Pesquisa
Participar na investigação
Lauren, Estados Unidos da América
Compreender o valor da parceria no desenvolvimento de medicamentos
Seth Rotberg, Defesa dos doentes na Prilenia
Já alguma vez se perguntou qual é o verdadeiro valor de uma parceria entre a indústria, os grupos de doentes e a comunidade de doentes no âmbito do desenvolvimento de medicamentos? Como alguém que esteve envolvido em cada uma destas áreas em diferentes momentos da minha vida, posso dizer-vos em primeira mão que - é muito importante. Os grupos de doentes e a comunidade devem ser incluídos em todas as fases do desenvolvimento de medicamentos se quisermos realmente fazer avançar a investigação clínica.
O meu percurso na defesa dos doentes começou aos 15 anos, quando soube do diagnóstico da minha mãe com a Doença de Huntington (DH), depois de ter sido mal diagnosticada durante os primeiros 5-7 anos do seu percurso. Inicialmente, os médicos diagnosticaram-na com depressão grave e alterações de humor, enquanto os vizinhos pensavam que ela andava a beber durante o dia devido ao seu fraco equilíbrio e movimentos vacilantes. Todos estes sinais acabaram por ser sintomas da DH.
Depois de alguns anos a processar este novo normal, decidi envolver-me na comunidade organizando angariações de fundos e sensibilizando para a DH. Eventualmente, assumi diferentes papéis de liderança em grupos de doentes para ajudar a apoiar as necessidades não satisfeitas da comunidade da DH. A certa altura, cheguei mesmo a fundar uma associação de doentes dedicada a apoiar jovens adultos com doenças raras e crónicas.
Hoje em dia, tenho o privilégio de supervisionar os esforços de sensibilização e envolvimento dos doentes para uma pequena empresa de biotecnologia que trabalha na DH. Eis o que aprendi:
1. Os grupos de doentes e os membros da comunidade de doentes desempenham um papel crucial no desenvolvimento de medicamentos. São eles que têm experiências vividas e compreendem a doença de uma forma que não se encontra nos livros de texto ou num laboratório.
2. Ao partilharem as suas experiências vividas com empresas biotecnológicas e farmacêuticas, os doentes podem ajudar a moldar a investigação em curso, incluindo as doenças que recebem atenção, os parâmetros que são estudados nos ensaios e o que é o sucesso na perspetiva do doente. O feedback pode ser dado através de oportunidades de falar como convidado a funcionários de uma empresa, da conceção de ensaios clínicos, de materiais educativos, de como divulgar a participação em ensaios clínicos, entre muitas outras oportunidades!
3. O contributo dos doentes é importante em todas as fases do desenvolvimento de medicamentos, desde a descoberta até à aprovação: ajudar os investigadores a compreender a doença, contribuir para a conceção e as estratégias de recrutamento para os ensaios clínicos, defender o acesso às terapêuticas, caso sejam aprovadas, e partilhar experiências com as terapêuticas aprovadas.
Para que uma parceria seja bem sucedida, cabe ao grupo de doentes e aos membros da comunidade envolverem-se, fazendo perguntas ou levantando a mão para ajudar a fazer avançar a investigação. Desafiar as empresas sobre o que sabem acerca das doenças e sobre o estado do seu trabalho. É certamente necessária uma aldeia para impulsionar a inovação, especialmente nas doenças raras. Ainda mais para doenças para as quais não existem tratamentos. Para aqueles que já estão envolvidos em algumas destas oportunidades - obrigado por continuarem a defender a causa para ajudar a fazer a diferença no desenvolvimento de medicamentos!
Seth Rotberg é um líder de doentes reconhecido a nível nacional, profissional do sector da saúde e orador TEDx. Após a batalha de 17 anos da sua mãe contra a doença de Huntington (DH), Seth tornou a sua missão melhorar a experiência dos doentes nos cuidados de saúde. Atualmente, supervisiona os esforços de defesa e envolvimento dos doentes na Prilenia e as opiniões expressas neste artigo são as de um funcionário da Prilenia.
Por favor, note que este hóspede A publicação no blogue é patrocinada pela Prilenia.