PTC Therapeutics partilha dados provisórios positivos do ensaio clínico PIVOT-HD em doentes com doença de Huntington

21 de junho de 2023 Versão PDF - Redução dependente da dose dos níveis sanguíneos da proteína Huntingtina (HTT) em 12 semanas -- Perfil de tolerabilidade favorável sem acontecimentos adversos graves relacionados com o tratamento ou picos de NfL - - Teleconferência e webcast a realizar em 21 de junho às 8:00 EDT - SOUTH Ler mais...

uniQure anuncia novidades sobre o ensaio clínico de fase I/II nos EUA da terapia genética AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington

~ O AMT-130 continua a ser geralmente bem tolerado em ambas as coortes de dose ~ ~ Os doentes tratados com AMT-130 apresentam função preservada em comparação com a linha de base e benefícios clínicos em relação à história natural da doença ~ ~ Cadeia leve de neurofilamento (NfL) em Ler mais...

38ª Convenção Anual da HDSA

A Convenção Anual da HDSA é o maior encontro de famílias com DH em todo o mundo. Ao longo dos últimos trinta e sete anos, quer seja presencial, virtual ou híbrida, a HDSA tem dado prioridade a juntar as famílias com investigadores e profissionais de saúde de classe mundial para aprenderem sobre novos Ler mais...

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