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Pesquisa

O futuro nunca foi mais esperançoso

É uma altura particularmente excitante em termos de pesquisa em relação ao Huntington. Muitos médicos e cientistas à volta do mundo estão ativamente envolvidos em projetos de pesquisa e testes clínicos no campo da neurologia em geral e à Doença de Huntington em particular.

Encontre as últimas notícias de investigação nas seguintes fontes:

Ensaios clínicos

DIMENSÃO

Estado: Ativo e a recrutar

Objectivos e meta: O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito do SAGE-718 no desempenho e funcionamento cognitivo em participantes com DH.

Localização: Estados Unidos da América, Austrália, Canadá e Reino Unido

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KINECT-HD2

Estado: Inscrição encerrada

Objectivos e meta: O KINECT-HD2 é um estudo aberto de prolongamento da administração contínua de valbenazina para o tratamento da coreia associada à doença de Huntington.

Localização: Estados Unidos da América e Canadá

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Ensaio clínico de fase I/II do AMT-130

Estado: Recrutamento

Objectivos e meta: Este é o primeiro estudo a testar o AMT-130 em seres humanos. O principal objetivo é encontrar uma dose segura de AMT-130 em adultos que tenham testado positivo para o gene da DH e que tenham DH em fase inicial. O estudo irá também analisar a forma como o organismo processa o AMT-130 e explorar a forma como este pode afetar a evolução da doença.

Localização: Alemanha, Polónia e Reino Unido

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GERAÇÃO HD2

Estado: Recrutamento

Objectivos e meta: Este estudo irá avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com placebo em participantes com manifestações prodrómicas e precoces Doença de Huntington

Localização: Argentina, Austrália e Áustria, Canadá, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Nova Zelândia, Polónia, Portugal, Espanha, Suíça e Reino Unido, Estados Unidos da América

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SOM3355 para a doença de Huntington

Estado: Concluído

Objectivos e meta: O SOM3355 concluiu com êxito um ensaio de Fase 2a na DH e demonstrou um perfil de segurança favorável, sem efeitos secundários neurológicos ou neuropsiquiátricos. O programa de ensaios de Fase 2b de determinação da gama de doses recebeu orientação das discussões pré-IND com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e do aconselhamento científico da European Medicines Agency (EMA). 

Localização: França, Alemanha, Itália, Polónia, Espanha, Suíça, Reino Unido

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PIVOT-HD

Estado: Ativo

Objectivos e meta: O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e os efeitos farmacodinâmicos do PTC518 em comparação com placebo em participantes com DH.

Localização: Austrália, Áustria, Canadá, França, Alemanha, Itália, Países Baixos, Nova Zelândia, Espanha, Reino Unido

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SELECT-HD

Estado: Concluído

Objectivos e meta: O ensaio SELECT-HD foi um ensaio clínico de Fase 1b/2a, global, multicêntrico, aleatório, em dupla ocultação e controlado por placebo, para avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses intratecais únicas e múltiplas ascendentes de WVE-003 em pessoas com um diagnóstico confirmado de DH, que se encontram nas fases iniciais da doença e são portadoras do SNP3 em associação com a sua expansão de citosina-adenina-guanina (CAG). Os objectivos adicionais incluem a avaliação da farmacocinética e dos parâmetros farmacodinâmicos e clínicos exploratórios. 

Localização: Austrália, Canadá, Dinamarca, França, Alemanha, Itália, Países Baixos, Polónia, Espanha, Reino Unido

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PROOF-HD

Estado: Concluído - à espera da aprovação da pridopidina

Objectivos e meta: O PROOF-HD é um estudo de Fase 3, aleatório, em dupla ocultação e controlado por placebo, que avalia a eficácia e a segurança da pridopidina em doentes com a fase inicial da doença de Huntington.

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Actualizações da investigação

Actualizações dos ensaios clínicos em curso da EHDN & Enroll-HD 2024 Estrasburgo