A uniQure fornece informações actualizadas sobre a regulamentação

Cara comunidade da doença de Huntington,

No dia 2 de março de 2026, a uniQure emitiu um comunicado de imprensa a comunicar a receção das actas finais da reunião da FDA. O objetivo da reunião foi discutir o pacote de dados do Pedido de Licença Biológica (BLA) para apoiar a aprovação acelerada do AMT-130, a terapia genética experimental da uniQure na doença de Huntington.

A FDA declarou que não pode concordar que os dados dos estudos de Fase I/II, comparados com um controlo externo, sejam suficientes para fornecer a prova primária de eficácia necessária para apoiar um pedido de comercialização do AMT-130. A FDA recomendou vivamente que a uniQure realizasse um estudo de Fase III prospetivo, aleatório, em dupla ocultação e controlado por cirurgia simulada. A uniQure tenciona continuar a colaborar com a FDA relativamente às considerações sobre o desenvolvimento da Fase III e planeia solicitar uma reunião do Tipo B no segundo trimestre de 2026 para discutir mais aprofundadamente as potenciais abordagens de conceção do estudo.

Além disso, também informámos a FDA da nossa intenção de atualizar o plano de análise estatística da Fase I/II para incluir uma análise de quatro anos, que esperamos concluir no terceiro trimestre de 2026. Acreditamos que o acompanhamento alargado fornecerá informações adicionais sobre a durabilidade e a magnitude dos efeitos do AMT-130 observados até agora. As actas da FDA reconhecem a necessidade significativa e não satisfeita de terapias modificadoras da doença de Huntington e afirmam o compromisso da Agência em aplicar a flexibilidade regulamentar adequada para ajudar a promover opções de tratamento seguras e eficazes. Acreditamos que os nossos dados emergentes da Fase I/II apoiam ainda mais a necessidade de aplicar esta flexibilidade. Reconhecemos também como é essencial que as vozes dos doentes continuem a ser ouvidas à medida que a flexibilidade regulamentar é considerada, e continuamos empenhados em garantir que as vossas perspectivas continuem a ser centrais no caminho a seguir.

Continuamos profundamente empenhados na comunidade da DH e estamos profundamente gratos pelo apoio inabalável que têm demonstrado ao longo dos meses e anos. A urgência que a comunidade sente é real e compreensível, e partilhamos a vossa determinação em avançar com terapias significativas. Acreditamos que o AMT-130 tem um forte potencial para oferecer benefícios modificadores da doença. A nossa equipa está totalmente concentrada em definir o caminho regulamentar mais direto e responsável para que possamos levar esta terapia aos doentes o mais rapidamente possível. Estamos ansiosos por partilhar actualizações adicionais à medida que as nossas discussões regulamentares continuam a progredir. Se tiver alguma dúvida, envie um e-mail para medinfo@uniqure.com ou ligue para 1-866-520-1257.

Atenciosamente, Daniel Leonard Diretor Executivo da Defesa Global dos Doentes

-DIVULGAÇÃO À IMPRENSA-

A uniQure fornece informações regulamentares actualizadas sobre o AMT-130 para a doença de Huntington

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃO, March 02, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia genética que avança em terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que a empresa recebeu as atas finais da reunião da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em relação a uma reunião do Tipo A realizada em 30 de janeiro de 2026 para discutir o AMT-130, uma terapia genética experimental para a doença de Huntington (HD).

A FDA declarou que não pode concordar que os dados dos estudos de Fase I/II, comparados com um controlo externo, sejam suficientes para fornecer a prova primária de eficácia necessária para apoiar um pedido de comercialização do AMT-130. A FDA recomendou vivamente que a uniQure realizasse um estudo prospetivo, aleatório, em dupla ocultação, controlado por cirurgia simulada. A uniQure tenciona continuar a colaborar com a FDA relativamente às considerações sobre o desenvolvimento da Fase III e planeia solicitar uma reunião do Tipo B no segundo trimestre de 2026 para discutir mais aprofundadamente as potenciais abordagens de conceção do estudo.

“Embora não tenhamos chegado a um alinhamento sobre uma via de apresentação com base nos dados da Fase I/II, acreditamos que a totalidade e a durabilidade dos nossos dados justificam um diálogo substantivo contínuo sobre a forma como o compromisso declarado da FDA com a flexibilidade regulamentar pode ser adequadamente aplicado neste contexto”, afirmou Matt Kapusta, diretor executivo da uniQure. “Continuamos empenhados em colaborar com a FDA para determinar um caminho claro, cientificamente fundamentado e eficiente para o AMT-130. Estamos profundamente gratos pela resiliência e apoio da comunidade da doença de Huntington e continuamos empenhados em estar ao lado dos doentes e das suas famílias à medida que avançamos com esta terapia potencialmente transformadora para uma comunidade necessitada”.”

Sobre a uniQure

A uniQure está a cumprir a promessa da terapia genética - tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. As aprovações da terapia genética da uniQure para a hemofilia B - um feito histórico baseado em mais de uma década de investigação e desenvolvimento clínico - representam um marco importante no campo da medicina genómica e inauguram uma nova abordagem de tratamento para os doentes que vivem com hemofilia. A uniQure está agora a avançar com uma série de terapias genéticas patenteadas para o tratamento de doentes com doença de Huntington, epilepsia refractária do lobo temporal, ELA, doença de Fabry e outras doenças graves. www.uniQure.com

uniQure Declarações Prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações relativas ao futuro. Todas as declarações, exceto as declarações de factos históricos, são declarações prospectivas, que são frequentemente indicadas por termos como “antecipar”, “acreditar”, “poderia”, “estabelecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “esperar”, “pode”, “planear”, “potencial”, “prever”, “projetar”, “procurar”, “deveria”, “irá”, “iria” e expressões semelhantes e os negativos desses termos. As declarações relativas ao futuro baseiam-se nas convicções e suposições da direção e nas informações disponíveis à data deste comunicado de imprensa. Exemplos destas declarações prospectivas incluem, mas não se limitam a, declarações relativas a: planos para continuar a colaborar com a FDA relativamente a considerações de desenvolvimento da Fase III para o AMT-130; planos para solicitar uma reunião de Tipo B com a FDA a ter lugar no segundo trimestre de 2026; e o benefício potencial do AMT-130. Os resultados reais da Empresa podem diferir materialmente dos previstos nestas declarações prospectivas por muitas razões. Estes riscos e incertezas incluem, entre outros: riscos relacionados com os ensaios clínicos de Fase I/ll do AMT-130 da Empresa, incluindo o risco de que tais ensaios não consigam demonstrar dados suficientes para apoiar um maior desenvolvimento clínico ou aprovação regulamentar; o risco de que mais dados de pacientes se tornem disponíveis e que resultem numa interpretação diferente da derivada dos dados de base; riscos relacionados com as interações da Empresa com as autoridades reguladoras, que podem afetar o início, o calendário e o progresso dos ensaios clínicos e as vias para a aprovação regulamentar; o risco de não conseguirmos alinhar com a FDA ou outras autoridades reguladoras numa via de aprovação para os nossos candidatos a terapia genética, incluindo o AMT-130; se as medições que a Empresa está a avaliar são vistas como medições robustas e sensíveis da progressão da doença; se a designação RMAT, a designação Breakthrough Therapy ou qualquer via acelerada, se concedida, conduzirá à aprovação regulamentar; a capacidade da Empresa para conduzir e financiar um estudo de Fase III ou confirmatório para o AMT-130; a capacidade da Empresa para continuar a construir e manter a infraestrutura e o pessoal necessários para atingir os seus objectivos; a eficácia da Empresa na gestão de ensaios clínicos e processos regulamentares actuais e futuros; a capacidade da Empresa para demonstrar os benefícios terapêuticos dos seus candidatos a terapias genéticas em ensaios clínicos; o desenvolvimento contínuo e a aceitação de terapias genéticas; a capacidade da Empresa para obter, manter e proteger a sua propriedade intelectual; e a capacidade da Empresa para financiar as suas operações e para obter capital adicional conforme necessário e em termos aceitáveis. Estes riscos e incertezas são descritos mais detalhadamente sob o título “Factores de Risco” nos registos periódicos da Empresa junto da U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), incluindo os seus Relatórios Anuais no Formulário 10-K , os seus Relatórios Trimestrais no Formulário 10-Q e noutros registos que a Empresa faz junto da SEC periodicamente. Tendo em conta estes riscos, incertezas e outros factores, não se deve depositar confiança indevida nestas declarações prospectivas e, exceto nos casos em que tal seja exigido por lei, a Empresa não assume qualquer obrigação de atualizar estas declarações prospectivas, mesmo que surjam novas informações no futuro.

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