uniQure a anunțat că reia înscrierea pacienților la nivelul dozei superioare în studiul AMT-130

Un mesaj din partea uniQure către comunitatea bolnavilor de Huntington

Stimați membri ai comunității bolii Huntington,

În această dimineață, uniQure a emis un comunicat de presă care a inclus o actualizare a studiului nostru clinic de
AMT-130 (numele medicamentului studiat) pentru boala Huntington (HD). După o scurtă pauză
a anunțat în luna august a anului trecut înrolarea pacienților la nivelul de doză mai mare în cadrul studiului european de fază
I/II al AMT-130, Comitetul de Monitorizare a Siguranței Datelor (DSMB) al studiului a
a recomandat reluarea înscrierii pacientului la această doză mai mare. Acest lucru înseamnă că
un grup independent de medici experți în HD a analizat toate informațiile disponibile.
și a considerat că raportul risc-beneficiu al AMT-130 merită să continue.

Porțiunile europene și americane ale acestui program clinic sunt concepute pentru a evalua siguranța și
tolerabilitate a AMT-130, pe lângă faptul că ajută la determinarea dozei optime (cât de mult din doza de
medicament este necesar) pentru a avansa într-un studiu clinic în stadiu avansat. Studiul va servi, de asemenea, ca o etapă timpurie
evaluarea capacității AMT-130 de a reduce proteina huntingtină și a oricărui efect conex pe care aceasta l-ar putea avea.
au asupra bolii.

În vara anului trecut, uniQure a fost informată despre unele reacții severe neașteptate la scurt timp după ce
administrarea de AMT-130 în grupul cu doza mai mare din cadrul studiului. La acel moment, DSMB s-a întrunit
și a decis să întrerupă înscrierea în grupul cu doză mai mare pentru a investiga evenimentele de siguranță și
să stabilească măsurile de atenuare. După o investigație amănunțită, DSMB ridică pauza, deoarece
menționat mai sus. Mai multe detalii pot fi găsite în comunicatul de presă al uniQure emis în această dimineață. Acesta este
important de menționat că toate evenimentele neașteptate legate de siguranță la cei trei pacienți au fost complet rezolvate.

Dorim să ne exprimăm cea mai profundă recunoștință pacienților, familiilor și unităților clinice care au
ni s-a alăturat în călătoria noastră de a investiga AMT-130 ca posibil tratament pentru HD. Fără ajutorul dvs.
participarea noastră, misiunea noastră de a oferi terapii transformatoare nu ar fi posibilă. Noi căutăm
așteaptă cu nerăbdare să continue activitatea cu comunitatea HD și va continua să împărtășească actualizări despre
programul clinic AMT-130.

Cu stimă,

Daniel Leonard
Director principal al departamentului Global Patient Advocacy, uniQure

Vizualizați documentul aici.