Investigação - Associação Internacional Huntington

Pesquisa

Participar na investigação

Lauren, Estados Unidos da América

“Will this (research) help?”

Sandra Bartolomeu Pires, Nurse Researcher

A few months ago, I was trying to find people interested in participating in my research project called Integrate-HD, and a member of the Huntington’s Disease community asked me “Will this help?”. Now, my research does not involve testing a new drug, it does not involve testing novel equipment, heck, I am not testing absolutely anything! Will my research help?!

You see, the problem I am trying to solve is the lack of care access and the lack of care coordination that people with Huntington’s Disease experience. I do not have to explain the reality of these problems to you, as you will know them better than me. I am not personally affected by HD, in fact, I only had my first patient with HD 10 years ago. But HD has been glued to me since then, and, for varied reasons, I always felt HD was treated like the underdog. My mum always told me I always pick the hardest path, and so here you find me, researching how to improve care with the HD community.

I started by looking at activities that had been tested that could improve care coordination in HD, but unfortunately there was none to be found. And so, I started designing those activities with the HD community, through research. First, I wanted to know how bad the situation was were I lived, in England (pretty bad), then I asked people what good care looked like through individual interviews and group discussions (results undergoing publication). And this short paragraph has taken 5 years of my life, even without any testing…

Now, for me, the testing is the next phase. I daydream that I can develop an effective intervention that can support people better and at no added cost, perhaps even cheaper to the government in the long run! If I manage to convince the people who take the decisions to reorganize care, perhaps, in time, my research will help people. You may have heard this, but research takes approximately 17 years from theory to practice. Good thing I am only 37 and I am prone to the hardest paths.

I have found people very disheartened with the system, exhausted by all the obstacles of life, too sick to take part in any research, or just wanting a break from HD related stuff. Participating in research can be very demanding. But, if you find the will, the time, the energy, join research: as a participant, as an advocate contributor, or by sharing a post you found interesting. I remain hopeful that together with the community, we can make a difference. Regardless of the time it takes us, we will keep pushing for better care and better treatment.

“The best time to start anything was yesterday. The 2nd best time to do it, is always today”.

You can find research opportunities, for testing interventions and/or for building knowledge, on many websites, for example aqui. You can also contact your local HD association and The International Huntington Association.

Blog written by Sandra Bartolomeu Pires, expanding on her Instagram post @integrate_hd dated 22nd October 2024. Sandra is a nurse researcher passionate in improving care for people living with Huntington’s Disease. She is writing her doctoral thesis and is not currently recruiting to any study.

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Twitter @BartolomeuPires

Email smbp1u20@soton.ac.uk

Compreender o valor da parceria no desenvolvimento de medicamentos

Seth Rotberg, Defesa dos doentes na Prilenia

Já alguma vez se perguntou qual é o verdadeiro valor de uma parceria entre a indústria, os grupos de doentes e a comunidade de doentes no âmbito do desenvolvimento de medicamentos? Como alguém que esteve envolvido em cada uma destas áreas em diferentes momentos da minha vida, posso dizer-vos em primeira mão que - é muito importante. Os grupos de doentes e a comunidade devem ser incluídos em todas as fases do desenvolvimento de medicamentos se quisermos realmente fazer avançar a investigação clínica.

O meu percurso na defesa dos doentes começou aos 15 anos, quando soube do diagnóstico da minha mãe com a Doença de Huntington (DH), depois de ter sido mal diagnosticada durante os primeiros 5-7 anos do seu percurso. Inicialmente, os médicos diagnosticaram-na com depressão grave e alterações de humor, enquanto os vizinhos pensavam que ela andava a beber durante o dia devido ao seu fraco equilíbrio e movimentos vacilantes. Todos estes sinais acabaram por ser sintomas da DH.

Depois de alguns anos a processar este novo normal, decidi envolver-me na comunidade organizando angariações de fundos e sensibilizando para a DH. Eventualmente, assumi diferentes papéis de liderança em grupos de doentes para ajudar a apoiar as necessidades não satisfeitas da comunidade da DH. A certa altura, cheguei mesmo a fundar uma associação de doentes dedicada a apoiar jovens adultos com doenças raras e crónicas.

Hoje em dia, tenho o privilégio de supervisionar os esforços de sensibilização e envolvimento dos doentes para uma pequena empresa de biotecnologia que trabalha na DH. Eis o que aprendi:

1. Os grupos de doentes e os membros da comunidade de doentes desempenham um papel crucial no desenvolvimento de medicamentos. São eles que têm experiências vividas e compreendem a doença de uma forma que não se encontra nos livros de texto ou num laboratório.

2. Ao partilharem as suas experiências vividas com empresas biotecnológicas e farmacêuticas, os doentes podem ajudar a moldar a investigação em curso, incluindo as doenças que recebem atenção, os parâmetros que são estudados nos ensaios e o que é o sucesso na perspetiva do doente. O feedback pode ser dado através de oportunidades de falar como convidado a funcionários de uma empresa, da conceção de ensaios clínicos, de materiais educativos, de como divulgar a participação em ensaios clínicos, entre muitas outras oportunidades!

3. O contributo dos doentes é importante em todas as fases do desenvolvimento de medicamentos, desde a descoberta até à aprovação: ajudar os investigadores a compreender a doença, contribuir para a conceção e as estratégias de recrutamento para os ensaios clínicos, defender o acesso às terapêuticas, caso sejam aprovadas, e partilhar experiências com as terapêuticas aprovadas.

Para que uma parceria seja bem sucedida, cabe ao grupo de doentes e aos membros da comunidade envolverem-se, fazendo perguntas ou levantando a mão para ajudar a fazer avançar a investigação. Desafiar as empresas sobre o que sabem acerca das doenças e sobre o estado do seu trabalho. É certamente necessária uma aldeia para impulsionar a inovação, especialmente nas doenças raras. Ainda mais para doenças para as quais não existem tratamentos. Para aqueles que já estão envolvidos em algumas destas oportunidades - obrigado por continuarem a defender a causa para ajudar a fazer a diferença no desenvolvimento de medicamentos!

Seth Rotberg é um líder de doentes reconhecido a nível nacional, profissional do sector da saúde e orador TEDx. Após a batalha de 17 anos da sua mãe contra a doença de Huntington (DH), Seth tornou a sua missão melhorar a experiência dos doentes nos cuidados de saúde. Atualmente, supervisiona os esforços de defesa e envolvimento dos doentes na Prilenia e as opiniões expressas neste artigo são as de um funcionário da Prilenia.

Por favor, note que este hóspede A publicação no blogue é patrocinada pela Prilenia.