A uniQure anuncia plano para a apresentação do pedido de autorização de comercialização (BLA) do AMT-130 para a doença de Huntington

A análise de 3 anos do estudo de Fase I/II pode servir como base principal para um Pedido de Licença de Produtos Biológicos com vista a uma aprovação acelerada pela FDA ~

A empresa tenciona apresentar o pedido de autorização de introdução no mercado (BLA) no terceiro trimestre de 2026

LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃO, 17 de junho de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia genética que desenvolve terapias transformadoras para doentes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que, durante uma recente reunião de Tipo B com a Food and Drug Administration (FDA), esta última comunicou que a análise de três anos do estudo de Fase I/II seria aceitável como base principal de um Pedido de Licença de Produto Biológico (BLA) para a aprovação acelerada do AMT-130 na doença de Huntington. Além disso, a FDA pretende chegar a um acordo sobre o desenho do estudo confirmatório antes da apresentação do BLA, incluindo a consideração de um controlo concomitante com a terapia padrão de tratamento, em vez de um procedimento simulado. A FDA comunicou que trabalharia o mais rapidamente possível com a uniQure neste esforço. A empresa está empenhada em realizar o estudo confirmatório sem demora e espera chegar a um acordo com a FDA sobre os pormenores desse estudo antes da apresentação do pedido de licença. A empresa tenciona apresentar o pedido de licença no terceiro trimestre de 2026.

“O anúncio de hoje reflete o resultado pelo qual temos vindo a trabalhar ao longo do nosso diálogo regulatório contínuo com a FDA, e estamos profundamente gratos pelo compromisso genuíno da FDA em dar resposta às necessidades não satisfeitas dos americanos que vivem com a doença de Huntington”, afirmou Matt Kapusta, diretor executivo da uniQure. “A FDA concordou que os nossos dados clínicos atuais podem sustentar a apresentação de um pedido de autorização de comercialização (BLA) a curto prazo e comprometeu-se a trabalhar rapidamente connosco para chegar a um consenso sobre a conceção do estudo de confirmação exigido. A consistência e a solidez dos dados clínicos gerados até à data dão-nos grande confiança no potencial do produto para fazer uma diferença significativa para os doentes. Continuamos focados em disponibilizar o AMT-130 aos doentes e às suas famílias da forma mais rápida e responsável possível, tanto nos EUA como a nível global.”

A empresa espera receber a ata final no prazo de 30 dias após a recente reunião do Tipo B.

O AMT-130 recebeu da FDA a designação de «Terapia Avançada de Medicina Regenerativa» (RMAT) — a primeira designação RMAT para a doença de Huntington —, bem como as designações de «Terapia Inovadora» e «Trâmite Acelerado».

Sobre a Fase I/II do Programa Clínico da AMT-130

A uniQure está a realizar dois estudos clínicos multicêntricos de Fase I/II, com escalonamento de dose, para explorar a segurança, a tolerabilidade e os sinais exploratórios de eficácia do AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington. Com base nas interações com a FDA, foi acordado que os dados das coortes 1 e 2 dos estudos de Fase I/II poderiam ser comparados com um controlo externo com pontuação de propensão, derivado do conjunto de dados da história natural do Enroll-HD, ao abrigo de um plano de análise estatística pré-especificado, que pode servir de base primária para a apresentação de um BLA.

No estudo norte-americano, um total de 26 doentes com doença de Huntington em fase inicial foram aleatorizados para o tratamento (n = 6, dose baixa; n = 10, dose elevada) ou para um procedimento simulado (n = 10). Os doentes tratados receberam uma única administração de AMT-130 através de uma administração neurocirúrgica estereotáxica, guiada por ressonância magnética e potenciada por convecção, diretamente no estriado (caudado e putâmen). O estudo consiste num período principal cego de 12 meses, seguido de um acompanhamento a longo prazo não cego dos doentes tratados durante cinco anos. Outros quatro doentes do grupo de controlo passaram a receber o tratamento. O estudo europeu de fase 1b/2, em aberto, do AMT-130 recrutou 13 doentes com doença de Huntington em fase inicial (n = 6 na dose baixa; n = 7 na dose elevada).

Uma terceira coorte recrutou mais 12 doentes em centros nos EUA e na UE. Esta coorte foi aleatorizada para avaliar ambas as doses de AMT-130 em combinação com imunossupressão, utilizando o procedimento de administração estereotáxica atual e estabelecido.

Uma quarta coorte sediada nos EUA recrutou seis doentes e está a avaliar o AMT-130 em doses elevadas em doentes com volumes estriatais inferiores aos dos doentes recrutados nas coortes anteriores.

Para mais informações, consultar www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Sobre a doença de Huntington

A doença de Huntington é uma doença neurodegenerativa rara e hereditária que provoca sintomas motores, incluindo coreia, anomalias comportamentais e declínio cognitivo, resultando numa deterioração física e mental progressiva. A doença é uma condição autossómica dominante caracterizada por uma expansão da repetição CAG no primeiro exão do gene da huntingtina, que leva à produção e agregação de proteínas anormais no cérebro. Aproximadamente 75 000 pessoas sofrem de doença de Huntington nos EUA¹ , na UE² e no Reino Unido³, com centenas de milhares de outras pessoas em risco de herdar a doença. Apesar da etiologia clara da doença de Huntington, não existem atualmente terapias aprovadas para retardar o início ou abrandar a progressão da doença.

Sobre a uniQure

A uniQure está a cumprir a promessa da terapia genética – tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos. As aprovações da terapia genética da uniQure para a hemofilia B – um feito histórico baseado em mais de uma década de investigação e desenvolvimento clínico – representam um marco importante no campo da medicina genómica e marcam o início de uma nova abordagem terapêutica para os doentes que vivem com hemofilia. A uniQure está agora a desenvolver um portfólio de terapias genéticas exclusivas para o tratamento de doentes com doença de Huntington, epilepsia do lobo temporal refratária, doença de Fabry e outras doenças graves. www.uniQure.com

uniQure Declarações Prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas na aceção da Secção 27A da Lei dos Valores Mobiliários e da Secção 21E da Lei das Bolsas de Valores. Todas as declarações que não sejam factos históricos são declarações prospectivas, frequentemente indicadas por termos como “antecipar”, “acreditar”, “poderia”, “estabelecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “aguardar com expectativa”, “pode”, “planeia”, “potencial”, “prever”, “projetar”, “procurar”, “deveria”, “irá”, “iria” e expressões semelhantes, bem como as formas negativas desses termos. As declarações prospectivas baseiam-se nas convicções e pressupostos da administração, bem como nas informações de que esta dispõe apenas à data do presente relatório. Exemplos destas declarações prospectivas incluem, entre outros, declarações relativas a: os planos da Empresa para realizar um estudo de confirmação, incluindo a conceção, calendário, parâmetros de avaliação e braço de controlo desse estudo, e de chegar a acordo com a FDA sobre o mesmo antes da apresentação do pedido de autorização de introdução no mercado (BLA), a utilização potencial de um braço de controlo com o tratamento padrão em simultâneo, em vez de um procedimento simulado, e as expectativas relativamente ao calendário da apresentação do pedido de autorização de introdução no mercado (BLA) e à obtenção de aprovação acelerada do AMT-130. Os resultados reais da Empresa podem diferir significativamente dos previstos nestas declarações prospectivas por diversas razões. Estes riscos e incertezas incluem, entre outros: riscos relacionados com os ensaios clínicos de Fase I/II da Empresa relativos ao AMT-130, incluindo o risco de que tais ensaios não consigam continuar a demonstrar dados suficientes para apoiar o desenvolvimento clínico posterior ou a aprovação regulamentar; o risco de a FDA concluir, em última instância, que os dados dos ensaios de Fase I/II não são suficientes para sustentar um pedido de autorização de introdução no mercado (BLA) ou uma aprovação acelerada; o risco de se disponibilizarem mais dados de doentes que resultem numa interpretação diferente daquela derivada das análises de dados do terceiro ano; riscos relacionados com as interações da Empresa com as autoridades reguladoras, que podem afetar o início, o calendário e o progresso dos ensaios clínicos e os percursos para a aprovação regulamentar; se as medições que a Empresa está a avaliar são consideradas medições robustas e sensíveis da progressão da doença; se a designação RMAT, a designação de Terapia Inovadora ou qualquer via acelerada, caso sejam concedidas, conduzirão à aprovação regulamentar; a capacidade da Empresa para realizar e financiar qualquer estudo de confirmação necessário para o AMT-130; a capacidade da Empresa para concluir com sucesso qualquer estudo de confirmação necessário para o AMT-130; o risco de que a aprovação acelerada, caso seja concedida, possa estar sujeita a requisitos pós-aprovação que sejam difíceis ou onerosos de cumprir; a capacidade da Empresa de continuar a desenvolver e manter a infraestrutura e o pessoal necessários para atingir os seus objetivos; a eficácia da Empresa na gestão de ensaios clínicos e processos regulamentares atuais e futuros; a capacidade da Empresa de demonstrar os benefícios terapêuticos dos seus candidatos a terapia genética em ensaios clínicos; o desenvolvimento e a aceitação contínuos das terapias genéticas; a capacidade da Empresa de obter, manter e proteger a sua propriedade intelectual; e a capacidade da Empresa de financiar as suas operações e de angariar capital adicional, conforme necessário e em condições aceitáveis. Estes riscos e incertezas são descritos de forma mais pormenorizada na secção “Fatores de Risco” dos documentos periódicos apresentados pela Empresa à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (“SEC”), incluindo o seu Relatório Anual no Formulário 10-K apresentado à SEC em 2 de março de 2026, o seu Relatório Trimestral no Formulário 10-Q apresentado à SEC em 5 de maio de 2026 e noutros documentos que a Empresa apresenta à SEC periodicamente. Tendo em conta estes riscos, incertezas e outros fatores, não deve depositar confiança indevida nestas declarações prospectivas e, salvo se exigido por lei, a Empresa não assume qualquer obrigação de atualizar estas declarações prospectivas, mesmo que surjam novas informações no futuro.

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