uniQure anuncia reunião com a FDA

January 9, 2026 7:05 AM EST uniQure anuncia reunião do tipo A agendada com a FDA LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃ, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), líder [...]

Atualização de LoQus23

A LoQus23 Therapeutics é uma empresa de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem parar a expansão patogénica de tripletos que é a causa e o motor da doença de Huntington (DH), da distrofia miotónica do tipo [...]

Novo estudo POINT-HD de fase 1

Nova fase 1 do estudo POINT-HD começa com abordagem seletiva para redução da huntingtina Caros líderes da comunidade Huntington, Em resposta ao vosso pedido para receber atualizações sobre os nossos esforços de investigação, temos o prazer de partilhar que […]

ADORE-DH - Potencial terapia com células estaminais

O ADORE-DH foi um estudo de Fase II de uma potencial terapia com células estaminais para a DH. Patrocinado pela AZIDUS Brasil (uma organização de pesquisa clínica de serviço completo), este estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo teve como objetivo [...]

Skyhawk apresenta dados sobre a Coorte C

Hoje cedo, a Skyhawk forneceu a seguinte atualização sobre a Parte C do seu ensaio de Fase 1 SKY-0515. --Carta da comunidade - Caros amigos e colegas da Skyhawk, Temos o prazer de anunciar hoje o [...]

O estudo PTC518 PIVOT-HD atinge o ponto final primário

5 de maio de 2025 Versão PDF - O estudo cumpriu o objetivo primário com a redução da proteína HTT no sangue dependente da dose na Semana 12 - - Tendências favoráveis dependentes da dose em todas as escalas clínicas na Fase 2 [...]