Categoria: Pesquisa

LoQus23 Therapeutics anuncia um financiamento de 35 milhões de libras para fazer avançar um novo medicamento destinado a inibir a expansão somática na doença de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de outubro de 2024 - A LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), uma empresa privada de biotecnologia que investiga medicamentos de pequenas moléculas que podem travar a instabilidade do ADN e abrandar a neurodegeneração na doença de Huntington, na distrofia miotónica [...]

A pridopidina da Prilenia para a doença de Huntington foi aceite para revisão da autorização de introdução no mercado europeu

A Prilenia, uma empresa de biotecnologia em fase clínica centrada na missão urgente de desenvolver novas terapêuticas para retardar a progressão de doenças neurodegenerativas e perturbações do desenvolvimento neurológico, apresentou um pedido de autorização de comercialização europeia [...]

A uniQure anuncia dados provisórios positivos que demonstram o abrandamento da progressão da doença nos ensaios de fase I/II do AMT-130 para a DH

"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução do NfL no LCR aos 24 meses", [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos do ensaio de fase 1b/2a SELECT-HD com a primeira demonstração clínica da redução da huntingtina mutante selectiva por alelo na doença de Huntington

Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a, controlado por placebo, que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a huntingtina mutante tóxica (mHTT) [...]

A PTC anunciou hoje resultados promissores a 12 meses do seu estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 oral  

No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente para as doses de 5mg e 10mg. Um resultado semelhante foi observado no fluido cerebrospinal, onde [...]

Estudo de fase 2 da Sage Therapeutics reforça o impacto cognitivo da doença de Huntington

No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da Doença de Huntington (HD-CAB), mediu-se a diferença [...]

A FDA concede à uniQure a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação para a Terapia Génica Investigacional AMT-130" da Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) [...]

A SOM Biotech conclui o processo de recrutamento no estudo de Fase IIb do tratamento da coreia na doença de Huntington

A SOM Biotech, uma empresa de descoberta e desenvolvimento de medicamentos em fase clínica baseada numa plataforma exclusiva de Inteligência Artificial (SOMAIPRO®), tem o prazer de anunciar que o recrutamento do ensaio clínico de Fase IIb [...]

A Prilenia planeia apresentar um pedido de autorização de introdução no mercado na UE para a pridopidina na doença de Huntington

A Prilenia anunciou hoje que planeia apresentar um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado na UE para a utilização da Pridopidina no tratamento da Doença de Huntington. De acordo com o Dr. Michael [...]

A descoberta representa uma nova esperança para os doentes de DH

Cientistas do Instituto Weizmann, em Israel, publicaram os resultados de um estudo em animais que é muito prometedor para o tratamento da doença de Huntington. Descobriram que dois [...]