PTC Therapeutics împărtășește datele intermediare pozitive din studiul clinic PIVOT-HD la pacienții cu boala Huntington

21 iunie 2023

Versiunea PDF

- Dscăderea dependentă de ose a nivelurilor proteinei Huntingtin (HTT) din sânge la 12 săptămâni. –
- Profil de tolerabilitate favorabil, fără evenimente adverse grave legate de tratament sau Picături NfL – 

- Conferința telefonică și webcastul vor avea loc 21 iunie^st la ora 8:00 am EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 iunie 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a împărtășit astăzi date intermediare din porțiunea de 12 săptămâni a studiului de fază 2 PIVOT-HD al PTC518 la pacienții cu boala Huntington (HD). Studiul a demonstrat scăderea dependentă de doză a nivelului proteinei Huntingtin (HTT) în celulele din sângele periferic, ajungând la o reducere medie de 30% a nivelului HTT mutant la nivelul dozei de 10 mg. În plus, expunerea la PTC518 în lichidul cefalorahidian (LCR) a fost în concordanță cu sau mai mare decât nivelurile plasmatice ale medicamentului nelegat.

Tratamentul cu PTC518 s-a dovedit, de asemenea, a fi bine tolerat, fără evenimente adverse grave legate de tratament, fără rapoarte de neuropatie periferică sau toxicități care să limiteze doza. În plus, nu au existat vârfuri legate de tratamentul cu proteina lanțului ușor al neurofilamentului (NfL) din LCR, cu o tendință generală de scădere a nivelurilor NfL din LCR după 12 săptămâni de tratament cu PTC518.

"Suntem foarte mulțumiți de datele încurajatoare din analiza intermediară PIVOT-HD, care demonstrează scăderea HTT dependentă de doză, o expunere CSF dorită și un profil de tolerabilitate favorabil, fără dovezi de evenimente adverse grave legate de tratament sau de vârfuri de NfL CSF", a declarat Dr. Matthew Klein, director executiv al PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD este un studiu global, controlat cu placebo și constă din două părți: o fază inițială de 12 săptămâni controlată cu placebo, axată pe farmacologia și efectul farmacodinamic al PTC518, urmată de o porțiune de 9 luni controlată cu placebo. Studiul va include inițial două niveluri de doză, 5 miligrame și 10 miligrame, cu posibilitatea de a include un al treilea nivel de doză de până la 20 de miligrame.

Conferința telefonică și webcastul de astăzi 
PTC va organiza o conferință telefonică astăzi la ora 8:00 am EDT pentru a discuta această știre. Pentru a accesa apelul prin telefon, vă rugăm să click aici pentru a vă înregistra și vi se vor furniza detalii de apelare. Pentru a evita întârzierile, recomandăm participanților să se conecteze la teleconferință cu 15 minute înainte de începerea acesteia. Teleconferința transmisă pe internet poate fi accesată în secțiunea Investitori a site-ului web al PTC la adresa https://ir.ptcbio.com/events-presentations. O reluare a convorbirii va fi disponibilă la aproximativ două ore după încheierea acesteia și va fi arhivată pe site-ul web al companiei timp de 30 de zile de la încheierea acesteia.

Despre PTC518
PTC dezvoltă un potențial tratament pentru boala Huntington bazat pe tehnologia platformei noastre de splicing. PTC518, o moleculă mică care poate fi administrată pe cale orală, reduce producția de proteină Huntingtin mutantă care duce la lezarea și moartea neuronului, ceea ce duce la progresia bolii. Molecula mică biodisponibilă pe cale orală pătrunde în bariera hemato-encefalică, este selectivă, titrabilă și nu este efluxată - care sunt proprietăți cheie de diferențiere.

Despre boala Huntington
Boala Huntington (HD) este o afecțiune genetică rară, ereditară, genetică a sistemului nervos central.¹ Aceasta este cauzată de o genă defectă. Această genă produce o proteină, numită Huntingtin, care este implicată în funcționarea celulelor nervoase din creier (neuronii). Atunci când gena este defectă, produce o proteină Huntingtin anormală (sau mutantă) care este toxică și provoacă leziuni neuronale și moartea neuronilor.² HD apare, de obicei, la persoanele care au în jur de 30 sau 40 de ani. Simptomele pot apărea mai devreme în viață, iar acest lucru se numește HD juvenilă.^2,3 Există, de asemenea, cazuri de HD infantilă, atunci când simptomele apar la copii cu vârsta mai mică de 10 ani.² Deși simptomele variază de la o persoană la alta, boala afectează în principal creierul și are ca rezultat mișcări anormale, dificultăți de vorbire, de înghițire și de mers, precum și o serie de alte simptome, inclusiv simptome comportamentale, cognitive și motorii. ^4,5 Deși există terapii aprobate pentru anumite simptome specifice ale bolii, în prezent nu există un tratament pentru HD și nu există medicamente aprobate care să întârzie debutul sau să încetinească progresia bolii.

Despre PTC Therapeutics, Inc.
PTC este o companie biofarmaceutică globală axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de medicamente diferențiate din punct de vedere clinic, care aduc beneficii pacienților cu afecțiuni rare. Capacitatea PTC de a inova pentru a identifica noi terapii și de a comercializa produse la nivel global reprezintă fundamentul care determină investițiile într-o rezervă robustă și diversificată de medicamente transformatoare. Misiunea PTC este de a oferi acces la cele mai bune tratamente din clasa sa pentru pacienții care au puține sau deloc opțiuni de tratament. Strategia PTC este de a valorifica expertiza sa științifică și clinică solidă și infrastructura comercială globală pentru a aduce terapiile la pacienți. PTC consideră că acest lucru îi permite să maximizeze valoarea pentru toate părțile interesate. Pentru a afla mai multe despre PTC, vă rugăm să ne vizitați la adresa www.ptcbio.com și urmăriți-ne pe Facebook, Instagram, LinkedIn și Twitter la @PTCBio.

Pentru mai multe informații:
Investitori:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Declarație cu privire la viitor
Acest comunicat de presă conține declarații cu caracter previzional în sensul Legii privind reforma litigiilor legate de titlurile de valoare private din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat de presă, altele decât cele referitoare la fapte istorice, sunt declarații prospective, inclusiv declarații referitoare la așteptările, planurile și perspectivele viitoare ale PTC, strategia PTC, inclusiv în ceea ce privește calendarul preconizat al studiilor și studiilor clinice, disponibilitatea datelor, prezentările și răspunsurile autorităților de reglementare și alte aspecte, operațiunile viitoare, poziția financiară viitoare, veniturile viitoare, costurile preconizate; și obiectivele conducerii. Alte declarații anticipative pot fi identificate prin cuvintele: "orientare", "plan", "anticipa", "crede", "estimează", "se așteaptă", "intenționează", "poate", "țintă", "potențial", "va", "ar", "ar", "ar putea", "ar trebui", "continuă" și alte expresii similare.

Rezultatele, performanțele sau realizările efective ale PTC ar putea să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau sugerate de declarațiile de perspectivă pe care le face, ca urmare a unei varietăți de riscuri și incertitudini, inclusiv cele legate de: rezultatul negocierilor privind prețurile, acoperirea și rambursarea cu terții plătitori pentru produsele PTC sau pentru produsele candidate pe care PTC le comercializează sau le poate comercializa în viitor; efectele semnificative ale afacerii, inclusiv efectele condițiilor din industrie, de piață, economice, politice sau de reglementare; modificări ale legilor, reglementărilor, ratelor și politicilor fiscale și de altă natură; baza de pacienți eligibili și potențialul comercial al produselor și produselor candidate ale PTC; abordarea științifică și progresul general al PTC în materie de dezvoltare; suficiența resurselor de numerar ale PTC și capacitatea acesteia de a obține în viitor o finanțare adecvată pentru cheltuielile de exploatare și cheltuielile de capital previzibile și imprevizibile; și factorii discutați în secțiunea "Factori de risc" din cel mai recent Raport anual al PTC pe Formularul 10-K, precum și orice actualizări ale acestor factori de risc depuse periodic în alte documente depuse de PTC la SEC. Sunteți îndemnat să analizați cu atenție toți acești factori.

Ca în cazul oricărui produs farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea noilor produse. Nu există nicio garanție că vreun produs va primi sau își va menține aprobarea de reglementare în orice teritoriu sau că se va dovedi a fi un succes comercial. 

Declarațiile prospective conținute în acest document reprezintă opiniile PTC doar la data acestui comunicat de presă, iar PTC nu se angajează și nici nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască aceste declarații prospective pentru a reflecta rezultatele reale sau modificările de planuri, perspective, ipoteze, estimări sau proiecții sau alte circumstanțe care apar după data acestui comunicat de presă, cu excepția cazului în care acest lucru este prevăzut de lege. 

Referințe:

1. Organizația Mondială a Sănătății, 2020. 8A01.10 Boala Huntington. Disponibil la: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Accesat în octombrie 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Vezi conținutul original:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

SURSA PTC Therapeutics, Inc.