uniQure anuncia reunião com a FDA

9 de janeiro de 2026 7:05 AM EST

uniQure anuncia reunião de tipo A agendada com a FDA

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃO, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia genética que avança em terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que uma reunião do Tipo A com a U.S. Food and Drug Administration (FDA) foi agendada para discutir o pacote de dados do Pedido de Licença Biológica (BLA) para apoiar a aprovação acelerada do AMT-130, a terapia genética experimental da empresa para o tratamento da doença de Huntington. A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), empresa líder em terapia genética que avança em terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que foi agendada uma reunião do tipo A com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para discutir o pacote de dados do Pedido de Licença Biológica (BLA) para apoiar a aprovação acelerada do AMT-130, a terapia genética experimental da empresa para o tratamento da doença de Huntington.

“Esperamos ter uma discussão construtiva com a FDA enquanto trabalhamos para chegar a uma resolução atempada relativamente a uma via de aprovação acelerada para o AMT-130”, afirmou Matt Kapusta, diretor executivo da uniQure. “A comunidade da doença de Huntington, incluindo pacientes e médicos, enfatizou a profunda necessidade médica não atendida e a importância do acesso oportuno a terapias potencialmente modificadoras da doença, como o AMT-130. Continuamos profundamente empenhados no acesso dos doentes, ao mesmo tempo que continuamos a colaborar estreitamente com a FDA.”

A empresa espera fornecer uma atualização regulamentar após a receção das actas oficiais da reunião.

Sobre a uniQure

A uniQure está a cumprir a promessa da terapia genética - tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. As aprovações da terapia genética da uniQure para a hemofilia B - um feito histórico baseado em mais de uma década de investigação e desenvolvimento clínico - representam um marco importante no campo da medicina genómica e inauguram uma nova abordagem de tratamento para os doentes que vivem com hemofilia. A uniQure está agora a avançar com uma série de terapias genéticas patenteadas para o tratamento de doentes com doença de Huntington, epilepsia refractária do lobo temporal, ELA, doença de Fabry e outras doenças graves. www.uniQure.com

uniQure Declarações Prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações relativas ao futuro. Todas as declarações, exceto as declarações de factos históricos, são declarações prospectivas, que são frequentemente indicadas por termos como “antecipar”, “acreditar”, “poderia”, “estabelecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “esperar”, “pode”, “planear”, “potencial”, “prever”, “projetar”, “procurar”, “deveria”, “irá”, “iria” e expressões semelhantes e os negativos desses termos. As declarações prospectivas baseiam-se nas convicções e pressupostos da direção e nas informações disponíveis à data deste comunicado de imprensa. Exemplos destas declarações prospectivas incluem, mas não se limitam a, declarações relativas a: os planos da Empresa para ter uma reunião do Tipo A com a FDA e trabalhar no sentido de uma resolução atempada relativamente a uma via de aprovação acelerada para o AMT-130; o AMT-130 como uma terapia potencialmente modificadora da doença; e os planos da Empresa para fornecer uma atualização regulamentar após a receção das actas oficiais da reunião do Tipo A agendada. Os resultados reais da Empresa podem diferir materialmente dos previstos nestas declarações prospectivas por muitas razões. Estes riscos e incertezas incluem, entre outros: riscos relacionados com os ensaios clínicos de Fase I/ll do AMT-130 da Empresa, incluindo o risco de que tais ensaios não consigam demonstrar dados suficientes para apoiar um maior desenvolvimento clínico ou aprovação regulamentar; o risco de que a FDA acabe por concluir que tais ensaios não são adequados e bem controlados para fornecer as provas primárias para apoiar um BLA; o risco de ficarem disponíveis mais dados de doentes que resultem numa interpretação diferente da derivada dos dados de base; os riscos relacionados com as interações da Empresa com as autoridades reguladoras, que podem afetar o início, o calendário e o progresso dos ensaios clínicos e as vias para a aprovação regulamentar; se as medições que a Empresa está a avaliar são vistas como medições robustas e sensíveis da progressão da doença; se a designação RMAT, a designação Breakthrough Therapy ou qualquer via acelerada, se concedida, conduzirá à aprovação regulamentar; a capacidade da Empresa para conduzir e financiar um estudo de Fase III ou confirmatório para o AMT-130, se necessário; a capacidade da Empresa para continuar a construir e manter a infraestrutura e o pessoal necessários para atingir os seus objectivos; a eficácia da Empresa na gestão de ensaios clínicos e processos regulamentares actuais e futuros; a capacidade da Empresa para demonstrar os benefícios terapêuticos dos seus candidatos a terapias genéticas em ensaios clínicos; o desenvolvimento contínuo e a aceitação de terapias genéticas; a capacidade da Empresa para obter, manter e proteger a sua propriedade intelectual; e a capacidade da Empresa para financiar as suas operações e para obter capital adicional conforme necessário e em termos aceitáveis. Estes riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente sob o título “Factores de Risco” nos registos periódicos da Empresa junto da U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), incluindo o seu Relatório Anual no Formulário 10-K apresentado à SEC em 27 de fevereiro de 2025, os seus Relatórios Trimestrais no Formulário 10-Q apresentados à SEC em 9 de maio de 2025, 29 de julho de 2025 e 10 de novembro de 2025 e noutros registos que a Empresa apresenta periodicamente à SEC. Tendo em conta estes riscos, incertezas e outros factores, não deve depositar confiança indevida nestas declarações prospectivas e, exceto nos casos em que tal seja exigido por lei, a Empresa não assume qualquer obrigação de atualizar estas declarações prospectivas, mesmo que surjam novas informações no futuro.

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