Pesquisa
O futuro nunca foi mais esperançoso
É uma altura particularmente excitante em termos de pesquisa em relação ao Huntington. Muitos médicos e cientistas à volta do mundo estão ativamente envolvidos em projetos de pesquisa e testes clínicos no campo da neurologia em geral e à Doença de Huntington em particular.
Encontre as últimas notícias de investigação nas seguintes fontes:
Ensaios clínicos
DIMENSÃO
Estado: Ativo e a recrutar
Objectivos e meta: O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito do SAGE-718 no desempenho e funcionamento cognitivo em participantes com DH.
Localização: Estados Unidos da América, Austrália, Canadá e Reino Unido
KINECT-HD2
Estado: Inscrição encerrada
Objectivos e meta: O KINECT-HD2 é um estudo aberto de prolongamento da administração contínua de valbenazina para o tratamento da coreia associada à doença de Huntington.
Localização: Estados Unidos da América e Canadá
Ensaio clínico de fase I/II do AMT-130
Estado: Recrutamento
Objectivos e meta: Este é o primeiro estudo a testar o AMT-130 em seres humanos. O principal objetivo é encontrar uma dose segura de AMT-130 em adultos que tenham testado positivo para o gene da DH e que tenham DH em fase inicial. O estudo irá também analisar a forma como o organismo processa o AMT-130 e explorar a forma como este pode afetar a evolução da doença.
Localização: Alemanha, Polónia e Reino Unido
GERAÇÃO HD2
Estado: Recrutamento
Objectivos e meta: Este estudo irá avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com placebo em participantes com manifestações prodrómicas e precoces Doença de Huntington
Localização: Argentina, Austrália e Áustria, Canadá, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Nova Zelândia, Polónia, Portugal, Espanha, Suíça e Reino Unido, Estados Unidos da América
SOM3355 para a doença de Huntington
Estado: Concluído
Objectivos e meta: O SOM3355 concluiu com êxito um ensaio de Fase 2a na DH e demonstrou um perfil de segurança favorável, sem efeitos secundários neurológicos ou neuropsiquiátricos. O programa de ensaios de Fase 2b de determinação da gama de doses recebeu orientação das discussões pré-IND com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e do aconselhamento científico da European Medicines Agency (EMA).
Localização: França, Alemanha, Itália, Polónia, Espanha, Suíça, Reino Unido
PIVOT-HD
Estado: Ativo
Objectivos e meta: O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e os efeitos farmacodinâmicos do PTC518 em comparação com placebo em participantes com DH.
Localização: Austrália, Áustria, Canadá, França, Alemanha, Itália, Países Baixos, Nova Zelândia, Espanha, Reino Unido
SELECT-HD
Estado: Concluído
Objectivos e meta: O ensaio SELECT-HD foi um ensaio clínico de Fase 1b/2a, global, multicêntrico, aleatório, em dupla ocultação e controlado por placebo, para avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses intratecais únicas e múltiplas ascendentes de WVE-003 em pessoas com um diagnóstico confirmado de DH, que se encontram nas fases iniciais da doença e são portadoras do SNP3 em associação com a sua expansão de citosina-adenina-guanina (CAG). Os objectivos adicionais incluem a avaliação da farmacocinética e dos parâmetros farmacodinâmicos e clínicos exploratórios.
Localização: Austrália, Canadá, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Países Baixos, Polónia, Espanha, Reino Unido
PROOF-HD
Estado: Concluído - à espera da aprovação da pridopidina
Objectivos e meta: O PROOF-HD é um estudo de Fase 3, aleatório, em dupla ocultação e controlado por placebo, que avalia a eficácia e a segurança da pridopidina em doentes com a fase inicial da doença de Huntington.
Actualizações da investigação
Actualizações dos ensaios clínicos em curso da EHDN & Enroll-HD 2024 Estrasburgo
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