Categoria: Notícias

UniQure anuncia que a designação de terapia inovadora da FDA foi concedida ao AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington

~ Designação de Terapia Inovadora com base em provas clínicas de ensaios de Fase I/II que demonstram um abrandamento significativo da progressão da doença ~ ~ Atualização regulamentar adicional e orientação sobre o Pedido de Licença Biológica [...]

Atualização do estudo de Fase II GENERATION HD2

A Roche anunciou a continuação do ensaio clínico de fase II GENERATION HD2, que avalia o tominersen em indivíduos com sinais precoces da doença de Huntington. Na sequência de uma análise intercalar efectuada por um comité independente, não foi [...]

Um olhar retrospetivo sobre o Congresso da HDYO de 2025

O Congresso HDYO 2025 reuniu jovens, famílias, investigadores e profissionais de todo o mundo para um evento inesquecível dedicado à comunidade da Doença de Huntington. Ao longo de três dias inspiradores, [...]

23 de março: Celebrar o Dia da Gratidão na Comunidade da Doença de Huntington

"O Dia da Gratidão é uma forma de homenagear a colaboração das famílias com doentes de Huntington com médicos e cientistas, que começou com os esforços para identificar o gene da doença de Huntington nos anos 80, [...]

Be Empowered by Tanita Allen, a nova coluna do sítio Web da IHA

Tanita Allen, uma dedicada defensora da Doença de Huntington e autora do seu muito trabalhado livro de memórias "We Exist" (Nós Existimos), está a iniciar uma nova coluna no site da IHA, chamada Be Empowered by [...]

A SOM Biotech anuncia os resultados do estudo de Fase 2b

A SOM Biotech apresenta os resultados do estudo de Fase 2b com o SOM3355, demonstrando um perfil único com melhorias robustas da coreia em doentes com doença de Huntington e um perfil seguro sem sonolência, [...]

Campanha do Dia das Doenças Raras 2025

A Associação Internacional de Huntington, em colaboração com a Associação Europeia de Huntington, está a organizar uma campanha para o Dia das Doenças Raras de 2025, a 28 de fevereiro. O slogan para o RDD deste ano [...]

IDI lança programa de liderança para jovens

A Rare Diseases International (RDI) anunciou o lançamento do Programa de Liderança Juvenil da RDI, uma iniciativa concebida para envolver e capacitar os jovens da comunidade das doenças raras. Este programa tem como objetivo [...]

Jovem de 12 anos publica livro infantil sobre a doença de Huntington

Estudante de Toronto escreve livro para que os outros tratem o seu avô com bondade 11 de dezembro de 2024 - Toronto, Ontário, Canadá A maioria das pessoas nunca ouviu falar da doença de Huntington. Esta falta de conhecimento [...]

UniQure anuncia alinhamento com a FDA sobre elementos-chave da via de aprovação acelerada para o AMT-130

Ontem, a uniQure emitiu um comunicado de imprensa anunciando o alinhamento com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre os elementos-chave de uma via de aprovação acelerada para o programa AMT-130 da uniQure na doença de Huntington [...]