Pesquisa

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Ler mais...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Ler mais...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Ler mais...

A Prilenia, uma empresa de biotecnologia em fase clínica centrada na missão urgente de desenvolver novas terapêuticas para retardar a progressão de doenças neurodegenerativas e perturbações do desenvolvimento neurológico, apresentou um pedido de autorização de introdução no mercado europeu (MAA) à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para a pridopidina como tratamento para a doença de Huntington (DH). Um MAA Ler mais...

"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução da NfL no LCR aos 24 meses", afirmou Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da uniQure. "Acreditamos que este é o primeiro ensaio clínico de qualquer medicamento experimental Ler mais...

Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a controlado por placebo que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a proteína huntingtina mutante tóxica (mHTT) e preserva a proteína huntingtina saudável e de tipo selvagem (wtHTT) em indivíduos com doença de Huntington. Resultados do ensaioNa análise, foi comparado Ler mais...

No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Um resultado semelhante foi observado no líquido cefalorraquidiano, onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou numa redução de Ler mais...

No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da DH (HD-CAB), mediu-se a diferença entre 29 voluntários saudáveis e 40 participantes com DH. Como resultado secundário, o estudo mediu a segurança e a tolerabilidade Ler mais...

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT)" para a Terapia Génica Investigacional AMT-130 na Doença de Huntington é mais do que promissor", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" RMAT baseia-se em Ler mais...