Categoria: Notícias

A Novartis anuncia o INVEST-HD

Desenvolvimento do Votoplam na DH pela Novartis: Informação sobre o ensaio de fase 3 INVEST-HD já disponível 3 de fevereiro de 2026 Cara Comunidade da Doença de Huntington, Temos o prazer de partilhar uma atualização sobre o desenvolvimento [...]

A Sarepta Therapeutics anuncia a aprovação do pedido de ensaio clínico para o SRP-1005, o seu tratamento experimental para a doença de Huntington

O primeiro estudo clínico em humanos do SRP-1005, conhecido como INSIGHTT, deverá ter início no segundo trimestre de 2026 CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder [...]

Atualização sobre o SKY-0515

Caros amigos da comunidade da doença de Huntington, Gostaríamos de partilhar uma atualização da investigação em curso sobre o SKY-0515, um medicamento experimental que está a ser estudado para a doença de Huntington (DH). A imprensa científica [...]

uniQure anuncia reunião com a FDA

January 9, 2026 7:05 AM EST uniQure anuncia reunião do tipo A agendada com a FDA LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃ, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), líder [...]

Atualização de LoQus23

A LoQus23 Therapeutics é uma empresa de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem parar a expansão patogénica de tripletos que é a causa e o motor da doença de Huntington (DH), da distrofia miotónica do tipo [...]

Novo estudo POINT-HD de fase 1

Nova fase 1 do estudo POINT-HD começa com abordagem seletiva para redução da huntingtina Caros líderes da comunidade Huntington, Em resposta ao vosso pedido para receber atualizações sobre os nossos esforços de investigação, temos o prazer de partilhar que […]

Resumo da “Reunião da Plataforma EHDN sobre os resultados iniciais do uniQure: Analisar os resultados até à data”

Varsóvia, 19 de novembro de 2025. Caros membros, Como devem saber, ontem a Rede Europeia da Doença de Huntington (EHDN) desenvolveu um seminário sobre os resultados iniciais da uniQure, uma empresa farmacêutica que [...]

A uniQure fornece informações regulamentares actualizadas sobre o AMT-130 para a doença de Huntington

3 de novembro de 2025 Prezada Comunidade da Doença de Huntington, Emitimos hoje um comunicado de imprensa anunciando que a uniQure recebeu feedback da U.S. Food and Drug Administration (FDA) durante uma recente reunião pré-Biológica [...]

ADORE-DH - Potencial terapia com células estaminais

O ADORE-DH foi um estudo de Fase II de uma potencial terapia com células estaminais para a DH. Patrocinado pela AZIDUS Brasil (uma organização de pesquisa clínica de serviço completo), este estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo teve como objetivo [...]

uniQure anuncia resultados iniciais positivos do estudo pivotal de fase I/II do AMT-130 em doentes com doença de Huntington

24 de setembro de 2025 Versão em PDF ~ O estudo principal atingiu o objetivo primário; AMT-130 em alta dose demonstrou desaceleração estatisticamente significativa da doença 75% em 36 meses, conforme medido por cUHDRS em comparação com uma propensão [...]