Atualização de LoQus23

A LoQus23 Therapeutics é uma empresa de biotecnologia que investiga pequenos fármacos moleculares que podem travar a expansão patogénica de tripletos, que é a causa e o motor da doença de Huntington (DH), da distrofia miotónica tipo 1 e de outras doenças de expansão de repetições triplas. Hoje, a empresa anunciou que nomeou e está a desenvolver o LQT-23, um candidato a medicamento com um potencial inovador para retardar ou parar a progressão da DH.

Anteriormente, em 2024, LoQus23 anunciou financiamento e foco no desenvolvimento de uma série de inibidores MutSβ, com planos de entrar na clínica em 2026. Agora, eles nomearam oficialmente o LQT-23 como seu principal candidato - o inibidor mais avançado e potente até agora - com dados pré-clínicos mostrando que ele bloqueia a expansão somática em modelos de HD. Também planeiam apresentar um pedido de IND/CTA ainda este ano, indicando que estão prontos para os primeiros ensaios em humanos.

A nomeação da LQT-23 como nossa candidata ao desenvolvimento é um momento significativo para a LoQus23 e reafirma a nossa estratégia de fazer avançar a nossa linha de inibidores MSH3/MutSβ para transformar a vida dos doentes.

Dr. David Reynolds, Diretor Executivo da LoQus23

-COMUNICADO DE IMPRENSA

A LoQus23 Therapeutics nomeia o LQT-23 como o primeiro candidato a medicamento oral da sua classe para a doença de Huntington

• O LQT-23 é um inibidor alostérico potente, altamente diferenciado e de primeira classe de pequenas moléculas de MSH3/MutSβ
• Mecanismo de ação único com potencial para abrandar ou parar a progressão da DH

CAMBRIDGE, Inglaterra, 6 de janeiro de 2026 /PRNewswire/ - A LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), uma empresa de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem parar a expansão patogénica de tripletos que é a causa e o motor da Doença de Huntington (DH), da distrofia miotónica tipo 1 e de outras doenças de expansão de repetições triplas, anuncia hoje que nomeou e está a desenvolver o LQT-23, um candidato a medicamento que tem um potencial inovador para abrandar ou parar a progressão da DH.

A reparação de erros de correspondência do ADN tem sido apontada como um fator-chave da DH e de outras doenças com repetições triplas. Evidências convergentes da genética humana, de estudos post-mortem e da investigação mecanicista identificam a MSH3/MutSβ como o alvo mais promissor da via de reparação de erros de correspondência do ADN. No entanto, a proteína é um alvo muito difícil para a intervenção terapêutica com pequenas moléculas.

Aproveitando o seu profundo conhecimento da via e da doença, a LoQus23 estabeleceu uma plataforma de ensaios e várias séries de inibidores de MutSβ de pequenas moléculas. O LQT-23 representa um avanço inovador na modulação da MutSβ para o tratamento da DH, empregando um novo mecanismo de ação para inibir este alvo complexo. O LQT-23 é o mais avançado e potente inibidor alostérico de pequenas moléculas de MutSβ até à data.

O Dr. David Reynolds, Diretor Executivo da LoQus23 Therapeutics, comentou: “A nomeação do LQT-23 como nosso candidato a desenvolvimento é um momento significativo para a LoQus23 e reafirma a nossa estratégia de fazer avançar a nossa linha de inibidores MSH3/MutSβ para transformar a vida dos doentes. Quero saudar a dedicação da nossa equipa, que trabalhou incansavelmente ao longo de muitos anos para identificar este candidato para um alvo tão difícil, e estamos ansiosos por avançar para o registo IND/CTA ainda este ano.”

O Dr. Cyrus Mozayeni, Presidente do Conselho de Administração da LoQus23, acrescentou: “A MSH3/MutSβ é o alvo mais promissor e melhor validado para a DH, mas tem sido difícil de tratar. A equipa fez progressos excecionais desde o financiamento em 2024, e a nomeação do LQT-23 como o nosso principal candidato ao desenvolvimento sublinha a nossa profunda experiência no domínio, ao mesmo tempo que posiciona o LoQus23 na vanguarda das terapias emergentes para o tratamento da DH.”

Estudos pré-clínicos de LQT-23 demonstraram modulação potente e seletiva de MSH3 / MutSβ, o que leva a um bloqueio robusto da expansão somática em sistemas celulares HD e modelos animais. O desenvolvimento pré-clínico continuará até 2026.

A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa autossómica dominante para a qual não existe atualmente nenhum tratamento modificador da doença aprovado e que conta com 30 000 doentes só nos EUA. Ao visar a expansão somática, a LoQus23 espera retardar ou mesmo interromper o início e a progressão da doença de Huntington. Em 2024, a LoQus23 anunciou o encerramento bem-sucedido de sua rodada de financiamento da Série A de £ 35 milhões liderada pela Forbion, juntamente com os investidores existentes SV Health Investors ’Dementia Discovery Fund e Novartis Venture Fund.

Notas aos editores

Sobre a LoQus23 Therapeutics Ltd

A LoQus23 é uma empresa biotecnológica com sede em Cambridge, no Reino Unido, que desenvolve inibidores da expansão somática de pequenas moléculas para o tratamento da doença de Huntington e de outras doenças de expansão de repetições triplas. A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa autossómica dominante para a qual não existe atualmente nenhum tratamento modificador da doença aprovado e que conta atualmente com 30 000 doentes só nos EUA.

A abordagem da LoQus23 tem o potencial de travar a instabilidade do ADN e, por conseguinte, abrandar a neurodegeneração nestas doenças. A LoQus23 está centrada na utilização de uma abordagem baseada na estrutura para conceber medicamentos de pequenas moléculas, que podem oferecer uma administração mais conveniente do que outras abordagens. Os fármacos orais de pequenas moléculas têm um forte historial no tratamento de doenças cerebrais complexas e proporcionam maior comodidade aos doentes em comparação com outras modalidades de tratamento avançadas. O programa principal da LoQus23, um potente inibidor alostérico de pequenas moléculas MSH3, parte do complexo MutSβ, está agora a entrar em desenvolvimento pré-clínico.

LoQus23 tem uma equipa de liderança altamente experiente, baseada em ciência de classe mundial. Foi originalmente criada em 2019 pelo Dr. David Reynolds, pela Dra. Caroline Benn e pela Dra. Ruth McKernan CBE, FMedSci, empreendedores em residência no SV Health Investors ’Dementia Discovery Fund, que também atuou como investidor inicial. Em outubro de 2024, a empresa fechou com sucesso uma ronda de financiamento da Série A de £35 milhões liderada pela Forbion, juntamente com os investidores existentes SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund e Novartis Venture Fund.

Para mais informações, consultar: www.loqus23.com