Categoria: Notícias

LoQus23 Therapeutics anuncia um financiamento de 35 milhões de libras para fazer avançar um novo medicamento destinado a inibir a expansão somática na doença de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de outubro de 2024 - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), uma empresa privada de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem travar a instabilidade do ADN e abrandar a neurodegeneração na doença de Huntington, na distrofia miotónica [...]

A FDA concede a designação de via rápida ao programa PTC518 para a doença de Huntington

PTC518 é um medicamento oral que reduz a produção da proteína Huntingtin mutada que causa a progressão da doença. Os programas com a designação Fast Track podem beneficiar de interações precoces com a FDA e podem ser [...]

A pridopidina da Prilenia para a doença de Huntington foi aceite para revisão da autorização de introdução no mercado europeu

A Prilenia, uma empresa de biotecnologia em fase clínica centrada na missão urgente de desenvolver novas terapêuticas para retardar a progressão de doenças neurodegenerativas e perturbações do desenvolvimento neurológico, apresentou um pedido de autorização de comercialização europeia [...]

A IROS, a Prilenia e a Associação Internacional da Doença de Huntington colaboram no primeiro ensaio da doença de Huntington (DH) na região MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 de junho de 2024: A IROS, uma organização de investigação contratual sediada em Abu Dhabi (parte do grupo M42), estabeleceu uma parceria com a Prilenia Therapeutics, uma empresa de biotecnologia em fase clínica, e a International [...]

A uniQure anuncia dados provisórios positivos que demonstram o abrandamento da progressão da doença nos ensaios de fase I/II do AMT-130 para a DH

"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução do NfL no LCR aos 24 meses", [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos do ensaio de fase 1b/2a SELECT-HD com a primeira demonstração clínica da redução da huntingtina mutante selectiva por alelo na doença de Huntington

Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a, controlado por placebo, que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a huntingtina mutante tóxica (mHTT) [...]

A PTC anunciou hoje resultados promissores a 12 meses do seu estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 oral  

No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente para as doses de 5mg e 10mg. Um resultado semelhante foi observado no fluido cerebrospinal, onde [...]

Estudo de fase 2 da Sage Therapeutics reforça o impacto cognitivo da doença de Huntington

No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da Doença de Huntington (HD-CAB), mediu-se a diferença [...]

Atualização do Médio Oriente e do Norte de África

O Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen, foi o orador principal sobre a Doença de Huntington no Congresso MENA para as Doenças Raras, em Abu Dhabi, no mês passado. Falou da necessidade urgente de [...]

A FDA concede à uniQure a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação para a Terapia Génica Investigacional AMT-130" da Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) [...]