Categoria: Notícias

IDI lança programa de liderança para jovens

A Rare Diseases International (RDI) anunciou o lançamento do Programa de Liderança Juvenil da RDI, uma iniciativa concebida para envolver e capacitar os jovens da comunidade das doenças raras. Este programa tem como objetivo [...]

Jovem de 12 anos publica livro infantil sobre a doença de Huntington

Estudante de Toronto escreve livro para que os outros tratem o seu avô com bondade 11 de dezembro de 2024 - Toronto, Ontário, Canadá A maioria das pessoas nunca ouviu falar da doença de Huntington. Esta falta de conhecimento [...]

UniQure anuncia alinhamento com a FDA sobre elementos-chave da via de aprovação acelerada para o AMT-130

Ontem, a uniQure emitiu um comunicado de imprensa anunciando o alinhamento com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre os elementos-chave de uma via de aprovação acelerada para o programa AMT-130 da uniQure na doença de Huntington [...]

"O Presente", documentário com Dimitri Poffé, já está disponível no Youtube

Dimitri Poffé é um membro já conhecido da comunidade da DH. Depois de testar positivo para a doença de Huntington, Dimitri embarcou numa viagem de bicicleta pela América do Sul. Neste projeto, chamado Explore [...]

A PTC Therapeutics celebra um acordo global de licença e colaboração com a Novartis para o programa PTC518 relativo à doença de Huntington

2 de dezembro de 2024 - A PTC receberá $1.0B em dinheiro no fecho -- A PTC é elegível para receber até $1.9B em marcos de desenvolvimento, regulamentação e vendas -- A PTC partilhará os lucros nos EUA e [...]

A Sage Therapeutics suspende o desenvolvimento do dalzanemdor na DH

O Estudo de Fase 2 DIMENSION não atingiu o seu objetivo primário O Dalzanemdor foi geralmente bem tolerado; não foram observados novos sinais de segurança Com base nestes dados, a Empresa não planeia [...]

O poder da parceria. A Suíça e a China dão o exemplo.

Neste vídeo, o Professor Jean-Marc Burgunder, diretor do centro de Doença de Huntington (DH) em Berna, na Suíça, e Xi Cao, Presidente da Associação Chinesa de DH, falam sobre os benefícios da [...]

Livable Lives - um novo livro que destaca histórias de pessoas afectadas pela DH em todo o mundo

COMUNICADO DE IMPRENSA - 25 de outubro de 2024, Moscovo, Idaho, EUATemos o prazer de anunciar o lançamento de um novo livro sobre a doença de Huntington (DH) chamado Vidas Vivíveis: Conversas com a comunidade de doentes de Huntington [...]

LoQus23 Therapeutics anuncia um financiamento de 35 milhões de libras para fazer avançar um novo medicamento destinado a inibir a expansão somática na doença de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de outubro de 2024 - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), uma empresa privada de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem travar a instabilidade do ADN e abrandar a neurodegeneração na doença de Huntington, na distrofia miotónica [...]

A FDA concede a designação de via rápida ao programa PTC518 para a doença de Huntington

PTC518 é um medicamento oral que reduz a produção da proteína Huntingtin mutada que causa a progressão da doença. Os programas com a designação Fast Track podem beneficiar de interações precoces com a FDA e podem ser [...]