Categoria: Pesquisa

O AMT-130, o tratamento experimental da uniQure para a doença de Huntington, atinge um importante marco regulamentar

Foram apresentados pedidos de autorização regulamentar nos Estados Unidos da América e no Reino Unido

Novo estudo de confirmação “PRECISE-HD” sobre a pridopidina na doença de Huntington está pronto para iniciar o recrutamento em junho

Data de publicação: 07/07/2026 Caros membros da Comunidade HD, Gostaríamos de partilhar uma atualização sobre o estudo confirmatório PRECISE-HD (Estudo de Fase 3 da pridopidina para determinar o impacto clínico e a segurança em […]

A Roche/Genentech vai interromper os ensaios clínicos

Hoje, a Roche divulgou notícias difíceis. Após uma análise cuidadosa dos dados, a empresa decidiu interromper dois dos seus estudos sobre a doença de Huntington: o GENERATION HD2 e o POINT-HD. Apresentamos aqui uma visão geral […]

A uniQure anuncia plano para a apresentação do pedido de autorização de comercialização (BLA) do AMT-130 para a doença de Huntington

A análise de 3 anos do estudo de Fase I/II pode servir como base principal para um Pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) com vista a uma aprovação acelerada pela FDA ~ A empresa tenciona apresentar o BLA […]

A Skyhawk Therapeutics anuncia os resultados intercalares de doze meses do ensaio clínico de fase 1/2 do SKY-0515 na doença de Huntington

Os resultados de doze meses mostraram uma melhoria nas pontuações da Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) de +0,38 pontos em relação à linha de base, em comparação com um declínio esperado de -0,92 pontos na história natural ponderada pela pontuação de propensão [...]

Novartis partilha notícias encorajadoras sobre um tratamento para a Doença de Huntington

Recebemos uma atualização interessante da empresa farmacêutica Novartis sobre o medicamento que estão atualmente a testar para a doença de Huntington. Lembra-se do estudo chamado PIVOT-HD realizado há [...]

A uniQure fornece informações actualizadas sobre a regulamentação

Prezada Comunidade da Doença de Huntington, Escrevemos para partilhar uma atualização após a nossa recente reunião do Tipo A com a U.S. Food and Drug Administration (FDA). A 2 de março de 2026, a uniQure [...]

A Harness Therapeutics nomeia o candidato a medicamento HRN001 para a DH e lança o Conselho Consultivo Clínico

A Harness Therapeutics nomeia o HRN001, um candidato a medicamento de primeira classe para a doença de Huntington, e cria um Conselho Consultivo Clínico Cambridge, Reino Unido, 16 de fevereiro de 2026: A Harness Therapeutics (‘Harness’), uma empresa de biotecnologia que está a desbloquear [...]

A Novartis anuncia o INVEST-HD

Desenvolvimento do Votoplam na DH pela Novartis: Informação sobre o ensaio de fase 3 INVEST-HD já disponível 3 de fevereiro de 2026 Cara Comunidade da Doença de Huntington, Temos o prazer de partilhar uma atualização sobre o desenvolvimento [...]

A Sarepta Therapeutics anuncia a aprovação do pedido de ensaio clínico para o SRP-1005, o seu tratamento experimental para a doença de Huntington

O primeiro estudo clínico em humanos do SRP-1005, conhecido como INSIGHTT, deverá ter início no segundo trimestre de 2026 CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder [...]