PRILENIA ANUNȚĂ REZULTATELE STUDIULUI PROOF-HD: PROMIȚĂTOR, DAR CU REZULTATE MIXTE!

Astăzi, 25 aprilie, Prilenia a anunțat rezultatele obținute de Prilenia la PROOF-HD studiu clinic pentru boala Huntington. Unii dintre participanți au prezentat beneficii semnificative de pe urma medicamentului Pridopidine, în timp ce alții nu au avut niciun beneficiu. 

Acest lucru este promițător, deoarece pentru prima dată avem un medicament care demonstrează un efect asupra progresiei bolii și asupra simptomelor cognitive și motorii. - Acesta este un pas înainte minunat, spune Astri Arnesen, președintele EHA. -Cu toate acestea, faptul că nu toți participanții care au primit tratamentul au avut efectul pozitiv este, de asemenea, oarecum dezamăgitor.

Care sunt mesajele cheie din rezultatele studiului Prilenia?

"Ne îndreptăm în direcția bună", spune președintele The Asociația Internațională Huntington, Svein Olaf Olsen. Rezultatele studiului Prilenia sugerează că abordarea lor terapeutică este sigură și că are beneficii asupra unor măsuri clinice importante, cum ar fi simptomele motorii și cognitive ale HD.

Cu toate acestea, este important de reținut că studiul a arătat că nu se obține ameliorarea/efectul dorit al Pridopidinei asupra simptomelor HD dacă o amestecați cu alte medicamente, cum ar fi neurolepticele. "Dar trebuie, de asemenea, să realizați că Pridopidina nu este un medicament conceput pentru a viza toate consecințele pe care le aduce cu sine boala Huntington", spune Svein Olaf Olsen.

Mai mult, studiul Prilenia nu și-a îndeplinit obiectivul final principal, care a fost o îmbunătățire a capacității funcționale măsurată prin Scala Unificată de Evaluare a Bolii Huntington - Capacitate Funcțională Totală și, de asemenea, nu a îndeplinit un obiectiv final secundar cheie, care a fost o îmbunătățire a Scalei Compozite Unificate de Evaluare a Bolii Huntington. Compania sugerează că lipsa unui efect semnificativ asupra acestor criterii de evaluare finală poate fi legată de celelalte medicamente luate de participanții la studiu.

Într-un comunicat de presă din 25 aprilie, Prilenia informează:

• Analizele pre-specificate în PROOF-HD, excluzând pacienții care iau neuroleptice și medicamente pentru coree, au arătat beneficii și îmbunătățiri semnificative din punct de vedere clinic și nominal față de linia de bază ale pridopidinei în comparație cu placebo în ceea ce privește evoluția bolii, măsurile de rezultat motor și cognitiv.
• Q-Motor, o măsură obiectivă a funcției motorii, a arătat efecte benefice robuste pentru participanții tratați cu pridopidină în PROOF-HD la diferite momente de timp.
• Atât în studiul PROOF-HD, cât și în studiul HEALEY ALS Platform, pridopidina a fost bine tolerată, fără evenimente adverse grave legate de tratament.
• Cu toate acestea, parametrul final primar al PROOF-HD (scala unificată de evaluare a bolii Huntington - capacitatea funcțională totală) și parametrul final secundar cheie (scala unificată compozită de evaluare a bolii Huntington) nu au atins semnificația statistică, efectul fiind mascat de medicamentele concomitente.
• Compania se angajează să avanseze pridopidina în boala Huntington și scleroza laterală amiotrofică (ALS).

Ce înseamnă acest lucru pentru comunitatea HD? Vom avea un medicament pe piață?

"Este mult prea devreme pentru a trage o concluzie finală", spune Svein Olaf Olsen. "HD este o boală complexă, cu caracteristici multiple și cu impact. Faptul că Pridopidina nu a arătat îmbunătățiri pe toate fronturile, înseamnă că societatea nu este cu siguranță complet mulțumită de rezultat. Dar poate că așteptările au fost un pic cam mari. Așadar, nu vom obține un medicament care să rezolve toate simptomele HD sau care să fie capabil să oprească boala, dar este posibil să obținem un medicament care poate ajuta, de exemplu, la ameliorarea unora dintre modificările cognitive sau motorii asociate cu boala. Iar aceasta este o veste bună", spune Olsen.

"Acest lucru este similar cu căutarea tratamentului pentru cancer, deoarece încă nu ai o pastilă care să te ajute în cazul tuturor tipurilor de cancer. Dar suntem în curs de a dezvolta noi medicamente terapeutice pentru HD. Suntem pe drumul cel bun", adaugă Olsen.

Sunteți dezamăgit? 

"Deloc. Am sperat la ceva mai mult. Eu, ca toți prietenii mei, am sperat la "The final cut!". "Soluția finală". Sunt convins că într-o zi veți primi o pastilă sau o injecție pentru a vindeca HD, dar poate că la început tratamentul HD va fi mai degrabă un amestec de medicamente diferite și vom obține medicamente care nu sunt potrivite pentru toată lumea. Cel mai important punct din comunicatul de presă al Prilenia este că avem un medicament care poate fi de ajutor. Și cu siguranță compania va continua să lucreze din greu pentru a introduce medicamentul pe piață", a conchis Svein Olaf Olsen.