A Sarepta Therapeutics anuncia a aprovação do pedido de ensaio clínico para o SRP-1005, o seu tratamento experimental para a doença de Huntington

Prevê-se que o primeiro estudo clínico em humanos do SRP-1005, conhecido como INSIGHTT, tenha início no segundo trimestre de 2026

CAMBRIDGE, Massachusetts -(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder em medicina genética de precisão para doenças raras, anunciou hoje que a Medsafe, a Autoridade de Segurança de Medicamentos e Dispositivos Médicos da Nova Zelândia, concedeu a aprovação para o seu pedido de ensaio clínico (CTA) para o Estudo SRP-1005-101, também conhecido como INSIGHTT. A Sarepta espera iniciar este primeiro ensaio clínico em humanos do SRP-1005 (anteriormente ARO-HTT) no segundo trimestre de 2026. O SRP-1005 é uma terapêutica experimental de RNA de interferência pequena (siRNA) para o tratamento da doença de Huntington.

O INSIGHTT é um estudo de Fase 1, multicêntrico, de escalonamento de dose que avaliará a segurança e a tolerabilidade da dosagem subcutânea de SRP-1005 em aproximadamente 24 participantes. O SRP-1005 tira partido de uma abordagem avançada TfR1 (proteína 1 do recetor da transferrina) que utiliza um fragmento monovalente de ligação ao antigénio (fAb) concebido para uma administração eficaz no sistema nervoso central. A administração subcutânea destina-se a evitar a saturação do recetor da transferrina e a conseguir uma penetração constante e robusta através da barreira hemato-encefálica. Os dados pré-clínicos com SRP-1005 demonstraram o potencial para uma redução significativa da proteína em regiões-chave do cérebro profundo, incluindo o putamen e o caudado, bem como os córtexes temporal e frontal.

Sobre a Doença de Huntington A Doença de Huntington (DH) é uma doença neurodegenerativa hereditária rara e, em última análise, fatal, que é transmitida de geração em geração nas famílias afectadas. A DH é causada por uma mutação no gene de uma proteína chamada huntingtina, ou HTT, que leva à deterioração progressiva das células nervosas do cérebro, afectando a cognição, o movimento e o comportamento. Nos EUA, cerca de 40.000 pessoas vivem com DH sintomática, e mais 200.000 indivíduos são portadores da mutação genética e estão em risco de desenvolver sintomas. Os sintomas aparecem normalmente entre os 30 e os 50 anos e pioram com o tempo, sendo que cada filho de um progenitor afetado tem uma probabilidade de 50% de herdar a doença. Atualmente, não existe uma cura conhecida nem tratamentos modificadores da doença aprovados que abordem a causa subjacente.

Sobre a plataforma de siRNA da Sarepta

A plataforma de siRNA de próxima geração da Sarepta está centrada em terapias administradas cronicamente para doenças neurodegenerativas e pulmonares e inclui tratamentos em investigação para:

• Distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)
• Distrofia miotónica tipo 1 (DM1)
• Ataxia espinocerebelosa tipo 2 (SCA2)
• Fibrose Pulmonar Idiopática (FPI)
• Doença de Huntington (DH)

A Sarepta está também a desenvolver programas pré-clínicos para a ataxia espinocerebelosa de tipo 1 (SCA1) e a ataxia espinocerebelosa de tipo 3 (SCA3) e tem uma colaboração exclusiva com a Arrowhead Pharmaceuticals para desenvolver terapias para doenças do músculo esquelético, com planos para atingir até seis alvos de descoberta em doenças do músculo ou do sistema nervoso central.

Sobre a Sarepta Therapeutics

A Sarepta tem uma missão urgente: conceber medicina genética de precisão para doenças raras que devastam vidas e encurtam futuros. Ocupamos uma posição de liderança na distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) e estamos a construir um portfólio robusto de programas em doenças musculares, do sistema nervoso central e cardíacas. Para mais informações, visite www.sarepta.com ou siga-nos no LinkedIn, X, Instagram e Facebook.

Publicação de informações na Internet

Publicamos regularmente informações que podem ser importantes para os investidores na secção ‘Para os investidores’ do nosso sítio Web em www.sarepta.com. Incentivamos os investidores e potenciais investidores a consultarem regularmente o nosso sítio Web para obterem informações importantes sobre nós.

Declarações Prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações relativas ao futuro. Quaisquer declarações contidas neste comunicado de imprensa que não sejam declarações de factos históricos podem ser consideradas declarações prospectivas. Palavras como “acredita”, “antecipa”, “planeia”, “espera”, “irá”, “pretende”, “potencial”, “possível” e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas incluem declarações relacionadas com as nossas prioridades, tecnologias e programas de investigação e desenvolvimento; os potenciais benefícios da SRP-1005; e planos e marcos esperados, incluindo a nossa expetativa de iniciar a SRP-1005 no segundo trimestre de 2026.

Estas declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas, muitos dos quais estão fora do controlo da Sarepta. Os factores de risco conhecidos incluem, entre outros: o sucesso em ensaios pré-clínicos e clínicos, especialmente se baseados numa pequena amostra de doentes, não garante que os ensaios clínicos posteriores sejam bem sucedidos, e os resultados de investigação futura podem não ser consistentes com os resultados positivos anteriores ou podem não cumprir os requisitos de aprovação regulamentar para a segurança e eficácia dos candidatos a produtos; certos programas podem nunca avançar na clínica ou podem ser interrompidos por uma série de razões, incluindo a imposição de uma retenção clínica por parte das entidades reguladoras e a suspensão ou o fim da investigação ou dos ensaios clínicos por nossa parte; se o número real de doentes que sofrem das doenças que pretendemos tratar for inferior ao estimado, as nossas receitas e a nossa capacidade de obter rentabilidade podem ser afectadas negativamente; podemos não ser capazes de executar os nossos planos de negócios, incluindo o cumprimento de marcos e prazos regulamentares esperados ou planeados, planos de desenvolvimento clínico e introdução de produtos nos mercados por várias razões, incluindo possíveis limitações de recursos financeiros e outros, limitações de fabrico que podem não ser antecipadas ou resolvidas atempadamente e decisões regulamentares, judiciais ou de agências, tais como decisões do United States Patent and Trademark Office relativamente a patentes que abrangem os nossos candidatos a produtos; e os riscos identificados sob o título “Factores de Risco” no mais recente Relatório Trimestral da Sarepta no Formulário 10-Q apresentado à Securities and Exchange Commission (SEC), bem como noutros documentos da SEC apresentados pela Empresa, que se recomenda que reveja.

Qualquer um dos riscos acima referidos pode afetar materialmente e negativamente o negócio da Empresa, os resultados das operações e o preço de negociação das acções ordinárias da Sarepta. Para uma descrição pormenorizada dos riscos e incertezas com que a Sarepta se defronta, aconselha-se a consulta dos registos da SEC efectuados pela Sarepta. Alertamos os investidores para não depositarem grande confiança nas declarações prospectivas contidas neste comunicado de imprensa. A Sarepta não assume qualquer obrigação de atualizar publicamente as suas declarações prospectivas com base em eventos ou circunstâncias posteriores à data do presente documento, exceto conforme exigido por lei.

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Fonte: Sarepta Therapeutics, Inc.