uniQure anuncia reunião com a FDA

January 9, 2026 7:05 AM EST uniQure anuncia reunião do tipo A agendada com a FDA LEXINGTON, Massachusetts e AMSTERDÃ, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), líder [...]
Atualização de LoQus23

A LoQus23 Therapeutics é uma empresa de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem parar a expansão patogénica de tripletos que é a causa e o motor da doença de Huntington (DH), da distrofia miotónica do tipo [...]
Novo estudo POINT-HD de fase 1

Nova fase 1 do estudo POINT-HD começa com abordagem seletiva para redução da huntingtina Caros líderes da comunidade Huntington, Em resposta ao vosso pedido para receber atualizações sobre os nossos esforços de investigação, temos o prazer de partilhar que […]
Resumo da “Reunião da Plataforma EHDN sobre os resultados iniciais do uniQure: Analisar os resultados até à data”

Varsóvia, 19 de novembro de 2025. Caros membros, Como devem saber, ontem a Rede Europeia da Doença de Huntington (EHDN) desenvolveu um seminário sobre os resultados iniciais da uniQure, uma empresa farmacêutica que [...]
A uniQure fornece informações regulamentares actualizadas sobre o AMT-130 para a doença de Huntington

3 de novembro de 2025 Prezada Comunidade da Doença de Huntington, Emitimos hoje um comunicado de imprensa anunciando que a uniQure recebeu feedback da U.S. Food and Drug Administration (FDA) durante uma recente reunião pré-Biológica [...]
ADORE-DH - Potencial terapia com células estaminais

O ADORE-DH foi um estudo de Fase II de uma potencial terapia com células estaminais para a DH. Patrocinado pela AZIDUS Brasil (uma organização de pesquisa clínica de serviço completo), este estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo teve como objetivo [...]
uniQure anuncia resultados iniciais positivos do estudo pivotal de fase I/II do AMT-130 em doentes com doença de Huntington

24 de setembro de 2025 Versão em PDF ~ O estudo principal atingiu o objetivo primário; AMT-130 em alta dose demonstrou desaceleração estatisticamente significativa da doença 75% em 36 meses, conforme medido por cUHDRS em comparação com uma propensão [...]
Skyhawk apresenta dados sobre a Coorte C

Hoje cedo, a Skyhawk forneceu a seguinte atualização sobre a Parte C do seu ensaio de Fase 1 SKY-0515. --Carta da comunidade - Caros amigos e colegas da Skyhawk, Temos o prazer de anunciar hoje o [...]
A Prilenia e a Ferrer fornecem informações actualizadas sobre o processo regulamentar europeu para a pridopidina na doença de Huntington

25 de julho de 2025 NAARDEN, Holanda & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, Espanha-(BUSINESS WIRE)- A Prilenia Therapeutics B.V. e a Ferrer anunciaram hoje que o Comité dos Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) [...]
O estudo PTC518 PIVOT-HD atinge o ponto final primário

5 de maio de 2025 Versão PDF - O estudo cumpriu o objetivo primário com a redução da proteína HTT no sangue dependente da dose na Semana 12 - - Tendências favoráveis dependentes da dose em todas as escalas clínicas na Fase 2 [...]