Categoria: Pesquisa

ADORE-DH - Potencial terapia com células estaminais

O ADORE-DH foi um estudo de Fase II de uma potencial terapia com células estaminais para a DH. Patrocinado pela AZIDUS Brasil (uma organização de pesquisa clínica de serviço completo), este estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo teve como objetivo [...]

uniQure anuncia resultados iniciais positivos do estudo pivotal de fase I/II do AMT-130 em doentes com doença de Huntington

24 de setembro de 2025 Versão em PDF ~ O estudo principal atingiu o objetivo primário; AMT-130 em alta dose demonstrou desaceleração estatisticamente significativa da doença 75% em 36 meses, conforme medido por cUHDRS em comparação com uma propensão [...]

Skyhawk apresenta dados sobre a Coorte C

Hoje cedo, a Skyhawk forneceu a seguinte atualização sobre a Parte C do seu ensaio de Fase 1 SKY-0515. --Carta da comunidade - Caros amigos e colegas da Skyhawk, Temos o prazer de anunciar hoje o [...]

A Prilenia e a Ferrer fornecem informações actualizadas sobre o processo regulamentar europeu para a pridopidina na doença de Huntington

25 de julho de 2025 NAARDEN, Holanda & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Espanha-(BUSINESS WIRE)- A Prilenia Therapeutics B.V. e a Ferrer anunciaram hoje que o Comité dos Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) [...]

O estudo PTC518 PIVOT-HD atinge o ponto final primário

5 de maio de 2025 Versão PDF - O estudo cumpriu o objetivo primário com a redução da proteína HTT no sangue dependente da dose na Semana 12 - - Tendências favoráveis dependentes da dose em todas as escalas clínicas na Fase 2 [...]

UniQure anuncia que a designação de terapia inovadora da FDA foi concedida ao AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington

~ Designação de Terapia Inovadora com base em provas clínicas de ensaios de Fase I/II que demonstram um abrandamento significativo da progressão da doença ~ ~ Atualização regulamentar adicional e orientação sobre o Pedido de Licença Biológica [...]

Atualização do estudo de Fase II GENERATION HD2

A Roche anunciou a continuação do ensaio clínico de fase II GENERATION HD2, que avalia o tominersen em indivíduos com sinais precoces da doença de Huntington. Na sequência de uma análise intercalar efectuada por um comité independente, não foi [...]

A SOM Biotech anuncia os resultados do estudo de Fase 2b

A SOM Biotech apresenta os resultados do estudo de Fase 2b com o SOM3355, demonstrando um perfil único com melhorias robustas da coreia em doentes com doença de Huntington e um perfil seguro sem sonolência, [...]

A PTC Therapeutics celebra um acordo global de licença e colaboração com a Novartis para o programa PTC518 relativo à doença de Huntington

2 de dezembro de 2024 - A PTC receberá $1.0B em dinheiro no fecho -- A PTC é elegível para receber até $1.9B em marcos de desenvolvimento, regulamentação e vendas -- A PTC partilhará os lucros nos EUA e [...]

A Sage Therapeutics suspende o desenvolvimento do dalzanemdor na DH

O Estudo de Fase 2 DIMENSION não atingiu o seu objetivo primário O Dalzanemdor foi geralmente bem tolerado; não foram observados novos sinais de segurança Com base nestes dados, a Empresa não planeia [...]