de solicitação de licença prébiológica (BLA) sobre o AMT-130, uma terapia genética experimental para a doença de Huntington (HD).

Embora a ata final da reunião ainda não tenha sido recebida, com base nas discussões da reunião, a uniQure acredita que a FDA já não concorda que os dados dos estudos de Fase I/II do AMT-130 em comparação com um controlo externo, de acordo com os protocolos pré-especificados e os planos de análise estatística partilhados com a FDA antes das análises, podem ser adequados para fornecer as provas primárias de apoio à apresentação de um BLA. Esta é uma mudança fundamental em relação às comunicações anteriores com a FDA em várias reuniões do tipo B durante o ano passado. Consequentemente, o momento da apresentação da BLA para o AMT-130 não é agora claro.

A uniQure espera receber a ata final no prazo de 30 dias após a reunião e planeia interagir urgentemente com a FDA para encontrar um caminho para a aprovação acelerada e atempada do AMT-130.

A FDA concedeu a designação de Terapia Inovadora ao AMT-130 com base nos dados dos estudos de Fase I/II comparados com controlos externos em abril de 2025 e a designação de Terapia Avançada de Medicamentos Regenerativos (RMAT) em maio de 2024.

“Estamos surpresos com o feedback da FDA na recente reunião pré-BLA, que é uma mudança drástica em relação à orientação que a FDA forneceu em novembro de 2024 de que os dados dos estudos de Fase I / II em andamento, em comparação com um controle externo de história natural, podem servir como base primária para uma submissão de BLA sob o caminho de aprovação acelerada ”, disse Matt Kapusta, diretor executivo da uniQure. “Esta notícia é inesperada e estamos verdadeiramente desapontados com as pessoas que vivem com a DH, que não têm opções de tratamento modificadoras da doença para esta doença devastadora. Acreditamos firmemente que o AMT-130 tem o potencial de trazer benefícios substanciais aos pacientes, e continuamos totalmente comprometidos em trabalhar com a FDA para determinar o melhor caminho a seguir para levar rapidamente o AMT-130 aos pacientes e suas famílias nos EUA”.”

Para além de continuar a colaborar com a FDA no progresso do AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington, a uniQure planeia, paralelamente, avançar com discussões com outras agências reguladoras, incluindo na União Europeia e no Reino Unido.

Sobre a uniQure

A uniQure está a cumprir a promessa da terapia genética - tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. As aprovações da terapia genética da uniQure para a hemofilia B - um feito histórico baseado em mais de uma década de investigação e desenvolvimento clínico - representam um marco importante no campo da medicina genómica e inauguram uma nova abordagem de tratamento para os doentes que vivem com hemofilia. A uniQure está agora a avançar com uma série de terapias genéticas patenteadas para o tratamento de doentes com doença de Huntington, epilepsia refractária do lobo temporal, ELA, doença de Fabry e outras doenças graves. www.uniQure.com

uniQure Declarações Prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações relativas ao futuro. Todas as declarações, exceto as declarações de factos históricos, são declarações prospectivas, que são frequentemente indicadas por termos como “antecipar”, “acreditar”, “poderia”, “estabelecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “esperar”, “pode”, “planear”, “potencial”, “prever”, “projetar”, “procurar”, “deveria”, “irá”, “iria” e expressões semelhantes e os negativos desses termos. As declarações prospectivas baseiam-se nas convicções e pressupostos da direção e nas informações disponíveis à data deste comunicado de imprensa. Exemplos destas declarações prospectivas incluem, mas não estão limitadas a, declarações relativas a: os planos da Empresa para fazer progredir o AMT-130 nos EUA, incluindo os planos da empresa de interagir com a FDA para encontrar um caminho para a aprovação acelerada e oportuna do AMT-130 e levar rapidamente o AMT-130 aos pacientes e suas famílias nos EUA.o calendário e o resultado das interações regulamentares relativas ao programa AMT-130, incluindo os planos da Empresa para avançar com as discussões com outras agências regulamentares, incluindo na União Europeia e no Reino Unido, em paralelo com as discussões regulamentares com a FDA; a receção das actas finais da reunião pré-BLA com a FDA no prazo de 30 dias após a reunião; o momento da apresentação da BLA da Empresa para o AMT-130; a convicção da Empresa de que a FDA já não concorda que os dados dos estudos de Fase I/II do AMT-130 em comparação com um controlo externo podem ser adequados para fornecer as provas primárias de apoio à apresentação de uma BLA; e o potencial do AMT-130 para trazer benefícios substanciais aos doentes. Os resultados reais da Empresa podem diferir materialmente dos previstos nestas declarações prospectivas por muitas razões. Estes riscos e incertezas incluem, entre outros: riscos relacionados com os ensaios clínicos de Fase I/ll do AMT-130 da Empresa, incluindo o risco de que tais ensaios não consigam demonstrar dados suficientes para apoiar um maior desenvolvimento clínico ou aprovação regulamentar; o risco de que mais dados de pacientes se tornem disponíveis e que resultem numa interpretação diferente da derivada dos dados de base; riscos relacionados com as interações da Empresa com as autoridades reguladoras, que podem afetar o início, o calendário e o progresso dos ensaios clínicos e as vias para a aprovação regulamentar; se as medições que a Empresa está a avaliar são consideradas medições robustas e sensíveis da progressão da doença; se a designação RMAT, a designação Breakthrough Therapy ou qualquer via acelerada, se concedida, conduzirá à aprovação regulamentar; a capacidade da empresa para conduzir e financiar um estudo de Fase III ou confirmatório para o AMT-130, se necessário; a capacidade da empresa para continuar a construir e manter a infraestrutura e o pessoal necessários para atingir os seus objectivos; a eficácia da empresa na gestão de ensaios clínicos e processos regulamentares actuais e futuros; a capacidade da empresa para demonstrar os benefícios terapêuticos dos seus candidatos a terapia genética em ensaios clínicos; o desenvolvimento contínuo e a aceitação de terapias genéticas; a capacidade da empresa para obter, manter e proteger a sua propriedade intelectual; e a capacidade da empresa para financiar as suas operações e para obter capital adicional conforme necessário e em termos aceitáveis. Estes riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente sob o título “Factores de Risco” nos registos periódicos da Empresa junto da U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), incluindo o seu Relatório Anual no Formulário 10-K apresentado à SEC em 27 de fevereiro de 2025, os seus Relatórios Trimestrais no Formulário 10-Q apresentados à SEC em 9 de maio de 2025 e 29 de julho de 2025, e noutros registos que a Empresa apresenta periodicamente à SEC. Tendo em conta estes riscos, incertezas e outros factores, não se deve depositar confiança indevida nestas declarações prospectivas e, exceto nos casos em que tal seja exigido por lei, a Empresa não assume qualquer obrigação de atualizar estas declarações prospectivas, mesmo que surjam novas informações no futuro.

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