Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Ler mais...
Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region, Ler mais...
“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Ler mais...
Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a controlado por placebo que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a proteína huntingtina mutante tóxica (mHTT) e preserva a proteína huntingtina saudável e de tipo selvagem (wtHTT) em indivíduos com doença de Huntington. Resultados do ensaioNa análise, foi comparado Ler mais...
No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Um resultado semelhante foi observado no líquido cefalorraquidiano, onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou numa redução de Ler mais...
No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da DH (HD-CAB), mediu-se a diferença entre 29 voluntários saudáveis e 40 participantes com DH. Como resultado secundário, o estudo mediu a segurança e a tolerabilidade Ler mais...
O Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen, foi o orador principal sobre a Doença de Huntington no Congresso MENA para as Doenças Raras, em Abu Dhabi, no mês passado. Falou da necessidade urgente de estabelecer um centro de excelência em doenças neurodegenerativas na região e de promover a investigação clínica. Isto alinha-se perfeitamente com a intenção da região de Ler mais...
Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT)" para a Terapia Génica Investigacional AMT-130 na Doença de Huntington é mais do que promissor", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" RMAT baseia-se em Ler mais...
Médicos da Universidade de Reading (Reino Unido) desenvolveram um programa de psicoterapia em linha gratuito para pessoas com a doença de Huntington. Faz parte de um projeto de investigação que analisa a forma como as pessoas com DH (sintomáticas ou pré-sintomáticas) gerem as suas vidas diárias. Mais pormenores aqui. Se souberes de alguém que gostaria de Ler mais...
Fundação da Huntington's Disease Society of Pakistan 24 de abril de 2024 Na semana passada foi criada mais uma associação nacional. A Huntington's Disease Society of Pakistan (HDSOP) juntou-se à crescente lista de organizações dedicadas a melhorar a vida das pessoas afectadas pela doença de Huntington. A iniciativa foi apoiada pela International Huntington Ler mais...
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