Astăzi suntem foarte fericiți în comunitatea Huntington. Anunțul făcut de Uniqure, conform căruia compania a primit premiul Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)
"Desemnarea pentru terapia genică experimentală AMT-130 în boala Huntington este mai mult decât promițătoare", spune președintele IHA, Svein Olaf Olsen. "Licența" RMAT se bazează pe trei criterii. Cel de-al treilea criteriu este cel pe care îl observăm în familia Huntington, și anume că rezultatele obținute până în prezent în cadrul studiului trebuie să fie promițătoare. Știm că anunțul și decizia FDA se bazează pe 29 de persoane care au participat la un studiu clinic în care pacientul a fost injectat direct în creier și în zona în care Huntington 'face ravagii' la începutul dezvoltării bolii. Am avut multe eșecuri de-a lungul anilor.
"Să sperăm că anunțul uniQure este începutul unui feedback bun din partea industriei farmaceutice. De fapt, îl merităm", spune Svein.
În cadrul anunțului, Daniel Leonard, Directorul principal al departamentului Global Patient Advocacy de la uniQure, a declarat: "Așteptăm cu nerăbdare să continuăm parteneriatul nostru cu comunitatea HD pentru a face ca programul AMT-130 să avanseze cât mai rapid posibil!".