Novo estudo de confirmação “PRECISE-HD” sobre a pridopidina na doença de Huntington está pronto para iniciar o recrutamento em junho

Data de lançamento: 07/07/2026

Cara Comunidade HD,

Gostaríamos de partilhar uma atualização sobre o estudo de confirmação PRECISE-HD estudo (Estudo de Fase 3 da Pridopidina para determinar o impacto clínico e a segurança na doença de Huntington (DH)), um estudo clínico global que avalia o medicamento experimental pridopidina em pessoas que vivem com a doença de Huntington. O estudo já foi publicado em www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Incorporando os ensinamentos de estudos anteriores, contributos extensivos das comunidades de doentes e de investigação, bem como recomendações das autoridades reguladoras, o PRECISE-HD tem como objetivo recolher dados importantes sobre a eficácia e a segurança da pridopidina e foi concebido para gerar dados sólidos que venham a apoiar ainda mais a avaliação regulatória. A preparação dos centros está em curso, e prevê-se que o recrutamento tenha início nos primeiros centros nos EUA em junho de 2026, seguidos por locais noutros países, de forma progressiva, ainda este ano.

O que é o estudo PRECISE-HD?

Atualmente, não existem tratamentos aprovados para retardar ou impedir a progressão da DH.

O PRECISE-HD é um estudo clínico confirmatório de Fase 3 que avalia a eficácia e a segurança do medicamento experimental pridopidina (administrado na forma de cápsula oral duas vezes por dia) em pessoas que vivem com a doença de Huntington. O desenho do estudo baseou-se em investigações anteriores, nos contributos da comunidade de pessoas com a doença de Huntington e em discussões com as autoridades reguladoras.

O estudo prevê o recrutamento de 400 pessoas que vivem com DH, desde a fase inicial até à fase intermédia da doença (definida como uma pontuação na Capacidade Funcional Total (TFC) entre 7 e 13) e uma Pontuação Motora Total (TMS) ≥ 20, ou seja, pessoas que apresentam alterações motoras ou que sofrem impacto no seu funcionamento autónomo. Esta população destina-se a permitir a avaliação adequada de qualquer efeito potencial da terapia na progressão da doença, em comparação com o placebo.

O PRECISE-HD consistirá em duas fases sequenciais:

Fase 1 — Controlada por placebo (52 semanas): Os participantes recebem pridopidina ou um placebo (metade recebe pridopidina e a outra metade, o placebo). Nem os participantes nem os seus médicos saberão qual dos dois está a ser administrado.

Fase 2 — Extensão em regime aberto (104 semanas): Todos os participantes (elegíveis), independentemente do tratamento recebido durante a Fase 1, serão designados para receber pridopidina durante dois anos, o que permitirá aos investigadores avaliar os efeitos a longo prazo ao longo de um período total de até três anos.

O estudo irá avaliar uma série de resultados relacionados com a DH, sendo o parâmetro de avaliação principal a variação, entre o início do estudo e a semana 52, na pontuação combinada da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (cUHDRS). Serão também avaliados vários outros parâmetros, incluindo a função, a motricidade, a cognição, a fala e a qualidade de vida, a par da segurança e tolerabilidade da pridopidina.

Está previsto que o estudo seja realizado em até 75 centros de estudo em todo o mundo, incluindo nos EUA, na UE, no Reino Unido e no Canadá. Espera-se que o recrutamento tenha início nos primeiros centros nos EUA em junho de 2026, seguido pelos centros noutros países de forma progressiva ao longo do ano.

As pessoas que desejarem obter mais informações sobre o PRECISE-HD podem falar com o seu neurologista ou especialista em DH. Podem também contactar a organização local de apoio aos doentes com DH para obter orientação e apoio adicionais. A elegibilidade, os procedimentos do estudo e quaisquer riscos e benefícios potenciais serão explicados pela equipa do estudo nos centros de investigação durante o processo de consentimento informado.

O que é a pridopidina?

A pridopidina é um medicamento em fase de investigação, cuja segurança e eficácia ainda não foram estabelecidas; os participantes podem ou não beneficiar da participação neste estudo.

Exerce o seu efeito através da ativação de uma proteína no cérebro denominada recetor sigma-1 (S1R) e é frequentemente designada como agonista do S1R. Demonstrou-se que o S1R desempenha um papel na estimulação de múltiplas vias neuroprotetoras que se encontram comprometidas em doenças neurodegenerativas, tais como a DH. Os efeitos clínicos da pridopidina na progressão da DH serão avaliados neste estudo.

Até à data, mais de 1 600 pessoas receberam pridopidina em estudos clínicos — a maioria no âmbito de ensaios clínicos sobre a doença de Huntington —, tendo alguns participantes estado em tratamento ativo durante um período de até sete anos. Em todos estes estudos, a pridopidina revelou um perfil de segurança e tolerabilidade geralmente favorávelⁱ.

Quem está a patrocinar o estudo PRECISE-HD?

PRECISE-HD está a ser levado a cabo por Prilenia e Ferrer, que estão a desenvolver em conjunto a pridopidina no âmbito de uma parceria. Prilenia é uma empresa biofarmacêutica privada movida por um compromisso inabalável com a excelência científica e com a aceleração do progresso em benefício das pessoas afetadas pela doença de Huntington (DH), pela esclerose lateral amiotrófica (ELA) e por outras doenças neurodegenerativas. Ferrer é uma empresa farmacêutica internacional com certificação B Corp que utiliza a sua atividade empresarial para lutar pela justiça social e oferece soluções transformadoras para doenças potencialmente fatais em mais de cem países, com um foco crescente nas doenças neurológicas raras.

A Prilenia e a Ferrer estão também a estudar a pridopidina num ensaio clínico de Fase 3 sobre a ELA.

Para mais informações sobre as empresas, visite www.prilenia.com ou www.ferrer.com.

Para mais informações sobre o PRECISE-HD, visite www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) e o site do estudo PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) será lançado em breve.

⚠ Nota importante
A pridopidina é um medicamento em fase de investigação e não está aprovada para utilização por nenhuma autoridade reguladora. A sua segurança e eficácia ainda não foram estabelecidas. Esta atualização tem apenas fins informativos e não constitui aconselhamento médico. Por favor, consulte o seu profissional de saúde antes de tomar qualquer decisão sobre o tratamento ou a participação num estudo clínico.

Comunicado de imprensa