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A IROS, a Prilenia e a Associação Internacional da Doença de Huntington colaboram no primeiro ensaio da doença de Huntington (DH) na região MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 de junho de 2024: A IROS, uma organização de investigação contratada sediada em Abu Dhabi (parte do grupo M42), estabeleceu uma parceria com a Prilenia Therapeutics, uma empresa de biotecnologia em fase clínica, e a Associação Internacional da Doença de Huntington (IHA) para planear o primeiro ensaio clínico para a doença de Huntington (DH) nos EAU e na região MENA, Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há

A uniQure anuncia dados provisórios positivos que demonstram o abrandamento da progressão da doença nos ensaios de fase I/II do AMT-130 para a DH

"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução da NfL no LCR aos 24 meses", afirmou Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da uniQure. "Acreditamos que este é o primeiro ensaio clínico de qualquer medicamento experimental Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos do ensaio de fase 1b/2a SELECT-HD com a primeira demonstração clínica da redução da huntingtina mutante selectiva por alelo na doença de Huntington

Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a controlado por placebo que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a proteína huntingtina mutante tóxica (mHTT) e preserva a proteína huntingtina saudável e de tipo selvagem (wtHTT) em indivíduos com doença de Huntington. Resultados do ensaioNa análise, foi comparado Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há

A PTC anunciou hoje resultados promissores a 12 meses do seu estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 oral  

No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Um resultado semelhante foi observado no líquido cefalorraquidiano, onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou numa redução de Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há

Estudo de fase 2 da Sage Therapeutics reforça o impacto cognitivo da doença de Huntington

No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da DH (HD-CAB), mediu-se a diferença entre 29 voluntários saudáveis e 40 participantes com DH. Como resultado secundário, o estudo mediu a segurança e a tolerabilidade Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há

A FDA concede à uniQure a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT)" para a Terapia Génica Investigacional AMT-130 na Doença de Huntington é mais do que promissor", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" RMAT baseia-se em Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há

Uma nova associação para a Doença de Huntington é financiada no Paquistão - HDSOP

Fundação da Huntington's Disease Society of Pakistan 24 de abril de 2024 Na semana passada foi criada mais uma associação nacional. A Huntington's Disease Society of Pakistan (HDSOP) juntou-se à crescente lista de organizações dedicadas a melhorar a vida das pessoas afectadas pela doença de Huntington. A iniciativa foi apoiada pela International Huntington Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há

A SOM Biotech conclui o processo de recrutamento no estudo de Fase IIb do tratamento da coreia na doença de Huntington

A SOM Biotech, uma empresa de descoberta e desenvolvimento de medicamentos em fase clínica baseada numa plataforma exclusiva de Inteligência Artificial (SOMAIPRO®), tem o prazer de anunciar que foi concluído o recrutamento do estudo clínico de Fase IIb com o SOM3355 como tratamento para a coreia de Huntington. Após um estudo de Fase IIa em que o Ler mais...

Por Daniela Carvalho, Há
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