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Novartis partilha notícias encorajadoras sobre um tratamento para a Doença de Huntington

Recebemos uma atualização interessante da empresa farmacêutica Novartis sobre o medicamento que estão atualmente a testar para a doença de Huntington.  

Lembra-se do estudo chamado PIVOT-HD realizado há pouco tempo por uma empresa chamada Terapêutica PTC? As pessoas que participaram neste estudo foram posteriormente convidadas a participar num estudo de acompanhamento mais longo - o estudo de Extensão a Longo Prazo (LTE). Ao continuar o tratamento durante um período mais longo, os investigadores podem compreender melhor o desempenho deste medicamento chamado votoplam ao longo do tempo, tanto em termos de segurança como de benefício potencial.

Então, o que é o votoplam?

Este medicamento ajuda o organismo a produzir mais da proteína huntingtina saudável e menos da forma nociva que leva ao desenvolvimento da doença, o que pode ajudar a retardar ou alterar o curso da DH.

O que é que os últimos resultados mostram?

Estes novos resultados da Novartis combinam os dados do estudo original e deste seguimento mais longo, que abrange até 24 meses. Segundo a Novartis, estes resultados reforçam a confiança em avançar para a fase seguinte de desenvolvimento.

Este tipo de dados a longo prazo é especialmente importante na doença de Huntington, em que é fundamental compreender como é que um tratamento funciona ao longo do tempo.

É também importante notar que no estudo LTE, todos os participantes estão a receber o tratamento ativo. Isto significa que não existe um grupo placebo no estudo e que os resultados são comparados com dados externos que reflectem a evolução típica da doença.

Avançar: A fase 3 está a decorrer

Com base nestes resultados, a Novartis lançou um ensaio de Fase 3 denominado INVEST-HD, que começou a registar participantes em 2026.

Os ensaios de fase 3 são uma etapa crítica. Envolvem um maior número de participantes e são concebidos para confirmar se um tratamento é eficaz, seguro e bem tolerado - frequentemente a fase final antes de uma potencial aprovação regulamentar.

O que é que isto significa para a comunidade da DH?

Embora devamos ser cautelosos ao tirar conclusões precipitadas, esta atualização é, de facto, um sinal encorajador de progresso contínuo. Reflecte o empenho contínuo no desenvolvimento de novas opções de tratamento e na construção de dados recolhidos ao longo do tempo.

É graças à dedicação das pessoas que vivem com a Doença de Huntington, juntamente com as suas famílias, prestadores de cuidados, investigadores e equipas clínicas de todo o mundo, que continuamos a avançar - construindo uma comunidade mais informada e ligada, e ficando mais perto dos avanços científicos que têm o potencial de melhorar a qualidade de vida de todos.

O que é que se segue?

A Novartis enfatizou o seu compromisso com a transparência e a partilha de actualizações à medida que o desenvolvimento continua. Qualquer pessoa interessada em saber mais sobre estudos em curso ou oportunidades de participação é encorajada a falar com o seu prestador de cuidados de saúde e a consultar fontes de confiança, tais como ClinicalTrials.gov.

Pode visualizar as informações do estudo de Fase 3 INVEST-HD (NCT7326709) aqui.

Se gostaria de saber mais sobre os ensaios clínicos em curso na Europa, deve explorar:

Leia a carta comunitária na íntegra aqui.

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