Oamenii de știință de la Institutul Weizmann din Israel au publicat rezultatele unui studiu efectuat pe animale, care este extrem de promițător pentru tratamentul bolii Huntington. Aceștia au descoperit că două molecule mici, numite SPI-24 și SPI-77, pot reduce în mod eficient expresia huntingtinei mutante în creier, lăsând neafectată expresia normală a genei. Acești compuși traversează bariera hemato-encefalică, ceea ce îi face potriviți pentru livrarea directă în creier prin administrare orală sau injecție subcutanată. 

Într-un model de șoarece, administrarea de SPI-24 și SPI-77 a dus la îmbunătățirea funcțiilor motorii și emoționale, precum și o întârziere a progresiei bolii. Este important de menționat că utilizarea pe termen lung nu a prezentat efecte secundare adverse sau modificări globale ale expresiei genice. 

La anunțarea rezultatelor, profesorul Rivka Dikstein de la Institutul Weizmann a declarat: "Aceste constatări sugerează că SPI sunt superioare altor abordări de reducere a Htt în ceea ce privește selectivitatea alelei mutante, metodele de administrare (fără intervenție chirurgicală) și costul". Prezentatorul IHA, Svein Olaf Olsen, a salutat rezultatele, spunând: "Aceasta este într-adevăr o veste excelentă. Deși este devreme, aceste descoperiri sunt extrem de importante și vor da o speranță enormă familiilor cu HD".   

Link către comunicatul de presă: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Link către articolul de cercetare: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


0 comentarii

Lasă un răspuns

Avatar placeholder

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

ro_RORomanian