A FDA concede à uniQure a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT)" para a Terapia Génica Investigacional AMT-130 na Doença de Huntington é mais do que promissor", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" RMAT baseia-se em Ler mais...

A SOM Biotech conclui o processo de recrutamento no estudo de Fase IIb do tratamento da coreia na doença de Huntington

A SOM Biotech, uma empresa de descoberta e desenvolvimento de medicamentos em fase clínica baseada numa plataforma exclusiva de Inteligência Artificial (SOMAIPRO®), tem o prazer de anunciar que foi concluído o recrutamento do estudo clínico de Fase IIb com o SOM3355 como tratamento para a coreia de Huntington. Após um estudo de Fase IIa em que o Ler mais...

A Prilenia planeia apresentar um pedido de autorização de introdução no mercado na UE para a pridopidina na doença de Huntington

A Prilenia anunciou hoje que planeia apresentar um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado na UE para a utilização da Pridopidina no tratamento da Doença de Huntington. De acordo com o Dr. Michael Hayden, Diretor Executivo da Prilenia, "a Pridopidina demonstra benefícios consistentes do tratamento através de medidas independentes que são importantes para os doentes e as famílias. Estes Ler mais...

uniQure anuncia novidades sobre os ensaios clínicos de fase I/II da terapia genética AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington

~ Os doentes tratados com AMT-130 continuam a mostrar evidências de função neurológica preservada com potenciais benefícios clínicos dependentes da dose relativamente a uma história natural da doença compatível com os critérios de inclusão ~ ~ O NfL médio do LCR continua a demonstrar tendências favoráveis com os doentes com doses baixas abaixo da linha de base aos 30 meses e os doentes com doses elevadas perto da linha de base Ler mais...

PTC Therapeutics partilha dados provisórios positivos do ensaio clínico PIVOT-HD em doentes com doença de Huntington

21 de junho de 2023 Versão PDF - Redução dependente da dose dos níveis sanguíneos da proteína Huntingtina (HTT) em 12 semanas -- Perfil de tolerabilidade favorável sem eventos adversos graves relacionados com o tratamento ou picos de NfL - - Teleconferência e webcast a realizar em 21 de junho às 8:00 EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 de junho de 2023 /PRNewswire/ - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) partilhou hoje Ler mais...

uniQure anuncia novidades sobre o ensaio clínico de fase I/II nos EUA da terapia genética AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington

~ O AMT-130 continua a ser geralmente bem tolerado em ambas as coortes de dose ~ ~ Os doentes tratados com AMT-130 mostram uma função preservada em comparação com a linha de base e benefícios clínicos em relação à história natural da doença ~ ~ A cadeia leve de neurofilamento (NfL) no líquido cefalorraquidiano (LCR) estava abaixo da linha de base aos 24 meses em Ler mais...

A PRILENIA ANUNCIA OS RESULTADOS DO ESTUDO PROOF-HD: RESULTADOS PROMETEDORES, MAS MISTOS!

Hoje, 25 de Abril, a Prilenia anunciou os resultados do ensaio clínico PROOF-HD para a doença de Huntington. Alguns dos participantes mostraram benefícios significativos com o medicamento Pridopidina, enquanto outros não tiveram qualquer benefício. Este facto é promissor porque, pela primeira vez, temos um medicamento que demonstra efeitos na progressão da doença, a nível cognitivo e motor Ler mais...

Prilenia Atinge Última Visita do Doente na Fase 3 Estudo Clínico PROOF-HD para a Doença de Huntington

O PROOF-HD é o único estudo de fase tardia na doença de Huntington que visa a progressão clínica; os resultados iniciais são esperados no início do segundo trimestre de 2023 NAARDEN, Países Baixos e WALTHAM, Massachusetts, 28 de Março de 2023 - A Prilenia Therapeutics B.V., uma empresa de biotecnologia em fase clínica centrada na missão urgente de desenvolver novas terapêuticas para retardar a progressão de doenças neurodegenerativas Ler mais...

Roche/ Genentech actualização sobre o estudo GENERATION HD2

Roche/ Genentech anunciam que o estudo da Fase II da GERAÇÃO HD2 está agora aberto. Esta é uma grande notícia para a comunidade internacional, uma vez que está planeada a sua realização em 15 países (Argentina, Áustria, Austrália, Canadá, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Nova Zelândia, Polónia, Portugal, Espanha, Suíça, Reino Unido e EUA). Está a começar em Ler mais...

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