Prilenia realizează ultima vizită a ultimului pacient în cadrul studiului clinic de fază 3 PROOF-HD pentru boala Huntington

PROOF-HD este singurul studiu în stadiu avansat în boala Huntington care vizează progresia clinică; rezultatele topline sunt așteptate la începutul celui de-al doilea trimestru al anului 2023

NAARDEN, Țările de Jos și WALTHAM, Massachusetts, 28 martie 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe misiunea urgentă de a dezvolta noi terapii pentru a încetini progresia bolilor neurodegenerative și a tulburărilor de neurodezvoltare, a anunțat astăzi că ultimul participant la PROOF-HD, un studiu global de fază 3 în boala Huntington (HD), a efectuat ultima vizită planificată din perioada de tratament orb, marcând astfel finalizarea studiului principal. Aproape toți pacienții (98%) care au fost eligibili au ales să continue în cadrul extensiei deschise în curs de desfășurare a PROOF-HD. Rezultatele preliminare ale studiului PROOF-HD sunt așteptate la începutul trimestrului II 2023.

Studiul PROOF-HD a fost realizat cu ajutorul Grupul de studiu Huntington (HSG), un lider mondial în cercetarea clinică pentru HD și colaborator valoros pentru Prilenia.

"Există o nevoie urgentă de tratamente care pot modifica cursul HD și pot aduce speranță persoanelor și familiilor afectate de această boală", a declarat Dr. Michael R. Hayden, CEO și fondator al Prilenia. "Echipa noastră lucrează cu sârguință pentru a aduce cât mai repede posibil rezultate de top pentru comunitate. Mulțumim Grupului de Studiu Huntington și partenerilor lor, investigatorilor studiului și, cel mai important, participanților la studiu și familiilor acestora pentru contribuția lor la această cercetare importantă." 

PROOF-HD este un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care evaluează siguranța și eficacitatea pridopidinei (45 mg de două ori pe zi timp de 65 până la 78 de săptămâni), un agonist oral, foarte selectiv și puternic al receptorului sigma-1 (S1R), la persoanele cu HD. Scopul studiului este de a evalua capacitatea pridopidinei de a păstra capacitatea funcțională a persoanelor care trăiesc cu HD, cu un criteriu principal de evaluare a unei modificări față de valoarea inițială a scorului Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) la 65 de săptămâni. Studiul a inclus 499 de persoane și s-a desfășurat în SUA, Canada, Austria, Republica Cehă, Franța, Germania, Italia, Olanda, Polonia, Spania, Republica Cehă, Franța, Italia, Olanda, Polonia, Spania și Regatul Unit. Studiul a fost finalizat la timp și conform planului.

Despre Pridopidina

Pridopidina (45 mg de două ori pe zi) este un agonist S1R experimental oral, foarte selectiv și puternic, care a prezentat un profil de siguranță și tolerabilitate similar cu placebo în studiile clinice efectuate până în prezent. Proteina S1R este foarte bine exprimată în creier și măduva spinării, unde reglează mai multe procese-cheie care sunt frecvent afectate în diverse boli neurodegenerative. Activarea S1R de către pridopidină stimulează mai multe căi celulare, inclusiv autofagia, transportul axonal, producția de energie mitocondrială și homeostazia calciului, care sunt esențiale pentru funcția și supraviețuirea neuronală și pot conduce la efecte neuroprotectoare.

Prilenia deține denumirea de medicament orfan pentru pridopidină în HD și ALS în SUA și UE. În plus, pridopidina a primit desemnarea Fast Track de către Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru tratamentul HD.

Despre Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Înființat în 1993 în Rochester, New York, Grupul de studiu Huntington (HSG) este o organizație non-profit compusă din prima și cea mai mare rețea de colaborare din lume, formată din peste 800 de experți în boala Huntington din peste 130 de centre de cercetare acreditate de HSG din întreaga lume. HSG Clinical Research, Inc., o filială deținută integral de HSG, este o organizație de cercetare clinică cu servicii complete, specializată în efectuarea de studii HD. HSG oferă, de asemenea, servicii educaționale pentru profesioniștii din domeniul sănătății și pentru furnizorii de servicii de îngrijire privind tratarea pacienților cu HD. Pentru mai multe informații, vizitați www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Contact
Kristina Coppola
Șeful departamentului de comunicare corporativă
info@prilenia.com