Pesquisa

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Ler mais...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Ler mais...

Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a controlado por placebo que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a proteína huntingtina mutante tóxica (mHTT) e preserva a proteína huntingtina saudável e de tipo selvagem (wtHTT) em indivíduos com doença de Huntington. Resultados do ensaioNa análise, foi comparado Ler mais...

No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Um resultado semelhante foi observado no líquido cefalorraquidiano, onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou numa redução de Ler mais...

No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da DH (HD-CAB), mediu-se a diferença entre 29 voluntários saudáveis e 40 participantes com DH. Como resultado secundário, o estudo mediu a segurança e a tolerabilidade Ler mais...

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT)" para a Terapia Génica Investigacional AMT-130 na Doença de Huntington é mais do que promissor", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" RMAT baseia-se em Ler mais...

Cientistas do Instituto Weizmann, em Israel, publicaram os resultados de um estudo em animais que é extremamente promissor para o tratamento da doença de Huntington. Descobriram que duas pequenas moléculas, denominadas SPI-24 e SPI-77, podem reduzir eficazmente a expressão da huntingtina mutante no cérebro, deixando o gene normal Ler mais...

~ Os doentes tratados com AMT-130 continuam a mostrar evidências de função neurológica preservada com potenciais benefícios clínicos dependentes da dose relativamente a uma história natural da doença compatível com os critérios de inclusão ~ ~ O NfL médio do LCR continua a demonstrar tendências favoráveis com os doentes com doses baixas abaixo da linha de base aos 30 meses e os doentes com doses elevadas perto da linha de base Ler mais...