Pertenço à terceira geração de uma família afetada pela Doença de Huntington, mas só em 2024, graças aos esforços incansáveis do meu segundo pai, F. Cook, é que conseguimos confirmar como é que a doença entrou na família. O meu bisavô materno, um francês chamado Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, EAU; 19 de junho de 2024: A IROS, uma organização de investigação contratada sediada em Abu Dhabi (parte do grupo M42), estabeleceu uma parceria com a Prilenia Therapeutics, uma empresa de biotecnologia em fase clínica, e a Associação Internacional da Doença de Huntington (IHA) para planear o primeiro ensaio clínico para a doença de Huntington (DH) nos EAU e na região MENA,
"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução da NfL no LCR aos 24 meses", afirmou Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da uniQure. "Acreditamos que este é o primeiro ensaio clínico de qualquer medicamento experimental
Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a controlado por placebo que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a proteína huntingtina mutante tóxica (mHTT) e preserva a proteína huntingtina saudável e de tipo selvagem (wtHTT) em indivíduos com doença de Huntington. Resultados do ensaioNa análise, foi comparado
No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Um resultado semelhante foi observado no líquido cefalorraquidiano, onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou numa redução de
No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da DH (HD-CAB), mediu-se a diferença entre 29 voluntários saudáveis e 40 participantes com DH. Como resultado secundário, o estudo mediu a segurança e a tolerabilidade
O Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen, foi o orador principal sobre a Doença de Huntington no Congresso MENA para as Doenças Raras, em Abu Dhabi, no mês passado. Falou da necessidade urgente de estabelecer um centro de excelência em doenças neurodegenerativas na região e de promover a investigação clínica. Isto alinha-se perfeitamente com a intenção da região de
Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT)" para a Terapia Génica Investigacional AMT-130 na Doença de Huntington é mais do que promissor", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" RMAT baseia-se em
No seu livro de memórias "We Exist" (Nós Existimos), Tanita Allen conta a dificuldade que teve em que os seus sintomas fossem corretamente diagnosticados como doença de Huntington. Foi várias vezes mal diagnosticada porque os médicos se recusaram a considerar que os afro-americanos também podiam herdar o gene mutante. No seu livro de memórias, Allen embarca numa poderosa exploração de
Médicos da Universidade de Reading (Reino Unido) desenvolveram um programa de psicoterapia em linha gratuito para pessoas com a doença de Huntington. Faz parte de um projeto de investigação que analisa a forma como as pessoas com DH (sintomáticas ou pré-sintomáticas) gerem as suas vidas diárias. Mais pormenores aqui. Se souberes de alguém que gostaria de
Pertenço à terceira geração de uma família afetada pela Doença de Huntington, mas só em 2024, graças aos esforços incansáveis do meu segundo pai, F. Cook, é que conseguimos confirmar como é que a doença entrou na família. O meu bisavô materno, um francês chamado Charles Novel-Catin (1883-1936),
Abu Dhabi, EAU; 19 de junho de 2024: A IROS, uma organização de investigação contratada sediada em Abu Dhabi (parte do grupo M42), estabeleceu uma parceria com a Prilenia Therapeutics, uma empresa de biotecnologia em fase clínica, e a Associação Internacional da Doença de Huntington (IHA) para planear o primeiro ensaio clínico para a doença de Huntington (DH) nos EAU e na região MENA,
"Estamos muito satisfeitos com estes novos dados, que demonstram um abrandamento estatisticamente significativo e dependente da dose da progressão da doença de Huntington e uma redução da NfL no LCR aos 24 meses", afirmou Walid Abi-Saab, M.D., diretor médico da uniQure. "Acreditamos que este é o primeiro ensaio clínico de qualquer medicamento experimental
Hoje, a Wave Life Sciences anunciou resultados positivos do SELECT-HD, o nosso ensaio de Fase 1b/2a controlado por placebo que avalia a terapia experimental WVE-003. Estes resultados demonstram que o WVE-003 reduz seletivamente a proteína huntingtina mutante tóxica (mHTT) e preserva a proteína huntingtina saudável e de tipo selvagem (wtHTT) em indivíduos com doença de Huntington. Resultados do ensaioNa análise, foi comparado
No Mês 12, a Huntingtina mutante (mHTT) no sangue foi reduzida em 22% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Um resultado semelhante foi observado no líquido cefalorraquidiano, onde a mHTT foi reduzida em 21% e 43%, respetivamente, para as doses de 5 mg e 10 mg. Além disso, o tratamento com PTC518 resultou numa redução de
No início desta semana, a Sage Therapeutics anunciou os resultados do seu estudo SURVEYOR, que quantificou o impacto cognitivo da doença de Huntington. Utilizando a Bateria de Avaliação Cognitiva da DH (HD-CAB), mediu-se a diferença entre 29 voluntários saudáveis e 40 participantes com DH. Como resultado secundário, o estudo mediu a segurança e a tolerabilidade
O Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen, foi o orador principal sobre a Doença de Huntington no Congresso MENA para as Doenças Raras, em Abu Dhabi, no mês passado. Falou da necessidade urgente de estabelecer um centro de excelência em doenças neurodegenerativas na região e de promover a investigação clínica. Isto alinha-se perfeitamente com a intenção da região de
Hoje estamos muito felizes na comunidade Huntington. O anúncio da Uniqure de que a empresa recebeu a "Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT)" para a Terapia Génica Investigacional AMT-130 na Doença de Huntington é mais do que promissor", afirma o Presidente da IHA, Svein Olaf Olsen. A "licença" RMAT baseia-se em
No seu livro de memórias "We Exist" (Nós Existimos), Tanita Allen conta a dificuldade que teve em que os seus sintomas fossem corretamente diagnosticados como doença de Huntington. Foi várias vezes mal diagnosticada porque os médicos se recusaram a considerar que os afro-americanos também podiam herdar o gene mutante. No seu livro de memórias, Allen embarca numa poderosa exploração de
Médicos da Universidade de Reading (Reino Unido) desenvolveram um programa de psicoterapia em linha gratuito para pessoas com a doença de Huntington. Faz parte de um projeto de investigação que analisa a forma como as pessoas com DH (sintomáticas ou pré-sintomáticas) gerem as suas vidas diárias. Mais pormenores aqui. Se souberes de alguém que gostaria de
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