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A IROS, a Prilenia e a Associação Internacional da Doença de Huntington colaboram no primeiro ensaio da doença de Huntington (DH) na região MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 de junho de 2024: A IROS, uma organização de investigação contratual sediada em Abu Dhabi (parte do grupo M42), estabeleceu uma parceria com a Prilenia Therapeutics, uma empresa de biotecnologia em fase clínica, e a International [...]

A uniQure anuncia dados provisórios positivos que demonstram o abrandamento da progressão da doença nos ensaios de fase I/II do AMT-130 para a DH

"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução do NfL no LCR aos 24 meses", [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos do ensaio de fase 1b/2a SELECT-HD com a primeira demonstração clínica da redução da huntingtina mutante selectiva por alelo na doença de Huntington

Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a, controlado por placebo, que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a huntingtina mutante tóxica (mHTT) [...]

A PTC anunciou hoje resultados promissores a 12 meses do seu estudo de Fase 2 PIVOT-HD do PTC518 oral  

No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente para as doses de 5mg e 10mg. Um resultado semelhante foi observado no fluido cerebrospinal, onde [...]

Estudo de fase 2 da Sage Therapeutics reforça o impacto cognitivo da doença de Huntington

No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da Doença de Huntington (HD-CAB), mediu-se a diferença [...]

Atualização do Médio Oriente e do Norte de África

O Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen, foi o orador principal sobre a Doença de Huntington no Congresso MENA para as Doenças Raras, em Abu Dhabi, no mês passado. Falou da necessidade urgente de [...]

A FDA concede à uniQure a designação de Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação para a Terapia Génica Investigacional AMT-130" da Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) [...]

Nós existimos: Tanita Allen conta a sua luta para ter acesso a testes genéticos nos Estados Unidos

No seu livro de memórias "We Exist" (Nós Existimos), Tanita Allen conta a dificuldade que teve em que os seus sintomas fossem corretamente diagnosticados como doença de Huntington. Por várias vezes, foi mal diagnosticada porque os médicos se recusaram a [...]

Programa de Psicoterapia Online Gratuito para Pessoas com DH

Médicos da Universidade de Reading (Reino Unido) desenvolveram um programa de psicoterapia online gratuito para pessoas com a doença de Huntington. Faz parte de um projeto de investigação que analisa a forma como as pessoas [...]

Uma nova associação para a Doença de Huntington é financiada no Paquistão - HDSOP

Fundação da Huntington's Disease Society of Pakistan 24 de abril de 2024 Na semana passada foi criada mais uma associação nacional. A Sociedade da Doença de Huntington do Paquistão (HDSOP) juntou-se à lista crescente de [...]