Categoria: Pesquisa

UniQure anuncia que a designação de terapia inovadora da FDA foi concedida ao AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington

~ Designação de Terapia Inovadora com base em provas clínicas de ensaios de Fase I/II que demonstram um abrandamento significativo da progressão da doença ~ ~ Atualização regulamentar adicional e orientação sobre o Pedido de Licença Biológica [...]

Atualização do estudo de Fase II GENERATION HD2

A Roche anunciou a continuação do ensaio clínico de fase II GENERATION HD2, que avalia o tominersen em indivíduos com sinais precoces da doença de Huntington. Na sequência de uma análise intercalar efectuada por um comité independente, não foi [...]

A SOM Biotech anuncia os resultados do estudo de Fase 2b

A SOM Biotech apresenta os resultados do estudo de Fase 2b com o SOM3355, demonstrando um perfil único com melhorias robustas da coreia em doentes com doença de Huntington e um perfil seguro sem sonolência, [...]

A PTC Therapeutics celebra um acordo global de licença e colaboração com a Novartis para o programa PTC518 relativo à doença de Huntington

2 de dezembro de 2024 - A PTC receberá $1.0B em dinheiro no fecho -- A PTC é elegível para receber até $1.9B em marcos de desenvolvimento, regulamentação e vendas -- A PTC partilhará os lucros nos EUA e [...]

A Sage Therapeutics suspende o desenvolvimento do dalzanemdor na DH

O Estudo de Fase 2 DIMENSION não atingiu o seu objetivo primário O Dalzanemdor foi geralmente bem tolerado; não foram observados novos sinais de segurança Com base nestes dados, a Empresa não planeia [...]

LoQus23 Therapeutics anuncia um financiamento de 35 milhões de libras para fazer avançar um novo medicamento destinado a inibir a expansão somática na doença de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de outubro de 2024 - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), uma empresa privada de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem travar a instabilidade do ADN e abrandar a neurodegeneração na doença de Huntington, na distrofia miotónica [...]

A pridopidina da Prilenia para a doença de Huntington foi aceite para revisão da autorização de introdução no mercado europeu

A Prilenia, uma empresa de biotecnologia em fase clínica centrada na missão urgente de desenvolver novas terapêuticas para retardar a progressão de doenças neurodegenerativas e perturbações do desenvolvimento neurológico, apresentou um pedido de autorização de comercialização europeia [...]

A uniQure anuncia dados provisórios positivos que demonstram o abrandamento da progressão da doença nos ensaios de fase I/II do AMT-130 para a DH

"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução do NfL no LCR aos 24 meses", [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos do ensaio de fase 1b/2a SELECT-HD com a primeira demonstração clínica da redução da huntingtina mutante selectiva por alelo na doença de Huntington

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

A PTC anunciou hoje resultados promissores a 12 meses do seu estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 oral  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]